目的:初步探索在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后合并肾功能不全患者中，使用西罗莫司替代环孢素预防移植物抗宿主病（GVHD）的可行性。方法:回顾性病例系列研究。分析北京大学人民医院2008年8月1日至2022年10月31日行allo-HSCT，并因肾功能不全使用西罗莫司替代环孢素预防GVHD的11例患者，评估GVHD发生情况，以及肾功能、感染和血栓性微血管病发生情况。结果:11例患者中，单倍型相合移植6例，同胞全相合移植5例。开始使用西罗莫司的中位时间为移植后30 d（范围7~167 d），使用西罗莫司的中位疗程为52 d（范围9~120 d）。使用西罗莫司同时，1例未合并使用其他预防药物，6例同时联合霉酚酸酯（MMF）及CD25单抗，3例联合MMF，1例联合CD25单抗。11例使用西罗莫司预防GVHD患者中，2例患者发生Ⅲ度急性GVHD；9例患者肾功能恢复正常或改善；1例患者发生严重肺部感染并死亡；1例患者出现移植相关血栓性微血管病。11例患者中位随访时间130 d（范围54~819 d），非复发死亡1例，复发死亡1例。结论:在因肾功能不全而不耐受环孢素的allo-HSCT患者中，基于西罗莫司的替代预防GVHD方案是一种潜在的可行选择，但其有效性及安全性仍需进一步优化及前瞻性研究验证。

目的:探讨重型地中海贫血（TM）患儿异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）术后心包积液发生的特点、危险因素及预后。方法:病例对照研究。选择2012年1月至2020年12月在深圳市儿童医院血液肿瘤科造血干细胞移植中心行allo-HSCT的446例TM患儿为研究对象，分析其心包积液发生情况，根据是否发生心包积液分成心包积液组和非心包积液组，分析TM患儿allo-HSCT术后心包积液发生的危险因素，采用Kaplan-Meier法进行两组患儿的生存分析。结果:446例患儿中25例发生了心包积液，发生率为5.6%，心包积液发生的时间为移植后75.0（66.5，112.5）d，25例中有22例（88.0%）心包积液发生在移植半年以内，有19例（76.0%）发生在移植100 d以内。所有患儿均通过心脏超声确诊心包积液，其中仅1例发生心包填塞，行急诊心包穿刺抽液治疗，其他均为保守治疗。25例患儿经治疗心包积液均消失。TM患儿allo-HSCT术后心包积液的发生与性别、移植供者类型、输注的单个核细胞（MNC）数量、移植术后肺部感染及移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）均有关（χ 2=3.99、10.20、14.18、36.24、15.03，均 P<0.05）。239例单倍型造血干细胞移植TM患儿心包积液的发生与性别、移植术后肺部感染及TA-TMA均相关（χ2=4.48、20.89、12.70，均 P<0.05）。心包积液患儿生存率为96.0%（24/25），非心包积液患儿生存率为98.6%（415/421），心包积液对allo-HSCT 的TM患儿总体生存率影响差异无统计学意义（χ2=1.73， P=0.188）。 结论:TM患儿allo-HSCT术后心包积液发生主要在移植后100 d内，发生的高危因素主要为单倍型移植、女性、移植术后肺部感染及TA-TMA。移植后心包积液对于allo-HSCT的TM患儿预后无显著影响。

