目的:了解我国儿科药物临床试验的开展现状及面临的问题，为促进我国儿科药物临床试验健康开展提供参考。方法:以"儿科""儿童""年度报告""儿童用药研发""政策"等为关键词，在药物临床试验机构备案管理信息平台及政府相关部门网站，检索截至2023年10月我国儿科药物研发相关政策法规、儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业备案情况、儿科药物临床试验项目注册情况等信息，并对收集到的信息进行描述性分析。结果:我国已发布9项儿科药物研发相关政策法规，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，并对儿童用药品予以优先审评审批；已发布477个药品技术指导原则，但其中仅有14个是专门针对儿科人群用药的。截至2023年3月20日，共有272家备案儿科药物临床试验专业的药物临床试验机构，占备案总机构数的20.72%；备案机构数量排名前5的省份为广东省(34家)、河南省(21家)、浙江省(20家)、北京市(20家)和江苏省(18家);共对26类儿科药物临床试验专业进行了备案，备案数量较多的为小儿呼吸(143家)、小儿血液病(72家)、儿科-其他(71家)、小儿内分泌(68家)和小儿神经病学专业(64家)。2020—2022年，儿科药物临床试验注册项目在当年登记新药临床试验中的占比分别为8.8%(129/1 473)、8.3%(168/2 033)和8.3%(164/1 974)，而仅在儿童人群中开展的临床试验占比分别为2.2%(33/1 473)、3.0%(61/2 033)和3.2%(64/1 974)。结论:我国儿科药物研发相关政策法规仍不够完善；儿科药物临床试验机构和儿科专业备案数量均少于成人且存在分布不均衡问题；儿科药物临床试验注册项目尤其是仅在儿童人群中开展的临床试验项目占比较少。建议进一步完善儿科人群药物研发相关政策体系，优化儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业的布局。

目的:对2020年新修订的《药品注册管理办法》颁布前后我国纳入药品加快上市注册程序并已批准上市的药品信息进行分析,为完善我国药品加快上市注册程序提供参考.方法:检索国家药品监督管理局药品审评中心发布的2019-2021年度药品审评报告,对通过优先审评和药品加快上市注册程序而上市的相关药品数据资料进行信息整理和汇总分析.结果:通过药品加快上市注册程序的上市药品数量逐年增多,优先审评审批资源向临床优势药品和创新药品倾斜.结论:药品加快上市注册程序可为临床价值显著的药品提高审批效率,在一定程度上激发制药企业研制热情,但药品加快上市注册审批体系仍需进一步完善配套政策,细化实施要求,加快专业指南出台,鼓励以临床价值为导向的药品的研发创制,不断提升药品监管部门的服务和监管能力.

通过分析2016—2021年化学药改良型新药的申报审批情况,从化学药改良型新药的治疗领域分布、改良的剂型统计、优先审评审批数据等角度分别比较分析,以期为化学药改良型新药的研究开发提供思路和参考.结果表明在研发分类选择方面,选择2.2和2.4类改良型新药治疗往往会获得较高的注册成功率,其研发风险和技术难度相对较低,可以作为未来研究与开发的重点;在治疗领域方面,抗肿瘤药和免疫机能调节药、神经系统用药等是改良型新药的研发热门,符合我国政策导向;在剂型选择方面,高端制剂技术可作为2.2类改良型新药的研发切入口;在审评审批通过率方面,避免如注射用紫杉醇聚合物胶束等品种的"扎堆"申报.

目的:为我国药品加速审评审批机制的完善提供建议.方法:通过文献研究法对日本先进药物认定系统进行分析,结合我国药品加速审评审批机制进行比较.结果:日本先进药物认定系统促进了日本新药的研发,加快了新药上市的速度,使得日本更多参与到国际多中心临床试验.结论:我国应该积极参与国际多中心临床试验,指定专门人员全面管理上市申请过程,促进多种加速审评审批机制协同作用.

本文梳理了我国药品注册优先审评制度的演变与确立过程,介绍了自优先审评制度实施以来我国优先审评品种的申请、纳入与审评情况,分析了我国优先审评的特点及与美国FDA优先审评制度的不同.最后,结合我国药品审评审批制度改革目标,对解决药品审评积压任务后,如何进一步完善优先审评制度,建立常态审评下的药品优先审评常态机制进行了思考.

