目的:观察维奈克拉（VEN）治疗异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后复发恶性血液病患者的疗效及安全性。方法:回顾性分析2021年2月至2021年11月在中国医学科学院血液病医院接受VEN治疗的25例allo-HSCT后复发患者的临床资料，其中微小残留病（MRD）阳性患者15例（抢先治疗组），形态学复发患者10例（挽救治疗组）。两组VEN剂量均为400 mg/d，联合唑类抗真菌药物时减量至100 mg/d。结果:①抢先治疗组男7例，女8例，中位年龄32（18~52）岁；急性髓系白血病（AML）13例，急性淋巴细胞白血病（ALL）1例，原发性骨髓纤维化（PMF）1例；MRD阳性至应用VEN中位时间为2.5（0~12.5）个月。VEN中位疗程数为2（1~4）个。第1疗程治疗第7天VEN中位血药浓度为1 945（688~5 383）μg/L。VEN治疗1疗程后8例患者MRD转为阴性（获得主要反应），4例MRD较治疗前下降50%，3例无效，总体反应率（ORR）为80%（12/15）。9例治疗第7天VEN血药浓度<1 000 μg/L或>3 000 μg/L患者中3例（33.3%）MRD转阴，6例VEN血药浓度1 000~3 000 μg/L患者中5例（83.3%）MRD转阴。5例患者出现3/4级中性粒细胞减少，5例患者出现3/4级血小板减少，无新发严重感染致死病例。②挽救治疗组男7例，女3例，中位年龄44（28~59）岁；AML 6例，ALL 2例，不典型慢性髓性白血病（aCML）1例，骨髓增生异常综合征难治性血细胞减少伴有多系发育异常（MDS-RCMD）1例；复发至应用VEN中位时间为0（0~1）个月；VEN中位疗程数为1（1~2）个；第1疗程治疗第7天VEN中位血药浓度为2 419（1 200~6 155）μg/L。VEN治疗1疗程后3例获得完全缓解（CR）（主要反应），3例获得部分缓解（PR），4例无效，ORR为60%（6/10）。4例治疗第7天VEN血药浓度>3 000 μg/L患者中1例获得CR，6例VEN血药浓度1 000~3 000 μg/L患者中2例获得CR。10例患者均出现3/4级中性粒细胞减少及3/4级血小板减少。1例患者因严重肺感染死亡。③中位随访4.5（1~8.5）个月，抢先治疗组、挽救治疗组总生存（OS）率分别为（70.2±12.7）%、（50.0±15.8）%（ χ2=1.873， P=0.171）。1疗程VEN治疗获得主要反应、未获得主要反应患者的OS率分别为（90.9±8.7）%、（36.2±14.7）%（ χ2=6.843， P=0.009）。3例存在TP53突变的患者在VEN治疗后均获得主要反应。 结论:应用VEN对allo-HSCT后复发的恶性血液病患者进行抢先/挽救治疗有一定疗效且耐受性良好，监测VEN血药浓度有望提高疗效。VEN抢先/挽救治疗1个疗程未获得主要反应的患者预后较差，需尽早转换其他治疗方案。

母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）是一种罕见的具有高度侵袭性的血液系统恶性肿瘤，目前无统一治疗方案，预后极差。大连大学附属中山医院报道1例85岁BPDCN男性患者应用DVT方案（地西他滨联合维奈克拉、沙利度胺）治疗获完全缓解的病例。患者皮肤结节起病，病理提示BPDCN，皮肤结节二代测序提示IDH2、ASXL1热点突变。地西他滨联合维奈克拉、沙利度胺的DVT非化疗治疗方案对于BPDCN疗效显著，起效快，缓解程度深，安全性好，尤其适用于无法耐受强化疗的老年患者。

B细胞白血病/淋巴瘤(BCL)-2选择性抑制剂维奈克拉(venetoclax)治疗年龄>75岁或者不适宜接受高剂量诱导化疗的急性髓细胞白血病(AML)患者有效。维奈克拉的作用机制为诱导BCL-2依赖的肿瘤细胞凋亡。临床研究结果显示，维奈克拉可与去甲基化药物(HMA)、阿糖胞苷或者小分子抑制剂通过抗耐药、代谢组学、基因组学、抑制拮抗作用等机制发挥协同作用，因此联合用药疗效较单药更为显著。维奈克拉联合用药在临床上应用逐渐普及。为维奈克拉治疗AML的临床用药提供理论基础，笔者拟就维奈克拉联合HMA、小分子抑制剂和细胞毒性药物治疗AML的作用机制及临床疗效的研究现状进行阐述。

