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非典型溶血尿毒综合征(aHUS)是儿童期罕见的急危重疾病，极易导致急性肾损伤，如未得到及时诊治，具有较高的病死率及慢性肾脏病发生率。aHUS按照病因分类，可分为遗传性及获得性。抗H因子抗体相关aHUS属于获得性，主要见于5~15岁儿童。抗H因子抗体相关aHUS与补体H因子相关蛋白1/3(CFRH1/3)基因纯合缺失密切相关。近些年，对aHUS的病因学、遗传学及免疫学有了重大进展，特别是依库珠单抗的治疗，大大改善了该病的预后。但目前，业界在抗H因子抗体相关aHUS的发病机制、诊断、治疗及预后中仍存在需要解决的问题，本文将论述以上内容，并提出相应的展望，为临床和科研提供参考。
作者：凌晨；刘小荣
来源：中华实用儿科临床杂志 2023 年 38卷 6期
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