目的 回顾性分析24例慢性髓性白血病(CML)患儿异基因造血干细胞移植(alloHSCT)疗效以及相关影响因素.方法 24例患儿中男16例,女8例,中位年龄12岁(3 ～16岁).其中慢性期(CP)16例;加速期(AP)1例;急变期(BP)7例.所有的病例均诊断为成人型CML,均有Ph染色体,BCR/ABL融合基因移植前均为阳性.预处理方案均采用白消安加环磷酰胺(BUCY)方案.移植方式为HLA配型相合的同胞5例,HLA配型不合的半相合移植14例,非血缘关系外周血干细胞移植5例.移植物抗宿主病(GVHD)预防均采用环孢菌素加短程甲氨蝶呤(MTX)加吗替麦考酚酯(MMF)预防方案.中位随访时间为36个月.结果 (1)所有患者均获得稳定造血重建.24例患儿alloHSCT后死亡4例,3例为急变期行半相合移植,另外1例为慢性期行同胞全合移植术后8个月死于慢性GVHD合并特发性肺炎综合征(IPS),5年总生存率81.0％.(2)不同疾病阶段疗效比较:慢性期患儿16例,死亡1例.加速期患儿1例,存活5年11个月.急变期患儿7例,死亡3例,1例因为复发死于移植后早期(2个月),1例因为复发死于移植后1年,另外1例于移植后3个月死于急性GVHD.(3)不同移植方式疗效比较:24例患儿中,HLA配型全相合5例,死亡1例.亲缘半相合移植14例,死亡3例,均为急变期患儿.非血缘供者5例,全部存活.(4)长期生存(5年以上)患儿10例,3例
作者：孙媛；孙瑞娟；魏志杰；肖娟；张耀臣；高雁群；朱会丽
来源：中华儿科杂志 2012 年 50卷 11期
