目的:探讨多发性骨髓瘤（MM）患者外周血CD34阳性细胞计数对普乐沙福干细胞动员效果的预测价值。方法:回顾性分析2019年12月至2021年2月广西医科大学第一附属医院使用普乐沙福进行干细胞动员的12例MM患者临床资料。分析普乐沙福动员前后外周血CD34阳性细胞计数的变化及干细胞采集情况。结果:共有12例患者纳入研究，国际分期系统（ISS）分期Ⅱ~Ⅲ期，诱导方案以VRD为主。不论在普乐沙福前用何种方案进行干细胞动员，患者在使用普乐沙福后CD34阳性细胞计数均升高，使用普乐沙福前后中位CD34阳性细胞计数分别为3.63/μl（0.72~13.53/μl）和32.11/μl（8.52~53.68/μl），差异有统计学意义（ Z＝-0.40， P<0.001），中位升高倍数为11.50倍（1.61~23.71倍）。12例患者中有1例动员失败，该患者在使用普乐沙福前外周血CD34阳性细胞计数<1/μl，使用普乐沙福后CD34阳性细胞计数虽然提高了11.83倍，但仍<10/μl。Pearson相关分析结果显示，在使用普乐沙福前CD34阳性细胞计数<4/μl的患者中，使用普乐沙福前后CD34阳性细胞计数呈正相关（ r＝0.80， P＝0.032）。 结论:MM患者外周血CD34阳性细胞计数对普乐沙福干细胞动员效果有一定的预测价值。

目的:分析65岁以上老年多发性骨髓瘤患者接受自体造血干细胞移植治疗疗效和安全性。方法:回顾性分析了自2020年3月1日至2022年10月31日在苏州弘慈血液病医院诊断并接受自体干细胞移植的28例65岁以上多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。接受移植的老年患者在移植前均进行了重要脏器功能评估。结果:28例患者接受移植时中位年龄67(66～72)岁，中位采集造血干细胞CD34＋细胞数为2.985×10 6/kg(2.036～9.5×10 6/kg)，中位采集天数2(1～3)d；造血干细胞回输后中性粒细胞植入中位时间10(9～14)d，血小板植入中位时间11(10～29)d。中位随访时间25个月，中位无进展生存时间未达到，1年无进展生存期(PFS)率89.3%，2年PFS率76.3%(其中2例行挽救性自体造血干细胞移植患者PFS起点设定为移植前再诱导治疗)，中位总生存时间未达到，1年总生存期(OS)率100.0%，2年OS率90.5%。 结论:对于经过评估筛选的65岁以上的老年多发性骨髓瘤患者，自体造血干细胞移植是安全有效的治疗方案。

目的:探讨血细胞分析仪快速检测外周血造血干细胞/祖细胞（hematopoietic stem/progenitor cell，HPC）的临床应用价值。方法:方法学验证和回顾性分析。收集2015年1月至2018年12月期间来福建医科大学附属协和医院就诊的4例为初治急性髓系白血病患者外周血、1名健康供者外周血干细胞采集物5倍稀释液，用于方法学验证；23例自体造血干细胞移植患者、22例异基因外周血造血干细胞移植健康供者的外周静脉血和外周血干细胞采集物5倍稀释液，用于一致性回顾分析。线性试验取已知CD34 +细胞含量的外周血、血细胞分离机收集的外周血造血干细胞/祖细胞液各1份，做接近预期上限的高值样本（H），一份低值样本即生理盐水（L），倍比稀释，检测HPC，结果回归分析。一致性试验标本126份，EDTA-K 2抗凝静脉血78份，外周血干细胞采集物48份。同时采集的静脉血，一管血常规和HPC检测，另一管流式细胞术（FCM）检测CD34 +细胞。干细胞采集物用灭菌生理盐水5倍稀释后分两管，一管全血细胞计数和HPC计数，另一管FCM检测CD34 +细胞。对两种仪器检测结果作比对分析及偏差评估。评价血细胞分析仪对外周血造血干细胞/祖细胞检测的本底计数、携带污染率、精密度、线性范围和与流式细胞术的一致性。 结果:本底计数结果为0×10 9个/L、携带污染率为0.1%符合血细胞分析仪质量要求，重现性不精密度是4.7%~18.8%，HPC线性范围是0~ 27.201×10 9个/L、采集液5倍稀释后线性范围是0~ 0.878×10 9个/L。血细胞分析仪与FCM分别检测126份样本的结果作比对分析，相关系数 r2=0.960 1。当WBC>10×10 9个/L时，两种仪器检测结果具有良好的一致性，斜率位于0.95~1.05之间，医学决定水平处估计的预期偏差<30%。 结论:血细胞分析仪检测HPC与FCM比对，具有良好的相关性；当WBC>10×10 9个/L时，与FCM不仅具有较好的一致性，而且预期偏差符合临床要求；其检测HPC标本无需预处理。

