海曲泊帕（海曲泊帕乙醇胺片）是一种新型的小分子、口服、非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。2021年6月海曲泊帕获得我国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者以及对免疫抑制治疗（IST）反应不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成年患者。为指导临床规范应用海曲泊帕，使患者最大限度获益，根据海曲泊帕的临床研究进展，结合国内外权威指南、共识及TPO-RA类药物的应用现状，中国临床肿瘤学会（CSCO）抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会组织多学科专家认真讨论、反复修改，制定了该指导原则，供临床医师参考。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传性运动神经元病，也是导致2岁以下婴幼儿死亡的最主要神经肌肉罕见病。近年来，SMA的药物治疗取得极大进展，反义寡核苷酸、基因治疗及口服小分子药物已相继获批上市，另有数种药物处于临床研发阶段。实现可及药物治疗是罕见病精准治疗的关键，现就SMA药物治疗的最新进展进行综述，以期为实现SMA的精准治疗提供合理依据及研究思路。

本文报告了2022年12月至2023年1月上海地区新型冠状病毒(SARS-CoV-2)奥密克戎(Omicron)株流行期间，上海长海医院收治的11例肾移植术后重症新型冠状病毒感染(COVID-19)受者的诊疗过程。经停用免疫抑制剂并使用免疫替补治疗、服用小分子抗病毒药物及治疗混合感染等处理，10例受者康复出院，1例危重症受者治疗80 d后死于细菌、真菌混合感染。所有受者在治疗全过程未见炎性细胞因子过度分泌，停止口服免疫抑制剂的过程中未发生排斥反应，延迟使用小分子抗病毒药物(感染SARS-CoV-2 7 d以上)仍然可有效控制病毒复制并同步观察到免疫功能的恢复。

伴有t（8;21）染色体异常或RUNX1-RUNX1T1融合基因的急性髓系白血病（AML）预后相对较好，但老年或因严重合并症不适合强诱导缓解化疗的患者或患者出现难治/复发时如何选择诱导缓解治疗方案是临床的难题之一。维奈克拉（Ven）为一种口服的选择性小分子BCL-2抑制剂，其联合去甲基化药物（HMA）或低剂量阿糖胞苷（LD-Ara-C）成为75岁及以上、不适合强化疗的初治AML患者的治疗新选择 [1-3]。目前以Ven为基础的方案治疗伴t（8;21）的AML患者疗效报道较少。本研究对我中心应用含Ven的方案治疗的伴t（8;21）的12例AML患者进行回顾性分析，探讨其临床疗效和安全性。

慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）在西方发病率高，是成人最常见的白血病，我国的发病率低于西方，但呈不断增长趋势。小分子靶向药物布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂（BTKi）、促凋亡蛋白Bcl-2抑制剂（BCL-2i）维奈克拉（Ven）等治疗CLL/SLL具有疗效好、不良反应小、口服方便等特点 [1,2,3,4]，显著优于传统化学免疫治疗，CLL治疗逐渐进入以BTKi为代表的无化疗时代 [3]。我国已批准第一代BTKi伊布替尼及国产第二代BTKi泽布替尼、奥布替尼治疗CLL。BTKi单药治疗CLL缓解率高、生存期长，但由于缓解深度不高，很少达到完全缓解（CR），微小残留病（MRD）阴性者更少，所以BTKi单药需要长期治疗，长期治疗存在以下缺陷：经济负担、耐药相关的克隆演变、依从性差等。目前报道BTKi的主要耐药机制为BTK和磷脂酶C-γ2（PLC-γ2）基因突变等 [5,6]。由于BTKi单药治疗的局限性，在既往疗效评估标准上结合以MRD阴性为治疗目标的新药联合或新药与传统化学免疫治疗（CIT）联合的固定周期治疗正逐渐成为研究的热点 [6,7,8,9]。本研究分析报道本中心BTKi联合苯达莫司汀、利妥昔单抗（BR）方案一线治疗CLL/SLL的疗效及安全性。

IBD是发生在胃肠道原因不明的慢性非特异性的炎症性疾病，主要包括UC和CD。目前IBD的发病机制尚未明确，临床上尚未出现能彻底治愈IBD的药物。相比于IBD治疗的传统药物(柳氮磺吡啶、5-氨基水杨酸、糖皮质激素、免疫抑制剂等)和生物制剂，小分子免疫抑制剂具有生产成本低、允许口服给药、免疫原性低等优势，已在临床上展示了良好的应用前景。本综述归纳总结了近年来小分子抑制剂在IBD中的疗效和应用前景。

