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目的:为苯丙氨酸羟化酶缺乏症患者筛选新的治疗药物。方法:2019年10月至2020年10月，南京医科大学附属妇产医院医学遗传中心应用计算机针对苯丙氨酸羟化酶和药物空间结构结合力特点进行虚拟药物筛选，从美国食品药品监督管理局（FDA）药物库（包含2 697种原料药）中共筛选出10种候选老药；运用真核表达系统在分子水平上检测药物对苯丙氨酸羟化酶活性的影响，并筛选药物敏感突变体。结果:10种候选老药中，盐酸奈福泮、醋酸氟轻松及利司培酮分别可增加23
作者：张志蕾；孙云；马定远；王欣；王彦云；蒋涛
来源：中国基层医药 2021 年 28卷 11期
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