海曲泊帕（海曲泊帕乙醇胺片）是一种新型的小分子、口服、非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。2021年6月海曲泊帕获得我国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者以及对免疫抑制治疗（IST）反应不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成年患者。为指导临床规范应用海曲泊帕，使患者最大限度获益，根据海曲泊帕的临床研究进展，结合国内外权威指南、共识及TPO-RA类药物的应用现状，中国临床肿瘤学会（CSCO）抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会组织多学科专家认真讨论、反复修改，制定了该指导原则，供临床医师参考。

目的:探讨抗磷脂综合征（APS）合并自身免疫性溶血性贫血（AIHA）的临床特点及危险因素。方法:回顾性分析。选2017年5月至2021年5月北京协和医院风湿免疫科连续收治的315例APS患者，分析其临床特征，包括一般人口学资料、临床表型（起病首发症状，起病至确诊APS的时间，是否合并系统性红斑狼疮（SLE）、血栓事件、病理妊娠事件，是否合并APS标准外表现）、实验室检查结果［血常规、抗磷脂抗体（aPLs）、血脂、同型半胱氨酸、抗核抗体谱、免疫球蛋白水平、补体水平］。对临床特征及危险因素进行单因素及多因素logistic回归分析。结果:315例APS患者中合并AIHA者37例（11.7%），未合并AIHA者278例，均以AIHA为首发表现或同时发病，其发病至确诊APS的中位时间12个月；APS合并AIHA者比未合并AIHA者出现SLE的比例高［62.2%（23/37）比 19.4%（54/278）， P<0.001］；两者出现血栓及病理妊娠的比例差异无统计学意义（ P>0.05）。合并AIHA者出现血小板减少的风险显著升高（ OR=6.19，95% CI 2.81~13.65），且其出现低补体血症、狼疮抗凝物（LA）阳性、aPLs双抗体阳性［LA、aCL、抗β2糖蛋白Ⅰ（β2GPⅠ）抗体中任何2个抗体阳性］、aPLs三抗体阳性（LA、aCL、抗β2GPⅠ抗体均阳性）的比例显著升高（ P<0.05）。多因素logistic 回归分析显示，合并SLE（ OR=3.46，95% CI 1.60~7.48）、血小板减少（ OR=2.56，95% CI 1.15~5.67）、低补体血症（ OR=4.29，95% CI 2.03~9.04）是APS合并AIHA的危险因素。对原发性APS合并AIHA的多因素logistic回归分析显示，网状青斑（ OR=10.51，95% CI 1.06~103.78）、血小板减少（ OR=3.77，95% CI 1.23~11.57）、低补体血症（ OR=5.92，95% CI 1.95~17.95）是原发性APS合并AIHA的危险因素。 结论:AIHA在APS中并不少见。APS合并AIHA者更常见于SLE继发APS，且更易出现多种APS相关分类标准外的临床表现。对AIHA患者应及时检测抗磷脂抗体谱，同时警惕血栓事件的发生。

患儿男，1日龄，第3胎第2产，双胎之大，胎龄34周 +1，剖宫产，1 min Apgar评分为9分，5 min Apgar评分为10分，10 min Apgar评分为10分，出生体重1 920 g，出生身长43 cm，脐带、胎盘、羊水均正常。生后因"血常规检查发现血小板减少"入院。尚未接种疫苗。父母非近亲结婚，父亲和哥哥既往诊断为原发性免疫性血小板减少症，母亲和妹妹(双胎之小)身体健康，家族无其他遗传性疾病史。入院查体：体温36.0 ℃，心率120次/min，呼吸57次/min，血压64/33 mmHg(1 mmHg＝0.133 kPa)，反应欠佳，采血处可见出血点，其他部位未见出血，全身浅表淋巴结未扪及，肝、脾肋下未扪及肿大，心、肺、腹及神经系统查体均未见异常。

