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急性髓系白血病(AML)是一种高度异质性的髓系血液肿瘤,目前主要根据重现性的遗传学和分子生物学异常进行危险度分层和治疗,这些特征是靶向治疗的天然靶点.近年来新型靶向药物不断推陈出新,然而经过多中心随机临床试验证实能改善患者总生存或无事件生存的靶向治疗药物仍然相当有限.目前证据相对充分的药物主要包括全反式维甲酸、亚砷酸、midostaurin、enasidenib、地西他滨、阿扎胞苷和人源化重组抗CD33单克隆抗体gemtuzumab.文章将就AML靶向治疗的必要性、局限性、发展以及上述能改善AML预后的药物作一介绍.
作者：郑璐；黄亮
来源：白血病·淋巴瘤 2017 年 26卷 11期
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