目的:比较一线与挽救性单倍体相合造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)患者的疗效.方法:回顾性分析本院2013年5月1日至2018年12月31日因无同胞全相合供者而进行haplo-HSCT的重型和极重型再生障碍性贫血患者39例.一线haplo-HSCT组20例,中位病程1(1-3)个月;免疫抑制治疗(IST)失败后挽救性haplo-HSCT组19例,中位病程72(6-168)个月.所有患者均为骨髓联合外周血造血干细胞移植.预处理方案:Flu/Cy+ ATG方案22例,Bu/Cy+ ATG方案17例.结果:2组患者造血重建时间、感染发生率、Ⅰ-Ⅱ度及Ⅲ-Ⅳ度急、慢性移植物抗宿主病发生率差异均无统计学意义.一线haplo-HSCT组中继发性植入失败1例(5％),挽救性haplo-HSCT组中原发性植入失败2例(10.5％),继发性植物失败4例(21.1％).挽救性haplo-HSCT组植入失败发生率高于一线haplo-HSCT组,比较差异有统计学意义(P=0.04).中位随访时间为45(3-92)个月.一线haplo-HSCT组死亡率10％ (2/20),挽救性haplo-HSCT组死亡率42.1％(8/19).一线haplo-HSCT组预期5年无失败生存率(90％)明显高于挽救性haplo-HSCT组(57.4％),比较差异有统计学意义(P=0.02).结论:一线haplo-HSCT治疗重型再生障碍性贫血患者,疗效好,安全性高,是治疗缺乏同胞全相合供者患者的有效手段.

作者：肖方；刘强；范丹；郭欢绪；严学倩；赵辉；刘利

来源：中国实验血液学杂志 2020 年 28卷 5期