目的:探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后新发免疫球蛋白A肾病(IgAN)患者临床特征、诊断和治疗，并进行相关文献复习。方法:选择2020年2月四川大学华西医院收治的1例34岁因急性髓细胞白血病(AML)行非清髓性allo-HSCT移植后发生IgAN的女性患者为研究对象。采用回顾性研究方法，对患者的临床特征与诊疗过程进行分析。对患者的随访截至2023年2月20日。以"造血干细胞移植""急性髓细胞白血病""IgA肾病""hematopoietic stem cell transplantation""acute myeloid leukemia""IgA nephropathy"为中、英文关键词，在中国知网数据库、万方数据知识服务平台、PubMed数据库中进行相关文献检索，通过阅读摘要及正文，筛选与本研究相关文献。检索时间设定为以上数据库建库至2023年2月28日。本研究遵循的程序符合2013年修订版《世界医学协会赫尔辛基宣言》要求，并且与受试者签署临床研究知情同意书。结果:①病史采集。本例患者因"诊断AML 6年，allo-HSCT后3年，尿常规检查结果异常6个月"于2020年2月本院肾内科就诊。②入院实验室检查结果如下。尿蛋白定量、尿沉渣镜检红细胞数、血肌酐水平分别为0.77 g/24 h、388/高倍镜视野(HPF)、89 μmol/L。血液学相关检查结果证实，患者AML缓解，不伴移植物抗宿主病(GVHD)。患者经肾活组织病理学检查诊断为IgAN，患者和其母亲(供者)均发生血半乳糖缺乏(Gd)-免疫球蛋白(Ig)A1水平升高。③本例患者经泼尼松(30 mg/d)联合吗替麦考酚酯(1 g/d)诱导治疗后尿蛋白转阴，并且无感染等不良反应。截至随访结束，患者已经停药，肾功能正常，尿蛋白呈阴性。④经文献检索和筛选后，本研究共纳入4篇文献，加上本例患者，共6例造血干细胞移植(HSCT)后IgAN患者被报道。其中，3例患者接受清髓性allo-HSCT，2例接受非清髓性allo-HSCT，1例接受自体HSCT(auto-HSCT)；5例患者伴血清IgA或Gd-IgA1水平升高，仅2例同时伴GVHD，其余4例不伴GVHD。5例患者经过免疫抑制治疗后病情缓解。结论:HSCT后IgAN极为罕见，其发病与GVHD不一定相关，免疫抑制治疗可改善患者病情。

