换一批
换一批基因治疗在免疫出生错误中的研究进展
Advances in gene therapy for inborn errors of immunity
摘要：
免疫出生错误(inborn errors of immunity,IEI)是由遗传因素导致免疫结构或功能障碍所致的一类疾病,可累及固有免疫和适应性免疫.2022年IEI新分类包含485种IEI,分为十大类疾病.近年来随着分子生物学的快速发展,许多IEI的具体发病机制得以揭示,使得基因治疗在该类疾病的临床前和临床研究成为可能.该文综述基因治疗在IEI中的研究和应用,以进一步提高临床医生对IEI诊治的认知.
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作者：
作者单位：
中国医学科学院北京协和医院儿科,北京 100730
[1]
期刊：
《中国当代儿科杂志》2024年26卷8期 865-870页
MEDLINEISTICPKUCSCD
关键词：
免疫出生错误基因治疗重症联合免疫缺陷湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征腺苷脱氨酶2缺乏症Inborn error of immunityGene therapySevere combined immunodeficiencyWiskott-Aldrich syndromeDeficiency of adenosine deaminase 2
栏目名称：
综述
DOI：
10.7499/j.issn.1008-8830.2404027
发布时间：
2024-08-26
基金项目：
国家重点研发计划
北京协和医院中央高水平医院临床科研专项
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