亲缘单倍体造血干细胞移植治疗KMT2A-r婴儿急性白血病临床疗效分析
Therapeutic effect of haploidentical hematopoietic stem cell transplantation for treatment of infant acute leukemia harboring KMT2A-r gene rearrangements
目的 探讨亲缘单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)治疗KMT2A基因重排(KMT2A-r)婴儿白血病的疗效及安全性.方法 对2017年1月—2022年12月在本中心接受Haplo-HSCT的14例伴有KMT2A-r的婴儿白血病临床资料进行回顾性分析.结果 14例患儿中,急性淋巴细胞白血病(ALL)4例,急性髓系白血病(AML)9例,急性混合细胞白血病(MPAL)1例.患儿发病中位年龄为10.5(4-19)个月,接受移植中位年龄为16(7-26)个月.HLA配型均为亲缘单倍型相合,预处理均为Bu/Cy为基础的清髓方案,均接受经G-CSF动员的外周血造血干细胞移植.输入单个核细胞中位数为 19.95(7.6-31.5)×108/kg,CD34+细胞中位数为 12.01(1.46-20.45)× 106/kg.14 例患儿均获造血重建.1例因急性GVHD死亡,2例移植后复发最终死亡.存活11例患儿中位随访时间50(21-73)个月,预计3年总生存率(OS)为79%(11/14).结论 Haplo-HSCT治疗KMT2A-r婴儿急性白血病安全有效,仍需进一步减少移植相关并发症发生以改善患儿的长期存活率和生活质量.
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