目的:分析非肌性肌球蛋白重链9相关疾病（MYH9-RD）家系患者的临床特征、基因变异和实验室检查特点。方法:回顾性分析2017年7月至2020年9月在深圳市儿童医院诊断的MYH9-RD 6个家系的一般情况、临床表现、基因变异和实验室检查结果，通过 t检验比较血小板计数仪器法与手工法的结果。 结果:6例先证者中男4例、女2例，年龄4.0（0.5~7.6）岁，主要临床表现为血小板减低6例，鼻衄3例，皮肤淤点淤斑2例，外伤血肿1例，天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶、γ谷氨酰转移酶升高1例。其中1例先证者无家族史，余5例均为家系患病。6个家系共12例患者，2个家系2例患者长期存在镜下肾源性血尿，1个家系2例患者有早发性白内障病史，3个家系5例患者天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶、γ谷氨酰转移酶水平呈慢性轻度升高。12例患者共发现4种MYH9基因变异，分别为第17号外显子c.2104C>T（p.R702C）变异，第31号外显子c.4270G>A（p.D1424N）变异，第39号外显子c.5521G>A（p.E1841K）变异，第41号外显子c.5797C>T（p.R1933X）变异。经家系验证分析，第一个变异是自发变异，其余变异均来自父亲或母亲。血常规示12例患者血小板数量均下降，仪器法计数结果明显低于手工计数法［（33±17）×10 9比（60±21）×10 9/L， t=-5.83， P<0.05］，血涂片可见巨大血小板、血小板减少、粒细胞异常包涵体“三联征”。MYH9基因变异的位置在编码非肌性肌球蛋白重链ⅡA的N端具有ATP酶活性的动力区域“头部”（R702C）患者血小板数量严重减低（<20×10?/L），包涵体不明显；而C端“体尾部”位置变异患者包涵体明显可见，血小板数量相对较高（40×10?~80×10?/L）。 结论:MYH9-RD临床表型异质性明显，MYH9基因变异位置与血小板数量和包涵体特征有一定关系。对于病史较长、病因不明和常规治疗效果欠佳的原发性免疫性血小板减少症患者，不管有无家族史，均应警惕MYH9-RD可能。血常规分析和血涂片形态学是筛查和诊断该病的首要步骤，实验室应重视形态学复检规则和规范报告。

血小板表面具有丰富的糖萼，血小板糖基化在生理止血机制中发挥重要作用，调节血小板与受体蛋白相互作用，并通过自身糖代谢系统动态重塑表面糖基化。血小板糖基化还参与了血小板衰老与清除，调节血小板数量；同时血小板糖基化异常与原发性免疫性血小板减少症、冠心病以及相关疾病密切相关，是潜在的抗血小板治疗靶点。

目的:分析伴血小板减少原发性抗磷脂综合征（PAPS）的临床特征、与血小板减少相关的危险因素以及疾病复发风险。方法:回顾性分析2009年至2019年间于北京协和医院住院治疗的PAPS患者，比较血小板减少（PLT<100×10 9/L）和血小板正常患者的临床和实验室检查结果，分析血小板减少患者的临床特征和未来症状再发风险，并应用单因素和多因素Logistic回归分析筛选血小板减少的危险因素。 结果:纳入127例PAPS患者，其中36例（28.3%）合并血小板减少，中位年龄38.0（28.5,51.5）岁，女性占63.9%（13/23），平均血小板计数为（58.9±27.0）×10 9/L。与血小板正常组（91例）相比，血小板减少组血栓及病理性妊娠发生率差异无统计学意义（ P>0.05），自身免疫性溶血性贫血（19.4%对3.3%）、网状青斑（16.7%对3.3%）、慢性肾脏病变（25%对8.8%）、抗磷脂（aPL）抗体三阳性（61.1%对37.4%）发生率均显著增加（ P<0.05），补体C3、C4水平显著降低（C3 0.87 g/L对1.07 g/L，C4 0.12 g/L对0.18 g/L， P值均<0.05），中位改良APS总体评分（aGAPSS）显著升高（13分对9分， P＝0.037）。多因素Logistic回归分析显示，低补体血症（ OR＝5.032，95% CI 3.118～22.095）是发生血小板减少的危险因素。 结论:PAPS患者血小板减少多为轻中度降低。低补体血症是血小板减少的危险因素。伴血小板减少的PAPS患者再发风险较高。

目的:评估西班牙的一个儿童继发性免疫性血小板减少症(ITP)大型队列研究的发生率和结局。方法:回顾性观察研究两个西班牙大学儿科医院在2009年至2019年诊断为ITP的4月龄~18岁儿童，使用临床图表记录相关数据：性别、诊断时年龄、并发症状及相关特征、结局和治疗。结果:442例患儿中，有87例(19.6%)诊断为继发性ITP，免疫接种后ITP常见于年幼儿。继发于自身免疫性疾病(AD)和免疫缺陷病(ID)的ITP发病年龄较大，起病更隐匿，且血小板水平高于原发性ITP。从ITP发病到AD或ID确诊的平均时间分别为1.2年和2.6年。免疫接种和病毒感染后ITP的缓解率显著高于原发性ITP患儿，但AD和ID患儿的ITP缓解率更低。结论:继发性ITP的病因与其预后密切相关，故甄别其病因至关重要。大多数患儿的病因在ITP发病时即被诊断，但AD和ID的诊断往往较晚，需定期随诊排查。

