目的:探讨非血缘脐血移植治疗Wiskott-Aldrich综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS)的临床疗效和安全性.方法:回顾性分析5例接受了非血缘脐血移植(unrelated umbilical cord blood transplantation,UCBT)治疗WAS患儿的临床资料.5例患儿均为男性,中位年龄268 d(3 d-695 d),其中接受人类白细胞抗原(human leukocyte antigen,HLA)6/6位点相合脐带血移植患儿2例,接受HLA5/6位点相合脐带血移植患儿3例.5例患儿采用强化清髓性预处理方案,环孢素联合短程霉酚酸酯预防移植物抗宿主病(graft versus host disease,GVHD).将移植后中性粒细胞、血小板的恢复时间及移植后嵌合状态作为造血重建的依据.结果:5例患儿均获得植入,移植后中性粒细胞＞0.5×109/L中位时间为移植后15.8 d(11-25 d),血小板计数＞20×109/L中位时间为移植后20.4天(12-30 d).移植后30 d检测供受者嵌合体状态显示4例为完全嵌合型,1例为混合嵌合型.2例患儿发生植入前综合征,3例患儿发生Ⅰ-Ⅲ度急性移植物抗宿主病,4例患儿合并肺部感染及巨细胞病毒感染,无患儿发生慢性移植物抗宿主病.1例患儿于移植后22 d死亡,其余4例患儿持续无病存活,中位随访时间为12.3个月(5个月-27个月).结论:非血缘脐血移植是根治Wiskott-Aldrich综合征的一种较为安全有效方法

作者：宋慧慧；余正平；何文多；丁家华；陈宝安

来源：中国实验血液学杂志 2018 年 26卷 6期