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首页 > 临床儿科杂志 > 异基因造血干细胞移植联合地西他滨维持治疗成功救治范可尼贫血进展为急性髓系白血病1例报告

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目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后序贯地西他滨用于治疗范可尼贫血(FA)进展为急性髓系白血病(AML)患儿的可行性及有效性.方法回顾分析1例FA进展为AML患儿接受同胞弟弟作为供体的单倍体移植,移植后予地西他滨维持治疗.结果患儿生后6岁出现贫血,8岁确诊范可尼贫血,按照再生障碍性贫血治疗(环孢素、安雄)6年无效,且进行性三系下降,血小板无效输注,骨髓检查诊断为AML.骨髓二代基因测序检测,仍然表现为FANCA基因c.3348+1 G>A纯合变异.遂予FLAG方案(氟达拉滨+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子)化疗后桥接以TBI为基础的清髓性预处理方案,+15天粒细胞及血小板植入,移植后给予患者减量环孢素,保持Ⅱ度皮排排异直至移植后1年,移植后6个月开始予每2个月予地西他滨,共计6次,同时监测WT1的表达水平.现已经移植后近6年,患儿无事件生存中.结论 allo-HSCT后联合地西他滨序贯治疗能够有效治疗FA进展为AML.

作者：戴银亮；何海龙；范丽艳；李捷；卢俊；肖佩芳；凌婧；郑佳佳；杜智卓；胡绍燕

来源：临床儿科杂志 2024 年 42卷 1期

粒细胞集落刺激因子测定循证治疗个案报告

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异基因造血干细胞移植联合地西他滨维持治疗成功救治范可尼贫血进展为急性髓系白血病1例报告

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作者：

戴银亮；何海龙；范丽艳；李捷；卢俊；肖佩芳；凌婧；郑佳佳；杜智卓；胡绍燕

来源：

临床儿科杂志 2024 年 42卷 1期

标签：

范可尼贫血急性髓系白血病造血干细胞移植地西他滨儿童 Fanconi anemia acute myeloid leukemia hematopoietic stem cell transplantation dicitabine child

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