患者的总生存时间延长是评价抗肿瘤药物临床价值的金标准。但在抗肿瘤新药的研发过程中，对于预后较好的癌种，如果进行药物临床试验时以总生存时间为主要终点，随访时间太长，药物上市时间也会相应延迟。此外，总生存时间还常受到后续治疗等混杂因素的干扰。因此，药品监管机构针对抗肿瘤新药审批上市建立了采用替代终点的加速审评模式，但在抗肿瘤药物临床试验中运用替代终点还存在一些问题。文章从新药审评的角度，深入阐述了在抗肿瘤药物临床试验中确证和合理运用替代终点的要点，有助于提高抗肿瘤新药临床试验的水平，加快抗肿瘤药物的研发。

基于国家药品监督管理局官网、药品审评中心的受理品种公告、中国儿童用药数据库及药智数据等公开数据,统计2018至2022年通过加快上市注册程序上市的儿童药品数据,从儿童药品的数量、路径分布情况、不同路径审批用时、药品类型及治疗类别等方面,分析我国儿童药品加快上市政策的实施效果.结果表明,自从实施加快上市注册程序以来,儿童药品通过加快上市注册程序上市的数量总体呈现增加趋势,通过组合审批程序上市的儿童药品的审批用时被大幅缩短,但仍存在儿童药品品种不全、不能满足临床需求等情况,需进一步完善配套政策,激励儿童药品研发上市.

罕见病是全人类面临的重大医学挑战.目前全球范围内已知的罕见病有7000～10000 种,中国罕见病患者数量众多,大多数患者面临着无药可治或者境外有药、境内无药的问题.药品审评审批制度改革以来,我国从政策文件、法律规范、技术标准等维度规范了罕见病范围、罕见病药品加快审评途径、技术标准等内容,加快罕见病药品上市,以求不断满足罕见病患者用药需求.通过对我国罕见病药品审评审批制度的分析,建议从罕见病药品认定标准、设立专门机构、建立市场独占期制度、加大研发指导等方面完善罕见病药品审评审批制度.

细胞和基因治疗产品研发的快速发展,承载了产业界、患者和医疗工作者们的殷切期望,也给药品监管机构带来不小的挑战.为促进具有巨大治疗潜能的此类产品研发和上市,美国和欧洲药品监管机构专门针对细胞和基因治疗产品采取了调整组织结构、完善法规和指导原则、制定针对性的加速程序等措施.我国对细胞和基因治疗产品的监管政策也在不断完善中.本文拟通过概述和分析美国和欧洲药品监管机构细胞和基因治疗产品加快审评审批政策,为我国细胞和基因治疗产品加快审评审批政策优化提供借鉴.

美国FDA近年来为加快仿制药批准上市出台了一系列政策性文件.本文对其中一个文件《仿制药审评质量管理规范》的相关内容进行介绍,以说明美国FDA如何设法从监管部门内部想办法,规范仿制药审评流程并提高审评效率和有效性,促进仿制药在不降低审评标准的前提下及早上市,并结合近年来我国药品审评审批制度改革出台的相关政策提出一些思考.

目的:对2020年新修订的《药品注册管理办法》颁布前后我国纳入药品加快上市注册程序并已批准上市的药品信息进行分析,为完善我国药品加快上市注册程序提供参考.方法:检索国家药品监督管理局药品审评中心发布的2019-2021年度药品审评报告,对通过优先审评和药品加快上市注册程序而上市的相关药品数据资料进行信息整理和汇总分析.结果:通过药品加快上市注册程序的上市药品数量逐年增多,优先审评审批资源向临床优势药品和创新药品倾斜.结论:药品加快上市注册程序可为临床价值显著的药品提高审批效率,在一定程度上激发制药企业研制热情,但药品加快上市注册审批体系仍需进一步完善配套政策,细化实施要求,加快专业指南出台,鼓励以临床价值为导向的药品的研发创制,不断提升药品监管部门的服务和监管能力.

目的:为我国药品加速审评审批机制的完善提供建议.方法:通过文献研究法对日本先进药物认定系统进行分析,结合我国药品加速审评审批机制进行比较.结果:日本先进药物认定系统促进了日本新药的研发,加快了新药上市的速度,使得日本更多参与到国际多中心临床试验.结论:我国应该积极参与国际多中心临床试验,指定专门人员全面管理上市申请过程,促进多种加速审评审批机制协同作用.

近年来,我国新药创制的系统性水平(包括注册审评)正在逐步提升,药品审评体系和审评能力现代化建设亦是持续推进,医药产业创新能力和高质量发展进一步增强.本研究以美国食品药品管理局(FDA)药品审评与研究中心(CDER)发布的《2021 年新药审批总结报告》,以及我国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布的《2021 年度药品审评报告》为基础,比较了中美两国2021 年度所批准新药的结构组成.我国药品创新取得了历史性的成绩,但与美国同行相比还有较大差距,在首创性新药、罕见病新药等方面的差距更为突出;我国创新药的临床适应证与威胁我国民众健康的疾病分布还有较大的脱节;建议关注相关领域的学科进展,加大科技投入,加快转化研究,开发新产品.

中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(以下简称《意见》),这是2015年8月国务院出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》后,药品医疗器械审评审批改革的又一重大举措.对进一步深化改革完善审评审批制度,加快推进仿制药质量和疗效一致性评价,推动企业提高创新和研发能力,早日实现药品医疗器械质量达到国际先进水平具有重要意义.同时,《意见》的贯彻落实必将推动我国药品特别是重大新药研发,促进医疗器械产业升级发展,有望改变我国创新药物、高端医疗器械长期依赖进口的局面,有利于患者尽快用上救命药、放心药,让13亿人民享受到健康中国的福祉.

目的:实证研究美国新药特殊审评模式的联合使用情况,为我国完善制度设置,提高新药可及性提供参考借鉴.方法:描述性统计分析美国特殊审评模式实施情况,选取典型案例——奥希替尼实证分析各模式联合使用的特点,总结针对性的完善建议.结果:特殊审评模式的联合使用可显著加快新药研发进程,提高药品可及性,与美国相比我国制度仍有不足.结论:建议我国全面完善药品注册审批制度体系,强化对突破性重大新药的政策激励,提高重点疾病类型的新药可及性.