目的:探讨自体造血干细胞移植（ASCT）治疗多发性骨髓瘤（MM）的效果及安全性。方法:回顾性分析2015年10月至2022年3月西安交通大学第二附属医院接受ASCT的64例MM患者的临床资料，总结患者临床特点、治疗效果及相关不良反应。结果:64例中，男性42例，女性22例，中位年龄54岁（37~69岁）。46例CE（环磷酰胺、依托泊苷）方案动员组及17例普乐沙福动员组采集CD34 +细胞中位数分别为7.50×10 6/kg[（1.15~24.73）×10 6/kg]、4.54×10 6/kg[（0.75~10.40）×10 6/kg]，差异有统计学意义（ Z=3.02， P=0.024）。64例患者均造血重建成功，其中白细胞、血小板植活的中位时间分别为11 d（8~13 d）、11 d（8~15 d）。患者预处理方案均采用大剂量美法仑，其中29例口服组白细胞及血小板植活中位时间分别为11 d（8~13 d）、11 d（8~15 d），35例静脉输注组分别为11 d（8~12 d）、11 d（8~15 d），差异均无统计学意义（均 P>0.05）。移植前≥完全缓解（CR）率为48.4%（31/64），移植后3个月≥CR率为70.3%（45/64），差异有统计学意义（ χ2=6.35， P=0.012）。所有患者中位随访时间为27个月（2~67个月）。3年OS、PFS率分别为77.6%、54.9%；中位OS、PFS时间分别为67、52个月。中位住院时间为20 d（15~37 d）。无移植相关死亡患者，不良反应主要为胃肠道反应（100.0%，64/64）、4级血小板减少（98.4%，63/64）、4级中性粒细胞减少（96.9%，62/64）、粒细胞缺乏伴发热（40.6%，26/64）。 结论:ASCT对适合移植的MM患者有效，可进一步提高缓解率和缓解深度，延长患者PFS和OS时间，且不良反应可控。

目的:探讨在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）患者中，CYP3A5基因多态性与他克莫司血药浓度及急性移植物抗宿主病（GVHD）间的关系。方法:回顾性分析2019年7月至2020年2月在中国医学科学院血液病医院接受allo-HSCT的35例中国成人患者。移植前采集骨髓进行CYP3A5基因分型。应用静脉输注他克莫司、短疗程甲氨蝶呤（MTX）±吗替麦考酚酯进行GVHD预防。在他克莫司用药第2天或第3天监测初始血药浓度，随后每周监测2~3次。根据目标血药浓度（10~15 ng/ml）调整药物剂量。结果:16例携带CYP3A5*3/*3基因的allo-HSCT患者的初始他克莫司血药浓度（9.82 ng/ml对8.53 ng/ml）、初始血药浓度/剂量（C/D）比值（5.72 ng·ml -1·mg -1对4.26 ng·ml -1·mg -1）、allo-HSCT后第一和第二周C/D比值中位数（5.29 ng·ml -1·mg -1对4.61 ng·ml -1·mg -1，5.65 ng·ml -1·mg -1对4.56 ng·ml -1·mg -1）均明显高于19例至少携带一个CYP3A5*1等位基因的患者（ P值分别为0.028、0.001、0.037、0.045）。至少携带一个CYP3A5*1等位基因的患者，allo-HSCT后Ⅲ~Ⅳ级急性GVHD的发生率有高于携带CYP3A5*3/*3基因患者的趋势[（26.3±10.1）%对（6.2±6.1）%， P=0.187]。 结论:CYP3A5基因型导向给药可能有助于allo-HSCT后更快地达到他克莫司目标血药浓度，减少严重急性GVHD的发生，改善移植疗效。

目的:分析普乐沙福（Plerixafor）联合粒细胞集落刺激因子（G-CSF）在淋巴瘤患者中进行自体造血干细胞动员的效果及安全性。方法:收集2019年4月至2021年12月在上海交通大学医学院附属瑞金医院采用普乐沙福联合G-CSF（普乐沙福+G-CSF组）或单用G-CSF（G-CSF组）进行自体造血干细胞动员的淋巴瘤患者，回顾性分析两组之间临床资料、干细胞动员/采集成功率、移植后造血重建和治疗不良反应。结果:全部184例淋巴瘤患者包括弥漫大B细胞淋巴瘤115例（62.5%）、经典型霍奇金淋巴瘤16例（8.7%）、滤泡性非霍奇金淋巴瘤11例（6.0%）、血管免疫母细胞T细胞淋巴瘤10例（5.4%）、套细胞淋巴瘤6例（3.3%）、间变大细胞淋巴瘤6例（3.3%）、NK/T细胞淋巴瘤6例（3.3%）、伯基特淋巴瘤4例（2.2%）、其他类型B细胞淋巴瘤8例（4.3%）、其他类型T细胞淋巴瘤2例（1.1%）。31例（16.8%）患者曾接受放疗。普乐沙福+G-CSF组84例，G-CSF组100例。普乐沙福+G-CSF组患者年龄较大、复发及三线化疗患者占比较高，其他临床特征基本一致。G-CSF组动员后1 d采集成功率为74.0%，2 d采集成功率为89.0%；普乐沙福+ G-CSF组1 d采集成功率为85.7%，2 d采集成功率为97.6%。普乐沙福+G-CSF组的动员成功率明显高于单用G-CSF组（ P=0.023）。普乐沙福+G-CSF组、G-CSF组采集CD34 +细胞中位数分别为3.9（0.7~21.2）×10 6/kg、3.2（0.6~19.4）×10 6/kg（ P=0.001）。普乐沙福+G-CSF组常见的不良反应为1~2级胃肠道反应（31.2%）、局部皮肤发红（2.4%）。 结论:普乐沙福联合G-CSF用于淋巴瘤患者自体造血干细胞动员/采集成功率、CD34 +细胞采集量均明显高于单用G-CSF，不良反应少，即使在年龄较大、二线动员、复发或者多次化疗的患者中也具有较高的动员成功率。

