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遗传性视网膜变性(IRD)是一组具有高遗传异质性并且在遗传模式、发病年龄与视力障碍的严重程度等方面表现各异的疾病,基因治疗是其治疗研究热点.国内外多项临床试验结果证明了基因治疗在IRD中的安全性及有效性.以腺相关病毒为基因载体的Leber先天性黑曚及无脉络膜症的临床试验结果显示,接受治疗后患者视网膜功能均得到了不同程度的改善;另有多个其他IRD疾病相关的临床试验正在进行中.为今后更好地治疗此类疾病奠定了坚实基础,为根治IRD带来了新的可能与希望.
作者：宋清露；刘庆淮；范国平
来源：中华眼底病杂志 2016 年 32卷 6期
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