目的 评估艾曲泊帕治疗儿童原发免疫性血小板减少症(ITP)的疗效和不良反应.方法 回顾性分析2015年5月至2019年3月接受艾曲泊帕治疗的23例儿童ITP患者临床资料.结果 23例患者中,男11例,女12例,中位年龄11(2～17)岁.新诊断ITP4例(17.39％),持续性ITP8例(34.78％),慢性ITP 11例(47.83％).艾曲泊帕中位起始剂量为25.0(12.5～ 50.0)mg/d.基线中位血小板计数为14(2～ 82)×109/L,治疗后第2周(23例)、第4周(23例)、第3个月(16例)、第6个月(11例)的中位血小板计数分别为40(4～ 170)×109/L、20(4～ 130)×109/L、60(4～ 110)×109/L、70(18～160)×109/L,均高于基线水平(z=-3.440,P=0.001;z=-1.964,P=0.049;z=-4.339,P＜0.001;z=-5.794,P＜0.001).7例(30.43％)患者的起效时间≤7 d,10例(43.48％)患者的起效时间≤2周,总有效率为60.87％(14/23).＜6岁(6例)、6～12岁(10例)、13～ 17岁(7例)组的总有效率分别为33.33％(2/6)、60.00％(6/10)、85.71％(6/7),组间比较差异均无统计学意义(P＞0.05).23例患者基线WHO出血评分0、1、2级分别有4、12、7例,治疗后分别为13、7、3例,出血症状得到明显改善(,=7.558,P=0.006).治疗过程中发生转氨酶、胆红素增高各4例,轻度恶心、呕吐及头晕各1例,对治疗均未造成影响.结论 艾曲泊帕

作者：黄月婷；刘晓帆；陈云飞；付荣凤；刘葳；薛峰；张磊；杨仁池

来源：中华血液学杂志 2019 年 40卷 12期