目的:探讨70岁及以下初诊多发性骨髓瘤（MM）患者接受VRD方案（硼替佐米、来那度胺联合地塞米松）诱导治疗后自体造血干细胞采集率和行序贯自体造血干细胞移植术的疗效及安全性。方法:回顾性病例系列研究。收集2018年8月1日至2020年6月30日在苏州大学附属第一医院和苏州弘慈血液病医院诊治的123例适合行VRD方案序贯自体造血干细胞移植的初诊MM患者的临床资料，回顾性分析其临床特征、诱导治疗后效果、动员自体干细胞方案、自体造血干细胞采集率，以及自体造血干细胞移植的副作用和疗效。结果:123例患者中男性67例，中位年龄为56岁（范围31~70岁），IgG、IgA、IgD、轻链型分别占47.2%（58例）、23.6%（29例）、3.2%（4例）、26.0%（32例）；肾功能不全（肌酐清除率<40 ml/min）占25.2%（31例）；修订的国际分期体系（R-ISS分期）Ⅲ期者占18.2%（22/121）。123例患者经过诱导治疗后部分缓解及以上率为82.1%（101例），非常好的部分缓解（VGPR）及以上率为75.6%（93例），完全缓解+严格意义的完全缓解率为45.5%（56例）。90.3%（84/93）患者行环磷酰胺+粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员，8例患者因肌酐清除率<30 ml/min行G-CSF单药动员方案或G-CSF+普乐沙福方案动员，1例患者因疾病进展行DECP（顺铂+依托泊苷+环磷酰胺+地塞米松）+G-CSF方案动员。自体干细胞采集CD34 +细胞数≥2×10 6/kg体重的比例为89.1%（82/92），细胞数≥5×10 6/kg体重的比例为56.5%（52/92）。77例行VRD方案序贯自体造血干细胞移植患者的中性粒细胞减少及血小板计数减少不良反应均达到4级。非血液学不良反应发生率由高到低分别为消化道反应（76.6%，59/77）、口腔黏膜炎（46.8%，36/77）、转氨酶升高（44.2%，34/77）、发热（37.7%，29/77）、感染（16.9%，13/77）、心脏相关不良反应（11.7%，9/77）；其中3级不良反应有恶心（6.5%，5/77）、口腔黏膜炎（5.2%，4/77）、呕吐（3.9%，3/77）、感染（2.6%，2/77）、输注后血压升高（2.6%，2/77）、丙氨酸转氨酶升高（1.3%，1/77）、肛周黏膜炎（1.3%，1/77），无4级及以上非血液学不良反应。自体造血干细胞移植后患者获得VGPR及以上疗效比例为100%（75/75），骨髓流式细胞检测微小残留病灶阴性（<10 -4水平）比例为82.7%（62/75）。 结论:70岁及以下初诊多发性骨髓瘤患者行VRD诱导治疗后经化疗动员可采集足够自体干细胞，后序贯自体造血干细胞移植具有良好的疗效及耐受性。

