目的:探究国产阿扎胞苷联合维奈托克治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效.方法:选取中、高危MDS患者30例,所有患者均为初诊.用国产阿扎胞苷每日75mg/m2,持续5～7d,皮下注射,4周为1个周期;同时在第1天联合给予100 mg维奈托克,口服,根据患者的耐受情况逐步增量,最大量不超过400 mg 1次/d,每周期服用时间不超过28d.分析入组患者的完全缓解率(CR)、部分缓解率(PR)以及总体反应率(ORR).结果:中高危MDS患者共30例,经2个周期国产阿扎胞苷联合维奈托克治疗后,15例(50％)CR,11例(36.7％)PR,ORR率为86.7％,4例(13.3％)转化为急性髓细胞性白血病(AML).结论:国产阿扎胞苷联合维奈托克治疗中高危MDS患者可获得较高的治疗反应率,不良反应的严重性、发生率和不良事件类型均与2种药物的已知安全性一致.

目的:探讨急性嗜碱性粒细胞白血病（ABL）的临床特点、治疗及预后。方法:回顾性分析2021年7月甘肃省人民医院收治的1例采用bcl-2抑制剂联合阿扎胞苷及程序性死亡受体1（PD-1）抑制剂治疗的ABL患者临床资料，并复习相关文献。结果:患者因头晕、乏力加重伴发热于2021年7月就诊，经过骨髓细胞形态学、免疫分型、融合基因及染色体等检查确诊为ABL。初始使用阿扎胞苷联合bcl-2抑制剂维奈克拉进行治疗，第1个疗程未缓解；第2个疗程加用PD-1抑制剂，治疗后达完全缓解，微小残留病（MRD）阴性。后继续使用以上3药联合方案治疗2个疗程，骨髓持续完全缓解，MRD阴性。结论:ABL为急性髓系白血病中的罕见类型，诊断需依靠骨髓细胞形态学、免疫分型，目前尚无标准治疗方案。患者预后较差，bcl-2抑制剂联合阿扎胞苷及PD-1抑制剂具有较好疗效，但其疗效仍需大规模临床研究证实。

目的:探讨单药用阿扎胞苷方案治疗初诊高龄急性髓系白血病的疗效及安全性。方法:分析苏州大学附属常熟医院（常熟市第一人民医院）2019年1月至2020年3月收治的初诊高龄急性髓系白血病患者4例的临床资料，患者均采用单药阿扎胞苷方案治疗，阿扎胞苷75 mg·（m 2） -1·d -1，7 d，评价其疗效和不良反应，并结合文献进行分析。 结果:2例患者应用阿扎胞苷2个疗程后完全缓解；1例在2个疗程后部分缓解，3个疗程后完全缓解；1例 2个疗程后未达到缓解而放弃进一步治疗。4例患者治疗过程中均出现粒细胞和血小板减少，经支持治疗后好转。1例患者出现严重肺部感染，经积极抗感染后好转。结论:单药阿扎胞苷方案是治疗初诊高龄急性髓系白血病的有效选择，疗效较好，不良反应可以耐受。

目的:探讨bcl-2抑制剂维奈克拉联合阿扎胞苷用于难治急性单核细胞白血病患者行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前桥接治疗的可行性。方法:回顾性分析湖北医药学院附属人民医院2019年11月收治的1例接受维奈克拉联合阿扎胞苷桥接allo-HSCT移植的难治急性单核细胞白血病患者资料，并复习相关文献。结果:患者为30岁女性，初诊确诊为急性单核细胞白血病，DNMT3A、IDH2、RUNX1和BCOR基因突变阳性，采用地西他滨+DA、FLAG、阿扎胞甘+HAG+依托泊苷方案联合化疗后未达到完全缓解。予维奈克拉联合阿扎胞苷后患者获得完全缓解，微小残留病转阴，接受父供女单倍体allo-HSCT巩固治疗。术后患者造血恢复，呈完全供者植入。至截稿前无复发生存1年余。结论:难治急性单核细胞白血病存在多药耐药，单纯化疗效果差。bcl-2抑制剂维奈克拉联合阿扎胞苷治疗后桥接allo-HSCT安全有效，可能延长患者无复发生存时间。