目的:探讨VIALE-A改良方案治疗高龄（>75岁）中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的临床疗效与安全性。方法:回顾性病例系列分析。收集2021年5月至2023年8月采用VIALE-A改良方案（阿扎胞苷每天75 mg/m 2第1天至第7天+维奈克拉每天200 mg第8天至第28天）持续治疗的7例>75岁MDS患者临床资料，患者依据世界卫生组织2016分型标准进行诊断，依据修订的国际预后评分系统判定为中高危。分析患者疗效及常见不良反应，采用Kaplan-Meier法进行生存分析。 结果:7例患者中，女性5例，男性2例；中位年龄[ M（ Q1， Q3）]84岁（80岁，90岁）。1例患者初治失败，其余6例经1～2个疗程VIALE-A改良方案诱导治疗达骨髓完全缓解或完全缓解；中位治疗疗程数为10个（4个，16个）。至2023年12月31日随访截止，中位随访10个月（5个月，18个月），中位总生存时间18个月（95% CI：0～39个月）。诱导期7例患者均发生3～4级骨髓抑制，以粒细胞减少常见，持续时间7～10 d；维持治疗累计64个疗程中，54个（84%）疗程发生1～3级骨髓抑制；非血液学不良反应轻微；累计73个疗程中无治疗中断发生。 结论:VIALE-A改良方案治疗高龄中高危MDS疗效尚可，不良反应可控。

目的:比较阿扎胞苷联合维奈克拉或CAG方案对初治老年急性髓系白血病（AML）的疗效和安全性。方法:回顾性队列研究。回顾性分析2018年5月至2023年8月大同市第五人民医院收治的34例老年初治AML患者的临床资料。依据治疗方案将患者分为维奈克拉组（阿扎胞苷+维奈克拉，17例）和CAG组（阿扎胞苷+CAG方案，17例）。比较两组患者的临床特征、疗效、不良反应及生存情况。结果:两组临床资料比较，差异均无统计学意义（均 P>0.05）。维奈克拉组完全缓解率和客观反应率分别为70.6%（12/17）、82.4%（14/17），均高于CAG组的47.1%（8/17）、64.7%（11/17），但两组差异均无统计学意义（ χ2=2.00， P=0.163； χ2=2.00， P=0.244）。患者随访时间[ M（ Q1， Q3）]为25.4个月（7.2个月，60.3个月）。至随访结束，34例患者中19例生存（维奈克拉组13例，CAG组6例），15例死亡（维奈克拉组4例，CAG组11例）。维奈克拉组和CAG组中位总生存时间分别为14.22个月（95% CI：8.2~60.3个月）和10.56个月（95% CI：7.2~50.2个月），中位无进展生存时间分别为9.97个月（95% CI：5.4~40.5个月）和6.82个月（95% CI：5.0~36.2个月），两组总生存、无进展生存时间差异均无统计学意义（均 P>0.05）。维奈克拉组和CAG组分别有16、14例患者发生3~4级血液学不良反应。两组粒细胞缺乏时间、血小板缺乏时间、感染及出血发生率比较，差异均无统计学意义（均 P>0.05）。 结论:阿扎胞苷联合维奈克拉或CAG方案治疗老年初治AML患者均有较好的临床效果和安全性。

浆细胞病是一组起源于浆细胞的异质性疾病，包括多发性骨髓瘤、浆细胞白血病和轻链型淀粉样变等，可在骨髓、受累组织中检测到单克隆浆细胞，血清或尿液中检测到单克隆免疫球蛋白及成分，并有一些终末器官受损。伴有t（11；14）的浆细胞病具有独特的生物学特征，对蛋白酶体抑制剂的反应不理想。随着t（11；14）易位，cyclin D1和抗凋亡蛋白bcl-2的表达相对较高，导致浆细胞疾病的发生，影响疾病预后。维奈克拉是一种bcl-2抑制剂，其单药或联合其他药物治疗伴t（11；14）浆细胞病取得了良好效果。文章就bcl-2抑制剂治疗伴t（11；14）浆细胞病的研究进展进行综述。

B细胞淋巴瘤(BCL)-2是参与细胞凋亡信号通路的重要蛋白，可在体内发挥抑制细胞凋亡的重要作用，与肿瘤的发生、发展及耐药性的产生密切相关。高选择性的口服抗凋亡蛋白BCL-2抑制剂，venetoclax可以通过重启肿瘤细胞凋亡发挥抗肿瘤作用。目前，venetoclax单药或者联合其他药物治疗血液系统恶性肿瘤已经取得了重要进展。笔者现就venetoclax在慢性淋巴细胞白血病(CLL)、套细胞淋巴瘤(MCL)、弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、滤泡淋巴瘤(FL)、多发性骨髓瘤(MM)、急性髓细胞白血病(AML )等多种血液系统恶性肿瘤治疗中的临床研究新进展进行阐述。