目的:探讨造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation，HSCT)相关中枢神经系统(central nervous system，CNS)并发症的影响因素及预后。方法:回顾性分析华中科技大学同济医学院附属同济医院血液科2019年1月1日至2021年8月31日住院的550例HSCT受者资料，根据是否发生CNS并发症分为CNS组(24例)和非CNS组(526例)，分析比较两组受者的临床资料和预后。分析CNS并发症发生的影响因素，并对差异有统计学意义的指标进行多因素logistic回归分析，对预后相关因素如年龄、性别、疾病危险度等进行Cox回归分析。结果:550例受者中330例为异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation，allo-HSCT)，220例为自体造血干细胞移植(Autologous hematopoietic stem cell transplantation，auto-HSCT)，共有24例受者(4.36%)发生CNS并发症，其中4例发生了2种CNS并发症。并发症的类型包括颅内感染8例(28.57%)，移植相关血栓性微血管病(thrombotic microangiopathy，TMA)6例(21.43%)，中枢肿瘤侵犯4例(14.29%)，颅内出血4例(14.29%)，脑白质病2例(7.14%)，不明原因脑病4例(14.29%)。Logisitic回归分析CNS并发症的影响因素，结果显示：血小板植入时间( β＝0.084， OR＝1.088， P＝0.048)、CMV感染( β＝1.295， OR＝3.65， P＝0.008)与HSCT受者CNS并发症的发生呈正相关，年龄( β＝－0.052， OR＝0.949， P＝0.004)与HSCT受者CNS并发症的发生呈负相关。24例发生CNS并发症的受者9例(37.50%)死亡，其中3例颅内感染，3例脑出血，2例TMA，1例不明原因脑病。血小板植入时间是HSCT受者发生CNS并发症预后不良的独立危险因素。 结论:年龄、CMV感染、血小板植入时间均是发生HSCT后CNS并发症的相关因素。血小板植入时间是HSCT受者发生CNS并发症预后不良的独立危险因素。

目的:观察第三方骨髓来源间充质干细胞（MSC）治疗异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后难治性迟发性出血性膀胱炎（LOHC）的疗效和安全性。方法:回顾性分析2018年7月至2020年6月allo-HSCT后发生难治性LOHC 20例患者在常规治疗基础上联合第三方骨髓来源MSC治疗。MSC以每次1×10 6/kg、每周1次输注，直至症状改善或连用4次无效停用。在MSC治疗前及治疗后第8周应用定量PCR法检测患者尿液标本中BK病毒（BKV）、JC病毒（JCV）、巨细胞病毒（CMV）。 结果:①20例难治性LOHC患者中，男15例、女5例，中位年龄35（15～56）岁；急性淋巴细胞白血病（ALL）5例，急性髓系白血病（AML）9例，骨髓增生异常综合征（MDS）5例，母细胞性浆细胞样树突细胞瘤（BPDCN）1例；HLA全相合移植4例，HLA不全相合移植16例。②MSC输注中位次数为3（2～8）次。17例患者获得完全缓解，1例获得部分缓解，总缓解率为90.0%。移植后中位随访397.5（39～937）d，13例存活、7例死亡，死亡原因包括急性GVHD 1例、感染5例、血栓性微血管病（TMA）1例。③MSC输注后第8周尿BKV-DNA及CMV-DNA拷贝数较治疗前显著降低（11342.1×10 8拷贝/L对5.2×10 8拷贝/L， P＝0.016；3170.0×10 4拷贝/L对0.2×10 4拷贝/L， P＝0.006），而JCV-DNA与治疗前相比无明显改变（ P＝0.106）。④未发生MSC输注相关不良反应。 结论:第三方骨髓来源MSC对allo-HSCT后难治性LOHC具有显著疗效且安全性良好。

目的:探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗儿童重型再生障碍性贫血（SAA）的临床疗效。方法:回顾性分析我院2020年1月至2022年12月接受allo-HSCT的27例SAA患儿的临床资料。结果:（1）27例SAA患儿中，男18例、女9例，中位年龄8（2～15）岁；SAA-Ⅰ 型20例，SAA-Ⅱ型7例，3例接受同胞全相合造血干细胞移植，24例接受亲缘单倍体造血干细胞移植；（2）27例患儿均获得造血重建，中性粒细胞中位重建时间为10（9～20）d，血小板中位重建时间为12（7～26）d。急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率为66.67%（18/27），其中Ⅰ～Ⅱ度发生率为55.56%（15/27），Ⅲ～Ⅳ度发生率为11.11%（3/27），慢性GVHD发生率为7.41%（2/27）。移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）发生率7.41%（2/27）。巨细胞病毒血症、EB病毒血症发生率为62.96%（17/27）、33.33%（9/27），14.81%（4/27）患儿并发移植后淋巴细胞增殖性疾病（PTLD）；（3）中位随访时间为12（2～28）个月，总生存率为96.29%，26例存活，1例因重度急性GVHD、TA-TMA、巨细胞病毒感染、PTLT、继发性癫痫等多种并发症死亡。结论:allo-HSCT是治疗儿童SAA的有效方法，本研究有效率为96.29%；急性GVHD仍是治疗成败的关键，发生率为66.67%，供受者血型不合可能影响GVHD的发生率；同胞全相合造血干细胞移植可降低预防GVHD强度，以减少病毒复燃、PTLD等并发症的发生。

