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Leber先天性黑矇(LCA)是一种严重的先天性致肓遗传性视网膜疾病.近1O年来,随着分子遗传学的发展及基因治疗技术的进步,以腺相关病毒载体介导的LCA基因治疗研究取得了令人鼓舞的进展,尤其是对LCAⅡ患者进行的RPE65基因治疗的Ⅰ期临床试验的成功使其成为眼科遗传性疾病基因治疗领域中的先行者,为今后进行其他遗传性视网膜疾病的基因治疗开辟了光明的前景.本文就目前LCA基因治疗的临床前研究及Ⅰ期临床试验的进展等方面作一综述.
作者：潘珊珊；郑钦象；李文生；庞继景
来源：中华眼科杂志 2011 年 47卷 1期
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