目的:评价维奈克拉单药或联合CD20单克隆抗体（单抗）治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）的安全性。方法:检索PubMed、Embase、中国知网、万方医学网、维普网、中国生物医学文献数据库以及ClinicalTrials.gov、美国食品药品监理局和欧洲药品管理局等网站，收集结局指标包含安全性的维奈克拉单药或联合CD20单抗治疗R/R CLL的临床研究，提取安全性相关数据，采用R软件进行meta分析，效应量为相对风险比（ RRR）及其95%置信区间（ CI）。 结果:共纳入9项研究，全部为单臂临床研究（前瞻性研究8项，回顾性研究1项），共纳入819例患者，其中单药组719例，联合用药组100例。维奈克拉单药或联合CD20单抗最常见的不良事件为血液系统不良事件，3~4级中性粒细胞缺乏、血小板减少和贫血发生的风险分别为46.96%（95 %CI：40.27%~53.76%）、20.46%（95 %CI：14.79%~27.59%）和15.31%（95 %CI：10.30%~22.15%）。其他3~4级不良事件主要包括感染[17.79%（95 %CI：15.15%~20.77%）]、肿瘤溶解综合征[3.00%（95 %CI：1.75%~5.09%）]、高血糖[5.98%（95 %CI：3.80%~9.29%）]和低钾血症[4.27%（95 %CI：2.54%~7.08%）]。因为不良事件，28.82%（95 %CI：16.56%~45.24%）的患者中断维奈克拉治疗≥1次，17.19%（95 %CI：10.96%~25.94%）的患者降低维奈克拉剂量，9.56%（95 %CI：7.64%~11.89%）的患者永久停用维奈克拉，1.90%（95 %CI：0.86%~4.17%）的患者死亡。接受维奈克拉联合CD20单抗治疗的患者3~4级中性粒细胞减少发生风险和维奈克拉减量风险明显高于单用维奈克拉患者(57.00%比41.69%， RRR=1.36，95 %CI：1.12~1.66；38.18%比14.97%， RRR=2.55，95 %CI：1.48~4.39)。 结论:维奈克拉治疗R/R CLL的不良事件主要为血液系统不良事件，3~4级中性粒细胞减少发生风险超过40%。联用CD20单抗后，除3~4级中性粒细胞减少和因不良事件导致维奈克拉减量的风险明显增加外，其他不良事件发生风险并未增加。

原发性骨髓母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（lastic lasmacytoid endritic ell eoplasm，BPDCN）是一种罕见的有高度侵袭性的血液系统恶性肿瘤，典型BPDCN常以皮损为首发症状，常常累及淋巴结、骨髓、中枢神经系统和其他软组织等，对化学治疗和放射治疗均不敏感，预后极差。2020年8月28日巴彦淖尔市医院收治1例以腹痛、贫血、肝脾肿大为首发表现，缺乏典型皮损症状的患者，经过骨髓形态、流式细胞免疫分型及骨髓活检检查，最终诊断BPDCN。通过对呈现无皮损表现的罕见BPDCN病例的临床资料分析，为临床医师对该病的识别及治疗提供参考。

目的:探讨维奈克拉（Ven）联合阿扎胞苷（AZA）治疗初治及复发难治急性髓系白血病（AML）的近期临床效果。方法:回顾性分析2020年4月至2022年6月在南京中医药大学附属苏州市中医医院接受Ven+AZA治疗的18例初治及复发难治AML患者资料。分析初治和复发难治及不同基因突变患者完全缓解或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CR/CRi）情况及客观缓解率（ORR）[以CR/CRi+部分缓解（PR）计算]。随访截至2022年6月30日，分析复发难治患者总生存（OS）情况。总结不良反应发生情况。结果:18例患者中位年龄58岁（23~81岁），男性8例，女性10例；初治6例，复发难治12例；中位随访时间3个月（1~15个月）。6例初治患者经1个周期Ven+AZA治疗后，5例达CR/CRi，ORR为83.3%（5/6）；12例复发难治患者经1个周期Ven+AZA治疗后，5例达CR/CRi，3例PR，ORR为66.7%（8/12）。18例患者中，FLT3-ITD/TKD突变7例，1个周期Ven+AZA治疗后，其中1例达CR/CRi，1例PR，ORR为28.6%（2/7）；NPM1突变3例，均合并FLT3-ITD/TKD突变，其中1例达CR/CRi，ORR为33.3%（1/3）；IDH1/2突变4例，其中3例合并FLT3-ITD/TKD突变，均未缓解，另1例合并K/NRAS突变，为复发难治患者，达CR/CRi；K/NRAS突变4例中，2例合并FLT3-ITD/TKD突变，其中1例未缓解、1例PR，另外2例达CR/CRi，ORR为75.0%（3/4）。12例复发难治患者中，至随访结束，6例死亡，中位OS时间2.6个月（1~8个月），其中4例疾病进展，2例疾病复发；生存的6例患者病情稳定。18例患者均发生≥3级血液学不良反应，非血液学不良反应包括肺部感染、恶心、呕吐、腹泻等。结论:Ven+AZA治疗初治及复发难治AML患者可获得较高的治疗反应率，不良反应可耐受，但对于伴FLT3-ITD/TKD突变的AML患者疗效不佳。