目的:构建并验证用于评估神经母细胞瘤患儿无事件生存的临床预测模型。方法:收集1986年至2012年来源于TARGET数据库诊断为神经母细胞瘤的817例患儿临床资料，将患儿以2∶1的近似比按随机数字表法分成训练组（544例）和验证组（273例）。LASSO回归分析确定预后相关的影响因素，选取重要的影响因素绘制列线图。绘制Kaplan-Meier生存曲线评价列线图对患儿的危险分层能力，利用一致性指数（C指数）、受试者操作特征（receiver operator characteristic，ROC）曲线及其曲线下面积（area under the curve，AUC）和校准曲线评估列线图的辨别和校准能力，决策曲线评价列线图的临床实用性。结果:LASSO回归分析表明年龄、性别、MYCN基因状态、组织学分类、DNA倍体情况和病理类型为神经母细胞瘤患儿无事件生存的独立影响因素。将上述变量纳入预测模型并绘制预测患儿3年、5年、10年的无事件生存率的列线图。预测模型在训练组和验证组中的C指数分别为0.612和0.655，训练组3年、5年、10年ROC曲线的AUC值分别为0.642、0.691、0.715，验证组分别为0.701、0.705、0.776，表明模型具有较好的辨别能力。校准曲线显示，列线图预测的患儿3年、5年、10年无事件生存率与实际结果具有良好的一致性。决策曲线分析表明列线图的预测
作者：陈伟明；白建喜；张炳；方一凡；吴典明
来源：中华小儿外科杂志 2024 年 45卷 4期