新型冠状病毒感染持续大流行，导致大量的感染病例、重症及死亡。抗病毒药物的研发取得了一定突破，特别是口服小分子抗病毒药物的成功获批，成为治疗的关键手段。本文根据新冠病毒主要治疗靶点分类，包括以S蛋白为靶点、以RdRp为靶点、以M蛋白酶为靶点的直接抗病毒药物和以宿主为靶向的间接抗病毒药物，阐述当前抗新冠病毒药物的研究现状和发展前景，为新冠病毒感染的防治提供参考。

Janus激酶（JAK）抑制剂作为口服小分子靶向药物，通过阻断JAK-信号转导及转录激活因子（STAT）信号传送途径，直接或间接抑制多种细胞因子，进而抑制炎症反应。近年来，JAK抑制剂广泛应用于多种自身免疫病，获得满意疗效，且不良反应少，有较高的安全性。本文即对JAK抑制剂近年来在风湿病领域的临床应用进行综述，旨在全面评价这一新型免疫抑制剂的临床应用价值。

目的:提高使用白细胞介素17（IL-17）拮抗剂治疗银屑病后出现特应性皮炎（AD）样皮疹患者的临床管理水平。方法:报告4例银屑病患者在使用IL-17拮抗剂治疗后出现的AD样表现，分析归纳国内外文献所报道病例的临床特征及治疗对策。结果:本文4例患者，男2例，女2例，银屑病史10 ~ 35年，使用司库奇尤单抗治疗后5个月至2年不等，躯干、四肢和/或面部出现瘙痒性红斑、丘疹，伴少量渗出。4例患者既往均有特应性病史，均伴有血清总IgE和/或嗜酸性粒细胞升高；3例在系统使用环孢素、糖皮质激素和/或抗组胺药，外用糖皮质激素和/或他克莫司软膏治疗后AD样皮炎控制。同时继续使用司库奇尤单抗治疗银屑病，1例因AD样皮炎反复而停用司库奇尤单抗。共纳入12篇英文文献，包括48例患者；结合本文的4例患者，共报告52例患者。其中，男性30例，女性22例，年龄（50.1 ± 13.6）岁；由司库奇尤单抗诱发37例，依奇珠单抗诱发14例，柏达鲁单抗诱发1例；从开始使用生物制剂治疗至出现AD样皮炎的时间为1周至2年不等；皮疹表现为瘙痒性红斑、丘疹，伴鳞屑或渗出；皮疹主要位于四肢41例（78.8%），其次是躯干32例（61.5%）和面部20例（38.5%）；57.7%的患者有个人或家族特应性病史；5例报告外周血嗜酸性粒细胞升高；17例报告血清总IgE水平升高。32例（61.5%）患者停用IL-17拮抗剂治疗，并给予一种或多种联合治疗，包括系统使用环孢素、甲氨蝶呤、糖皮质激素、抗组胺药、其他生物制剂及小分子药物，外用糖皮质激素和/或他克莫司软膏，光疗；20例（38.5%）患者继续使用原IL-17拮抗剂，给予外用药物，联合或不联合口服抗组胺药或环孢素治疗；经过以上治疗，大多数患者的银屑病皮疹及AD样皮疹得到控制。结论:银屑病患者接受IL-17拮抗剂治疗后出现AD样皮炎的发生率不高，患者常伴有特应性病史、特应性家族史及血清总IgE水平升高；结合病情，在对症处理新发皮疹的同时可以考虑继续原方案治疗。

目的:回顾性分析原发中枢神经系统大B细胞淋巴瘤（PCNSLBCL）患者的临床、病理特征、疗效、生存和预后情况。方法:回顾性分析上海交通大学医学院附属瑞金医院自2010年10月至2022年11月收治的70例PCNSLBCL患者的临床和病理资料，采用Kaplan-Meier法及Log-rank检验进行生存分析以及Cox比例风险模型进行预后分析。结果:70例PCNSLBCL患者接受一线诱导治疗后49例（70.0%）评价为完全缓解（CR），4例（5.7%）评价为部分缓解，客观缓解率为75.7%。2年无进展生存（PFS）率55.8%，中位PFS期为35.9个月；2年总生存（OS）率79.1%，中位OS期未达到。一线诱导CR后，接受auto-HSCT的患者累积复发率（CIR）低于未接受任何巩固治疗的患者（ P＝0.032）；口服小分子药物维持的患者2年PFS率为84.4%，中位PFS期为79.5个月，无巩固治疗患者2年PFS率为54.4%，中位PFS期为35.9个月，差异有统计学意义（ P＝0.038）。多因素分析显示纪念斯隆-凯特琳肿瘤中心（MSKCC）预后评分3类是影响PCNSLBCL患者OS的独立预后不良因素（ HR＝3.127，95% CI 1.057～9.253， P＝0.039）。 结论:一线诱导治疗CR的PCNSLBCL患者接受auto-HSCT巩固治疗可降低CIR，口服小分子药物维持治疗可延长PFS期。MSKCC预后评分3类与PCNSLBCL患者较差的OS相关。