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骨髓纤维化(MF)属于Ph呈阴性骨髓增殖性肿瘤(MPN)，包括原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症后(post-PV)MF和特发性血小板增多症后(post-ET)MF。JAK2V617F基因突变是MF患者的主要致病基因突变。针对Janus激酶(JAK)/信号转导和转录激活因子(STAT)信号通路的第2代抑制剂fedratinib于2019年8月获美国食品与药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗国际预后积分系统(IPSS)中危-2及高危MF成年患者。该药既可用于一线治疗，也可用于第1代JAK/STAT信号通路抑制剂芦可替尼耐药或者不耐受患者的二线治疗。笔者拟就fedratinib的药理学特性及其治疗MF的作用机制、临床疗效、治疗相关不良反应和耐药机制的研究最新进展进行阐述。
作者：张喻堤；肖志坚
来源：国际输血及血液学杂志 2020 年 43卷 5期
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