目的:探讨C-反应蛋白(C-reactive protein，CRP)的检测在急性白血病和原发性免疫性血小板减少症诊断中的意义。方法:收集2018年10月至2020年6月内蒙古自治区人民医院确诊的急性白血病患者，原发性免疫性血小板减少症患者及健康体检者抗凝全血标本各186例，CRP-M100分析仪测定三组标本CRP水平。结果:急性白血病患者组CRP水平为(31.85±21.96)mg/L，原发性免疫性血小板减少症患者组为(1.03±1.14)mg/L，健康体检对照组为(1.02±1.11)mg/L，经统计学分析表明，急性白血病组与原发性免疫性血小板减少症患者组及对照组CRP水平差异具有统计学意义( P<0.05)；原发性免疫性血小板减少症组与对照组CRP检测结果差异无统计学意义( P>0.05)。 结论:CRP的检测在急性白血病中具有一定的临床诊断意义。

目的:描述甘肃省2019-2022年原发性免疫性血小板减少症（ITP）人群中发病水平及流行病学特征，为ITP的诊治、病因学研究及该病与疫苗接种的关联性分析判断提供证据支持。方法:使用Spark软件从甘肃省电子病历数据库中提取2019-2022年首次确诊的ITP病例，描述2019-2022年ITP新发病例的发病率及其流行病学特征，采用Poisson分布计算发病率，并估计其95% CI，使用Poisson回归进行组间差异比较。 结果:2019-2022年甘肃省首次诊断为ITP共4 159例，总发病率为4.11/10万（95% CI：3.98/10万~4.23/10万），男性为3.49/10万（95% CI：3.33/10万~3.65/10万），女性为4.74/10万（95% CI：4.56/10万~4.94/10万），差异有统计学意义（ P<0.001）；儿童及老年人发病率高，男性在<10岁儿童及≥80岁老年人群中的发病风险高于女性，女性在成年以后（20~69岁）高于男性；甘肃省ITP发病峰值出现在夏季（6、7、8月），谷值在2、10月，各年龄组人群发病水平在一年中呈周期性变化；地区分布为东部和西部发病风险高，中部发病风险低。 结论:2019-2022年甘肃省儿童及老年人ITP发病率高，且男性发病风险高于女性，在总人群中女性发病风险较高，亦存在季节性和区域性高发现象。

目的:比较两种小剂量利妥昔单抗治疗方案治疗儿童原发性免疫性血小板减少症（ITP）的效果及安全性。方法:前瞻性队列研究。将2018年1月至2021年3月北京儿童医院血液肿瘤中心收治共90例ITP患儿纳入研究。单剂组利妥昔单抗用量为375 mg/m 2（最大剂量600 mg），只用1次；四剂组利妥昔单抗用量为100 mg/（次·周）［体重≥30 kg者200 mg/（次·周）］，连续4周，每周1次。采用秩和检验、χ 2检验和Fisher确切概率法比较分析组间疗效、安全性及治疗费用等指标的差异。 结果:90例患儿中男41例、女49例，用药年龄6.8（4.1，10.0）岁，其中单剂组27例，四剂组63例，两组患儿在总有效率、完全有效率和部分有效率方面差异均无统计学意义［41%（11/27）比33%（21/63）、26%（7/27）比19%（12/63）、15%（4/27）比14%（9/63），χ 2=0.45、0.54、0.00，均 P>0.05］。单剂组起效时间显著快于四剂组［1（1，1）比3（2，6）周， Z=-3.24， P=0.001］。单剂组比四剂组在持续有效率、1年时总有效率、1年时完全有效率、1年时部分有效率方面差异无统计学意义［33%（9/27）比30%（19/63）、30%（8/27）比24%（15/63）、19%（5/27）比14%（9/63）、11%（3/27）比10%（6/63），χ 2=0.09、0.34、0.04、0.00，均 P>0.05］。两组在疗效持续时间、半年内复发率、1年内复发率、复发时间、不良反应率方面差异均无统计学意义（均 P>0.05）。单剂组住院次数、住院天数和用药量显著低于四剂组［1（1，1）比4（4，4）次、5（4，7）比8（5，8）d、400（250，500）比400（400，800）mg， Z=-8.67、-3.03、-4.05，均 P<0.05］。 结论:两种小剂量利妥昔单抗方案治疗儿童ITP的效果及安全性没有差异，但单剂小剂量利妥昔单抗方案更为经济和方便，更适合用于儿童ITP的二线治疗。