本文旨在对异基因造血干细胞移植(HSCT)后移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)的诊治最新进展做一综述。临床常常由于早期诊断比较困难而延误治疗，死亡率较高，是HSCT后最难以识别和处理的并发症之一。最近研究表明，补体激活在TA-TMA的发生过程发挥了重要作用。随着对TA-TMA病理生理机制的认识不断完善，加快了研发新的治疗药物的步伐，可为临床提供参考。

儿童造血细胞移植(HSCT)术后可能会导致内皮细胞持续活化，诱导促凝、促炎及促凋亡，从而导致内皮细胞功能障碍及损伤，出现危及生命的并发症。有效管理内皮细胞活化、损伤和功能障碍对于改善HSCT后患者的预后很重要。现就HSCT术后静脉闭塞/窦阻塞综合征及移植相关血栓性微血管病的流行病学特征、发病机制及治疗的最新进展进行综述。

目的:分析肾移植术后超声引导下移植肾穿刺的病理结果及不同类型疾病的发病特点。方法:采用回顾性研究方法，选取2020年6月—2022年4月于首都医科大学附属北京友谊医院因检验异常或出现不适症状行超声引导下移植肾穿刺病理活检的257例患者，分析移植肾穿刺活检术后患者的穿刺病理结果、不同类型疾病的发病特点及穿刺相关并发症发生情况。符合正态分布的计量资料以均数±标准差( ± s)表示，不同类型疾病之间比较采用独立样本 t检验；不符合正态分布的计量资料以中位数(四分位间距)[ M( Q1, Q3)]表示，不同类型疾病之间比较采用非参数检验；计数资料不同类型疾病之间比较采用 χ2检验。 结果:257例接受移植肾穿刺的患者中，93例(36.2%)患有抗体介导的排斥反应(ABMR)，76例(29.6%)患有IgA肾病，63例(24.5%)患有细胞介导的排斥反应(TCMR)，21例(8.2%)患有多瘤病毒相关性肾病(PVAN)，4例(1.6%)患有血栓性微血管病(TMA)，16例(6.2%)患有糖尿病肾病，12例(4.7%)患有钙调神经磷酸酶抑制剂(CNI)肾病。TCMR、TMA、PVAN显著发生于肾移植术后早期(4年内)( P<0.001)，ABMR显著发生于肾移植术后晚期(约8年后)( P<0.001)。在时间分布方面，肌酐异常与蛋白尿是穿刺的主要原因。在诊断患有PVAN的人群中，因肌酐异常进行穿刺的人群的移植时间明显短于因蛋白尿进行穿刺的人群( P＝0.011)。在穿刺相关并发症方面，共8例复查时发现动静脉瘘，2例出现肾周血肿，1例同时出现以上2种穿刺相关的并发症。 结论:肾移植患者移植肾并发症主要包括ABMR、IgA肾病、TCMR、PVAN、糖尿病肾病、CNI肾病及TMA。在移植后不同类型疾病发病特点方面，移植后PVAN、TMA、TCMR多发生在肾移植术后早期，而ABMR发生时间较晚。但值得注意的是，不同类型移植肾相关疾病的临床症状相似且并不典型。

慢性肾病(CKD)是接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后的常见并发症之一，主要与急性肾功能不全(AKI)、移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)、移植物抗宿主病(GVHD)及BK病毒(BKV)感染等因素密切相关。CKD患者的临床表现包括膜性肾病(MN)、肾小球微小病变(MCD)、TA-TMA相关肾功能不全和BKV性肾病(BKV-N)等。对不同临床表现CKD患者采取的治疗方法不同，其预后亦不同。笔者主要从allo-HSCT后发生CKD患者的高危因素、临床特征、治疗原则、预后等方面进行阐述，以期提高临床医师对该病的认识。