目的:探讨VIALE-A改良方案治疗高龄（>75岁）中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的临床疗效与安全性。方法:回顾性病例系列分析。收集2021年5月至2023年8月采用VIALE-A改良方案（阿扎胞苷每天75 mg/m 2第1天至第7天+维奈克拉每天200 mg第8天至第28天）持续治疗的7例>75岁MDS患者临床资料，患者依据世界卫生组织2016分型标准进行诊断，依据修订的国际预后评分系统判定为中高危。分析患者疗效及常见不良反应，采用Kaplan-Meier法进行生存分析。 结果:7例患者中，女性5例，男性2例；中位年龄[ M（ Q1， Q3）]84岁（80岁，90岁）。1例患者初治失败，其余6例经1～2个疗程VIALE-A改良方案诱导治疗达骨髓完全缓解或完全缓解；中位治疗疗程数为10个（4个，16个）。至2023年12月31日随访截止，中位随访10个月（5个月，18个月），中位总生存时间18个月（95% CI：0～39个月）。诱导期7例患者均发生3～4级骨髓抑制，以粒细胞减少常见，持续时间7～10 d；维持治疗累计64个疗程中，54个（84%）疗程发生1～3级骨髓抑制；非血液学不良反应轻微；累计73个疗程中无治疗中断发生。 结论:VIALE-A改良方案治疗高龄中高危MDS疗效尚可，不良反应可控。

目的:探索阿扎胞苷（AZA）联合高三尖杉酯碱（HHT）治疗急性髓系白血病（AML）的协同效应及其分子机制。方法:采用细胞增殖、凋亡和克隆形成实验研究AZA联合HHT在AML中协同效应并计算两药协同效应指数（CI），通过转录组测序、通路抑制剂和基因敲降等方法，探索两药的协同机制。结果:与单药相比，AZA+ HHT可显著抑制AML细胞增殖，并具有显著的协同效应（U937、MV4-11和KG-1细胞中CI值均小于0.9）；AZA+HHT能显著抑制U937（ P<0.001）和MV4-11（ P<0.001）细胞的克隆形成，并显著促进U937（ P<0.001）和MV4-11（ P<0.001）细胞凋亡。AZA联合HHT通过激活整合应激反应（ISR）信号通路介导DDIT3-PUMA依赖的AML细胞凋亡。AZA联合HHT可明显下调c-MYC蛋白，通过激活ISR信号通路，调控c-MYC/DDIT3/PUMA轴，促进细胞凋亡发挥协同抗AML作用。 结论:AZA联合HHT通过激活ISR信号通路，调控c-MYC/DDIT3/PUMA轴，抑制细胞增殖和促进细胞凋亡，发挥协同抗AML作用。

目的:提高对伴NUP98重排急性髓系白血病的认识。方法:回顾性分析河北大学附属医院2023年4月收治的1例伴NUP98重排的初诊急性髓系白血病患者的临床资料，并复习相关文献。结果:患者为63岁女性，因头晕、乏力3个月余，发现全血细胞减少20 d余就诊。诊断时原始细胞数6%，骨髓形态学、骨髓活组织检查、流式细胞术均提示骨髓增生异常综合征可能，因染色体提示11p15异常，完善荧光原位杂交检查提示NUP98重排阳性，诊断为伴NUP98重排急性髓系白血病。经维奈克拉联合阿扎胞苷方案治疗后获得了可检测残留病阴性的完全缓解。结论:维奈克拉联合阿扎胞苷方案可能是伴NUP98重排急性髓系白血病患者的有效治疗方法之一，值得进一步探索。

