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基因治疗是一种通过导入治疗性核酸而干预体内基因表达的治疗策略. 裸露的基因治疗药物往往存在易被核酸酶降解、 细胞靶向能力差和细胞内吞效率低等缺点. 因此, 需要寻找合适的运输载体, 将基因治疗药物安全、 高效地运输至靶细胞, 以克服目前基因转运面临的瓶颈问题. 近年来, 红细胞作为新兴的非病毒基因运载系统, 不仅能延长药物在体内的滞留时间, 而且可以靶向定位. 红细胞在运输DNA、肽核酸、 核苷酸类似物等基因药物方面取得了重要进展.
作者：吴勋；赵晶；阎博
来源：医学分子生物学杂志 2015 年 12卷 6期
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