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目的 观察长效重组人生长激素(rhGH)与短效rhGH治疗特发性矮小症(ISS)患儿的临床疗效,及其对生长发育指标、血清甲状腺功能指标和胰岛素水平的影响.方法 将ISS患儿随机分为长效组和短效组.长效组给予皮下注射聚乙二醇重组人生长激素注射液(0.2 mg·kg-1·w-1,qw),短效组给予每晚睡前30 min皮下注射重组人生长激素注射液(0.15 U·kg-1·d-1).2组患儿均持续治疗12个月.比较2组患儿的生长发育[生长速度(GV)和身高标准积分(Ht SDS)]、甲状腺功能、空腹胰岛素(FINS)、胰岛素样生长因子-1(IGF-1),以及药物不良反应的发生情况.结果 本研究共入组68例,因治疗过程中失访、个人原因私自中断治疗脱落4例,最终长效组和短效组分别纳入33例和31例进行统计分析.治疗6个月后,长效组和短效组的GV分别为(4.53±0.56)和(3.97±0.48)cm·year-1,Ht SDS分别为-2.45±0.23 和-2.66±0.21,IGF-1分别为(551.62±41.48)和(524.36±37.84)mg·mL-1;治疗 12 个月,长效组和短效组的 GV 分别为(9.44±0.82)和(8.46±0.77)cm·year-1,Ht SDS 分别为-1.68±0.19 和-1.91±0.20,IGF-1分别为(642.46±36.49)和(593.14±40.12)mg·mL-1,在统计学上差异均有统计学意义(均P＜0.05).治疗后,2组患儿的FT3、FT4、TSH和FINS水平比较,在统计学上差异均无统计学意义(均P＞0.05).长效组和短效组的总药物不良反应发生率分别为6.06％(2例/33例)和12.90％(4例/31例),在统计学上差异无统计学意义(P＞0.05).结论 长效rhGH对ISS患儿近期的生长发育促进效果优于短效rhGH治疗,更能提高血清IGF-1水平,对ISS患儿甲状腺功能无明显影响,安全性好.