目的:探讨维奈克拉（Ven）联合阿扎胞苷（AZA）治疗初治及复发难治急性髓系白血病（AML）的近期临床效果。方法:回顾性分析2020年4月至2022年6月在南京中医药大学附属苏州市中医医院接受Ven+AZA治疗的18例初治及复发难治AML患者资料。分析初治和复发难治及不同基因突变患者完全缓解或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CR/CRi）情况及客观缓解率（ORR）[以CR/CRi+部分缓解（PR）计算]。随访截至2022年6月30日，分析复发难治患者总生存（OS）情况。总结不良反应发生情况。结果:18例患者中位年龄58岁（23~81岁），男性8例，女性10例；初治6例，复发难治12例；中位随访时间3个月（1~15个月）。6例初治患者经1个周期Ven+AZA治疗后，5例达CR/CRi，ORR为83.3%（5/6）；12例复发难治患者经1个周期Ven+AZA治疗后，5例达CR/CRi，3例PR，ORR为66.7%（8/12）。18例患者中，FLT3-ITD/TKD突变7例，1个周期Ven+AZA治疗后，其中1例达CR/CRi，1例PR，ORR为28.6%（2/7）；NPM1突变3例，均合并FLT3-ITD/TKD突变，其中1例达CR/CRi，ORR为33.3%（1/3）；IDH1/2突变4例，其中3例合并FLT3-ITD/TKD突变，均未缓解，另1例合并K/NRAS突变，为复发难治患者，达CR/CRi；K/NRAS突变4例中，2例合并FLT3-ITD/TKD突变，其中1例未缓解、1例PR，另外2例达CR/CRi，ORR为75.0%（3/4）。12例复发难治患者中，至随访结束，6例死亡，中位OS时间2.6个月（1~8个月），其中4例疾病进展，2例疾病复发；生存的6例患者病情稳定。18例患者均发生≥3级血液学不良反应，非血液学不良反应包括肺部感染、恶心、呕吐、腹泻等。结论:Ven+AZA治疗初治及复发难治AML患者可获得较高的治疗反应率，不良反应可耐受，但对于伴FLT3-ITD/TKD突变的AML患者疗效不佳。

目的:系统评价去甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的效果和安全性，为该类药物的临床应用提供依据和指导。方法:计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Cochrane Library、中国期刊全文数据库（CNKI）、中国生物医学文献数据库（CBM）、维普（VIP）数据库2000年1月至2019年12月发表的去甲基化药物治疗MDS的随机对照试验（RCT）。经过筛选，采用RevMan 5.3软件进行疗效及完全性的Meta分析。结果:共纳入7项RCT研究的1 172例患者。Meta分析显示，去甲基化药物治疗组在完全缓解率（ OR=6.26，95% CI 1.74~22.49， P=0.005）、部分缓解率（ OR=4.65，95% CI 1.51~14.29， P=0.007）、总有效率（ OR=14.14，95% CI 7.27~27.51， P<0.01）、血液学改善（ OR=3.47，95% CI 1.44~8.32， P=0.005）方面均优于支持治疗组。阿扎胞苷治疗组患者总生存得到改善（ HR=0.62，95% CI 0.50~0.77， P<0.01）。在不良反应方面，去甲基化药物增加了粒细胞减少性发热的发生（ OR=4.19，95% CI 2.26~7.76， P<0.01），但是在粒细胞减少、血小板减少、贫血、感染、恶心、肝损害、疲劳的发生率方面，两组间差异均无统计学意义（均 P>0.05）。 结论:去甲基化药物治疗MDS效果明显，可提高缓解率，阿扎胞苷可延长患者生存时间，但去甲基化药物增加了粒细胞减少性发热的发生。在临床应用该类药物时，需进一步仔细评估其临床安全性。

目的:分析费城染色体阳性急性髓系白血病（Ph + AML）的临床特点。 方法:收集2021年9月至2022年9月盐城市第一人民医院收治的3例Ph + AML患者资料，分析诊疗经过，并复习相关文献。 结果:3例患者经形态学及免疫分型检查诊断为急性髓系白血病（AML），且检测到t（9；22）。其中例2合并近四倍体染色体核型，例3合并+8号染色体。例1及例3均检测到BCR-ABL p210；例2 BCR-ABL检测阴性，考虑与其复杂核型相关。例1检测到IDH1突变，例2合并WT1高表达（表达量2.28%），且检测到RUNX1、IDH1、STAG2突变。例1采用传统"3+7"方案化疗后达完全缓解（CR），后因经济原因于第2个周期巩固治疗后放弃，仅口服达沙替尼，2022年7月28日复发后死亡；例2采用伊马替尼、阿扎胞苷联合HAG（高三尖杉酯碱、阿糖胞苷、粒细胞集落刺激因子）方案化疗后达CR，截至2022年9月仍处于缓解状态；例3采用伊马替尼、阿扎胞苷联合维奈克拉治疗未达CR，截至2022年9月仅口服伊马替尼靶向治疗。结论:Ph + AML发病率较低，预后不佳，目前尚无统一治疗方案，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合化疗可提高CR率，CR后尽早行异基因造血干细胞移植，可改善患者预后。