前列腺癌是老年男性最常见的恶性肿瘤之一。前列腺癌患者一旦发生远处转移往往预后较差，而50%以上的中国前列腺癌患者在初诊时已发生远处转移。近年来，随着多项全球多中心临床研究结果的披露，联合治疗与精准治疗已成为转移性前列腺癌(mPCa)治疗的两大主题。美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤年会(ASCO-GU)是泌尿肿瘤学界盛会，会上报道的多项研究进展有助于更新mPCa的治疗策略。本文对ASCO-GU 2022年会上针对mPCa治疗的多项重磅研究进行解读和点评，以期为mPCa患者的临床治疗决策提供帮助。

ASCO-GU23会议在疫情后如期线下召开，大会收录肾细胞癌领域相关摘要共167项，内容涵盖肾细胞癌诊疗领域中首项靶向肿瘤的PET/CT诊断技术，对前期临床试验结果的危险度分层解读，并探索肿瘤与血清生物标志物对于精准分型治疗的价值，同时也为序贯治疗的选择提供了证据。

转移性去势抵抗性前列腺癌(metastatic castrate-resistant prostate cancer,mCRPC)是前列腺癌发展的终末阶段.患者生存预后很差.尽管不断地有新的治疗手段出现,比如新型内分泌治疗以及紫杉醇类化疗,mCRPC患者的生存期依然很有限.奥拉帕利是一款聚腺苷酸二磷酸核糖基聚合酶(poly ADP-ribose polymerase,PARP)抑制剂,PARP酶在DNA修复中扮演着重要的角色.奥拉帕利已经获批用于卵巢癌和乳腺癌的治疗.目前,奥拉帕利用于mCRPC治疗的Ⅲ期临床研究PROfound的结果在2019年的欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会与2020年的美国临床肿瘤学会-泌尿生殖系统肿瘤研讨会(ASCO-GU)已经发布.本文将带来PROfound研究的结果以及最新的结果更新.

希佩尔-林道(VHL)综合征,是VHL抑癌基因突变引起的一种常染色体显性遗传疾病,患者出现多发性、多器官肿瘤病变.缺氧诱导因子(HIF)是感应氧浓度变化的关键,家族成员包括HIF-1α、HIF-1β、HIF-2α、HIF-2β、HIF-3α、HIF-3β等.VHL基因失活会导致VHL蛋白稳定性异常和HIF-2α累积,促使肿瘤生长.VHL患者往往会发生透明细胞肾细胞癌、胰腺神经内分泌瘤、中枢神经系统血管母细胞瘤和视网膜血管母细胞瘤等病变.为控制透明肾细胞和VHL综合征其他临床症状的发展,尚无批准系统性的治疗方案,患者的治疗选择有限,往往需要重复手术.对新的治疗方案存在着迫切的需求.一种口服小分子HIF-2α抑制药贝组替芬(belzutifan)由美国Peloton公司首先开发,2019年5月22日美国默克制药集团(Merck&Co Inc)收购美国Peloton公司,获得该公司所有靶向抑制HIF-2α的候选治疗药物及其制备工艺、适应证和品种专利独占权.Ⅰ期临床研究于2021年6月4-8日在美国芝加哥举行美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤年会(ASCO GU)虚拟大会上口头报告,贝组替芬单药治疗肾细胞癌(RCC)的Ⅰ/Ⅱ期研究取得良好疗效,HIF-2α抑制药在晚期肾癌治疗中显示出优异的潜力.2021年3月16日默克制药公司向美国食品药品监督管理局(FDA)递交HIF-2α抑制药贝组替芬(belzutifan)口服片的上市申请(NDA).美国FDA已接授该公司的(NDA),并对用于治疗VHL综合征相关透明肾细胞癌(ccRCC)和肾细胞癌授予突破性药物资格(BTD)和罕见疾病用药的认定(ODD),给予优先审评资格.2021年8月13日,贝组替芬片在美国批准上市,用于治疗患有VHL相关疾病的成年患者或不需要立即手术的患者.商品名为Welireg?.该文对贝组替芬口服片的非临床和临床药理毒理学、临床研究、不良反应、适应证、剂量与用法、用药注意事项及知识产权状态和国内外研究进展等进行介绍.