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骨髓增生异常综合征（MDS）是一组异质性后天性克隆性恶性疾病，其基本病变是克隆性造血干、祖细胞发育异常，导致无效造血以及恶性转化危险性增高。MDS作为恶性克隆性疾病，只有异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）才可以治愈。而MDS主要发生于老年人群，多数患者由于年龄、体能状况及严重并发症无法接受异基因造血干细胞移植治疗。在去甲基化药物（HMAs）出现之前，大多数患者只能采取支持治疗作为主要甚至唯一的治疗手段。
作者：付强；张连生
来源：中华临床医师杂志（电子版） 2014 年 4期
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