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地中海贫血(地贫)是由于α-或β-珠蛋白基因突变或者缺失使α-或β-珠蛋白链生成缺陷,最终导致的遗传性溶血性疾病.同种异体造血干细胞移植是一种能够治愈输血依赖型地贫(TDT)的选择,但由于匹配的供体来源的限制,以及不匹配供体移植的风险,只有不到10

作者:陈辉;贾玉艳;黄粤;刘德培

来源:广西医科大学学报 2024 年 41卷 1期

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作者:
陈辉;贾玉艳;黄粤;刘德培
来源:
广西医科大学学报 2024 年 41卷 1期
标签:
地中海贫血 基因治疗 基因编辑 造血干细胞 移植 thalassemia gene therapy gene editing hematopoietic stem cell transplantation
地中海贫血(地贫)是由于α-或β-珠蛋白基因突变或者缺失使α-或β-珠蛋白链生成缺陷,最终导致的遗传性溶血性疾病.同种异体造血干细胞移植是一种能够治愈输血依赖型地贫(TDT)的选择,但由于匹配的供体来源的限制,以及不匹配供体移植的风险,只有不到10

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