目的:探讨伴CEBPA基因突变的家族性急性髓系白血病（AML）的临床特征、病因及转归，提高对家族性白血病的认识。方法:调查一个伴CEBPA基因突变AML家系患者的发病年龄、临床特征、转归及预后并绘制家系谱。对先证者采集骨髓及口腔黏膜细胞，与先证者有血缘关系的亲属，采集外周血，通过基因测序技术检测基因突变。结果:该家系共有10人诊断为AML，其中男4例，女6例，中位年龄9（3~48）岁。10例患者中，6例死亡，其中4例未进行治疗，1例患者化疗后生存3年复发死亡，1例采取中药及支持治疗生存2年后死亡。4例患者生存，1例接受化疗患者生存达15年，3例患者接受化疗联合造血干细胞移植，至随访截止，生存时间分别为6、9、28个月。对先证者及8名与先证者有血缘关系的亲属进行基因测序，发现5例存在胚系CEBPA TAD p.G36Afs*124突变，其中4例确诊为AML，1例随访至今未发病。结论:伴CEBPA基因突变的家族性AML多在儿童及青壮年期发病，具有完全或接近完全的外显率，通过积极治疗，大多预后良好。

目的:探讨人脐带间充质干细胞(hUC-MSCs)对SAP患者树突状细胞(DCs)成熟、分化的作用及参与炎症调节的机制。方法:采集郑州大学附属郑州中心医院行剖宫产的足月胎儿脐带4～5 cm，原代分离培养hUC-MSCs，采用流式细胞术进行表型鉴定和成脂、成骨染色。采集5例SAP患者外周血20 ml，采用淋巴细胞分离液分离出单核细胞，以粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)、IL-4、肿瘤坏死因子(TNF-α)进行诱导培养出DCs，根据培养方式不同分为DCs组、hUC-MSCs+DCs组、hUC-MSCs+DCs+NS398组(NS398为NF-κB下游调控基因COX-2的特异性抑制剂)。应用流式细胞术检测DCs表型，测定细胞培养24 h上清液中的IL-1β、IL-1α、IL-2、IL-6 、IL-10水平。采用蛋白质免疫印迹法检测Toll样受体4(TLR4)、IKKα及NF-κB-p65蛋白表达量。结果:成功培养出hUC-MSCs，其表面标志物CD 90、CD 105、CD 73表达阳性，并可向脂肪细胞、骨细胞分化。随着培养时间延长，DCs由未成熟向成熟分化。与DCs组比较，hUC-MSCs+DCs组的调节性DCs(regDCs)比例增加，其标志物CD 11b显著上调[ (14.26±1.25)%比(4.87±0.58)%]，CD 1a 、CD 11c显著下调[(2.81±0.34)%比(13.62±1.52)%、(3.88±0.5)%比(11.8±1.22)%]，差异均有统计学意义( P值均<0.05)。培养上清液IL-1β、INF-γ、IL-6表达下调，但差异无统计学意义；而促炎因子IL-1α显著降低[(14.91±2.58)ng/L比(30.19±7.75)ng/L]，抑炎因子IL-10显著升高[(17.03±4.69)ng/L比(1.83±0.14)ng/L]。NF-κB-p65、TLR4蛋白表达显著下调(0.74±0.02比0.97±0.01、0.89±0.01比1.72±0.01)，IKKα蛋白表达显著上调(1.12±0.01比0.21±0.01)，差异均有统计学意义( P值均<0.05)。与DCs组及hUC-MSCs+DCs组比较，hUC-MSCs+DCs+NS398组的NF-κB-p65与TLR4表达量显著下调(0.34±0.01比0.97±0.01、0.74±0.02，0.14±0.01比1.72±0.01、0.89±0.01)，而IKKα蛋白表达显著上调(1.68±0.01比0.21±0.01、1.12±0.01)，差异均有统计学意义( P值均<0.05)。 结论:hUC-MSCs能够抑制SAP患者DCs成熟、分化，并诱导出CD 11bhigh CD 1alow CD 11clow的regDCs参与免疫调节，其机制可能通过TLR4/IKKα/NF-κB/COX-2途径抑制炎症级联反应，发挥抗炎作用。