《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(以下简称《意见》)突破了过往理论与实践中的一系列瓶颈,为我国的药品体制改革绘制了一副壮阔的蓝图.特别值得关注的是,《意见》首次提出了“建立专利强制许可药品优先审评审批制度”.这一规定将大大推动强制许可制度在我国的落地与实施,对我国的公共卫生和疾病控制工作具有重要的意义.

该文首先梳理我国现有的医疗器械创新审评审批路径,同时介绍了美国针对创新型医疗器械的优先审评途径、快速通道路径、人道主义豁免和定制器械审批路径,并详细介绍了用以支持科学审评的创新工具和方法,为完善我国医疗器械监管创新提供参考.

近年来我国医药领域的改革如火如荼,新的政策文件发布、紧锣密鼓改革措施的推出,使得我国创新药与仿制药产业的发展备受社会关注和期待.审评审批制度的改革产生巨大效应:一方面,创新企业在良好政策环境背景下积极探索创新药的研发和加快临床用药困境的突破;另一方面,仿制药企业一致性评价工作有效推进、首仿药优先审评,力求提高我国仿制药产品的质量、降低患者用药经济负担,创新与仿制齐头并进,共同提高患者用药的可获得性及可支付性、保障人民用药健康.

目的:为完善我国药品优先审评制度提供参考.方法:介绍我国药品特殊审评制度,以及其中药品优先审评制度的基本内容与特点、实施情况、可能存在的问题;分析美国、欧盟、日本的药品优先审评制度的特色,提出完善我国药品优先审评制度的建议.结果与结论:我国先后建立了特别审批、特殊审批、优先审评等特殊审批制度.2017年,国家食品药品监督管理总局发布并实施的《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》中明确规定了优先审评药品的受理范围、沟通交流机制、提交材料的方式、退出机制以及条件审批等.截至2017年底,共有400多件药品注册申请纳入药品优先审评序列,其中2/3已完成审评,但1类新药的申请上市情况仍不乐观.目前,我国药品优先审评在制度体系(如受理范围过宽泛、纳入标准不明确、监管不明确)、审评程序(如审评时限及纳入程序不明确)、审评机制(如可操作性差)等方面还存在不足.美国、欧盟、日本均制定了高效务实的药品优先审评制度,有覆盖全流程的多通道、多模式、多机制优先审评体系,具有法规体系全面、程序清晰、可操作性强、侧重指导、重视监管等特点.针对上述问题并结合其他国家特点,我国应规范、细化制度和审评程序,加强制度体系建设,加强审评的严谨性、规范性,明确优化审评机制,加强全流程衔接,努力完善和优化我国药品优先审评制度.

目的:为我国进一步加快新药审评审批及完善相关政策提供参考.方法:统计并分析我国2013年1月1日-2018年1月19日化学药品和生物制品类新药临床试验申请(IND)和新药上市申请(NDA)中,经正常通道和特殊通道申报及获批情况,从而总结问题并提出建议.结果:共有2759个品种提交了新药IND/NDA,1462个品种获得批准,总体通过率为53.0％;其中,1206个品种经特殊通道申请,总体通过率为62.4％(753个).除预防用生物制品外,我国新药IND获批的中位时长逐年缩短,而NDA获批的中位时长大幅增加;特殊通道的效果在2016年开始显现,而同时获得特殊审批和优先审评审批2个特殊通道的品种其获批的中位时长并没有比单独1个通道短;经特殊通道获批的药品以抗肿瘤和免疫机能调节领域数量最多.结论:我国新药审评审批通过率较低,审批时间较长,特殊通道的作用不明显,且缺乏抗肿瘤药等药品的特殊通道.建议药品检验部门将更多人力投入到拟上市品种的注册检验环节,药品审评机构可建立滚动提交、滚动审评的机制,出台更明确的技术要求以统一审评尺度,并规定发补资料送达后重新启动技术审评的时限,此外,还需进一步明确界定各特殊通道的适用范围.