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目的:探讨重组人生长激素(rhGH)治疗特发性矮小症(ISS)患儿的疗效。方法:选择2020年10月至2022年12月于潍坊医学院附属医院儿科门诊就诊的84例ISS患儿为研究对象。首先根据是否采取rhGH治疗，将其分为治疗组(n＝45，注射rhGH者)和对照组(n＝39，未注射rhGH者)。其次，再根据患儿年龄，将治疗组分为治疗亚组1(n＝21，年龄<8岁者)，治疗亚组2(n＝24，年龄≥8岁者)，进一步将对照组分为对照亚组1(n＝19，年龄<8岁者)和对照亚组2(n＝20，年龄≥8岁者)。观察治疗组和对照组患儿的性别、年龄、身高、生长速率(GV)、骨龄、胰岛素样生长因子(IGF)-1、25羟维生素D[25(OH)D]及空腹血糖(FBG)水平。本研究遵循的程序符合潍坊医学院附属医院伦理委员会批准(审批文号：wyf-2022-ky-217)，所有患儿及家属对本研究充分知晓，并签署知情同意书。结果:①治疗前，治疗组和对照组患儿年龄、身高、GV、骨龄及IGF-1、25(OH)D及FBG水平比较，差异均无统计学意义(P>0.05)。②治疗2年后，治疗组和对照组患儿身高、GV、IGF-1和25(OH)D水平比较，差异均有统计学意义(t＝3.80、17.27、6.34、2.34，P＝0.006、0.008、<0.001、<0.001)，而骨龄、FBG比较，差异均无统计学意义(P>0.05)。③治疗2年后，治疗亚组1、2患儿的身高和年GV分别优于对照1、2组，并且差异均有统计学意义(t＝5.00、64.35，P＝0.007、0.009)。此外，治疗亚组1患儿的年GV大于治疗亚组2，并且差异有统计学意义(t＝35.60，P＝0.006)；而对照亚组1、2患儿的年GV比较，差异无统计学意义(P>0.05)。④治疗1年后，4个亚组患儿GV比较，治疗亚组2于治疗后7～12个月的GV明显高于0～6个月，组内比较，差异有统计学意义(t＝0.37，P＝0.049)。⑤研究组与对照组患儿治疗过程中出现关节疼痛、肝肾功能异常、甲状腺功能异常、FBG升高等总发生率比较，差异均无统计学意义(P>0.05)。结论:rhGH治疗ISS患儿，可显著提高其身高和GV，尤其在<8岁儿童中效果更佳，并且治疗过程中未发现严重不良反应。