目的:观察低剂量亚砷酸/维A酸方案治疗儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效,为儿童MDS临床治疗规范化提供依据.方法:14例MDS患儿,其中6例为非初诊治疗病例,既往均曾长期间断应用CsA等药物治疗.采用以低剂量ATO/ATRA为主的诱导缓解治疗方案,治疗时间至少达到1个疗程以上,进行疗效评估.结果:1)14例MDS患儿的近期CR6例,mCR并HI2例,HI 2例,SD 2例,PD2例,近期临床有效率为85.71％;且初诊患儿的临床疗效优于非初诊患儿,差异具有统计学意义(P＜0.05);在12例有效患儿中,1个疗程即获得有效评价的病例占57.14％,起效中位时间为1个疗程.11例RCC患儿的近期临床疗效为81.82％,中危及以下患儿与高危及以上惠儿临床疗效比较差异无统计学意义(P ＞0.05).2)至随访截止时,14例患儿的中位PFS为18个月,中位OS为27.5个月.3)尚未发现本方案具有改变MDS患儿异常细胞核型的作用.4)在14例患儿的治疗中,未见明显的毒副反应,仍有10例患儿在维持治疗中.结论:低剂量亚砷酸/维A酸方案治疗儿童骨髓增生异常综合征具有良好效果.
作者：韩冰虹；王殿智；王占影；袁堂云；柏玉宝；郝文鹏；李蕊；马军
来源：中国中医药科技 2015 年 22卷 6期
