目的:探讨人类白细胞抗原（HLA）Ⅰ类（A、B、C）、Ⅱ类（DRB1、DQB1、DPB1）等位基因和单倍体多态性与中国南方汉族急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）以及慢性粒细胞白血病（CML）的相关性。方法:收集深圳市血液中心845例中国南方汉族白血病患者（323例ALL、350例AML及172例CML）和745名中国南方汉族健康献血者的外周血样本。应用聚合酶链反应反向序列特异性寡核苷酸探针杂交（PCR-rSSO）及测序分型（PCR-SBT）方法对HLA-A、-B、-C、-DRB1、-DQB1和-DPB1进行基因分型，鉴定HLA等位基因前4位数。采用Arlequin 3.5软件分析HLA单倍体；从HLA低分辨水平（等位基因前2位数）及高分辨水平（等位基因前4位数）分别统计分析HLA等位基因和单倍体多态性与3种白血病的相关性。结果:经Bonferroni校正，ALL组A*02（36.22%比28.26%， χ2=13.41， PC<0.01）及其单倍体A*02-B*46-C*01（15.35%比10.23%， χ2=10.90， PC=0.02）、DRB1*12（15.79%比11.10%， χ2=9.02， PC=0.03）、A*02：03（9.75%比5.32%， χ2=14.25， PC=0.002）及其单倍体A*02：03-B*38：02-C*07：02（3.80%比1.51%， χ2=10.41， PC=0.02）的频率均高于对照组，是ALL易感因素；AML组A*11-B*15-C*08-DRB1*15-DQB1*06-DPB1*02的频率高于对照组（1.34%比0.07%， χ2=12.54， PC=0.003），是AML易感单倍体；CML组A*02（36.63%比28.26%， χ2=9.33， PC=0.02）及其单倍体A*02-B*15-C*04（2.17%比0.29%， χ2=11.74， PC=0.02）、DRB1*03：01-DQB1*02：01-DPB1*02：01（1.86%比0.14%， χ2=13.10， PC=0.01）的频率均高于对照组，是CML易感因素；CML组DRB1*13的频率低于对照组（1.45%比5.25%， χ2=9.29， PC=0.03），是CML拮抗基因。 结论:在HLA低分辨及高分辨水平发现了白血病易感或拮抗HLA等位基因和单倍体，可为探究中国南方汉族白血病发病机制并制订有效治疗策略提供参考。

儿童慢性髓细胞性白血病（CML）发病率低，一直以来参考成人CML的标准诊治。尽管儿童CML的治疗已到达与成人CML治疗相似的效果，但儿童CML治疗过程中更需重视长期服药对儿童生长发育及生存质量的影响。“儿童慢性髓细胞性白血病诊疗专家共识”提出了针对中国儿童CML的诊断分期、酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的用药选择、移植适应证及追踪管理等建议，对开展我国儿童CML的规范化诊治、提高整体救治水平、改善CML患儿生存质量等，具有极其重要的理论指导和临床应用价值。

伴随着酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的广泛应用，慢性粒细胞白血病（CML）患者获得无治疗缓解（TFR）逐步成为治疗的长期目标。疾病进展中自我更新的白血病干细胞与复发有关，对残余白血病细胞的免疫监视被认为是TFR成功的关键。近年来，在CML细胞的先天性免疫和适应性免疫方面有了众多研究突破。文章就CML患者的免疫功能和免疫标志物在TFR中的作用以及TKI组合新型免疫制剂疗法对实现更大程度TFR的研究进行阐述。

目的:探讨妊娠期白血病患者临床特点及临床治疗对母婴结局的影响，探索妊娠期白血病最佳临床管理办法。方法:2004年1月至2015年12月就诊于山东大学齐鲁医院的79 890例孕产妇中妊娠合并白血病患者共22例（0.028%），包括妊娠前诊断的白血病5例[均为急性髓系白血病（AML）]及妊娠后首次诊断的白血病17例[9例AML，5例慢性粒细胞白血病（CML），2例急性淋巴细胞白血病（ALL），1例慢性淋巴细胞白血病（CLL）]。根据入院孕周及白血病确诊孕周，将22例患者分为早期组（初诊孕周<14周，5例）、中期组（初诊孕周≥14周且<28周，11例）、晚期组（初诊孕周≥28周，6例，其中2例为既往诊断白血病）。最终妊娠结局包括流产、引产、早产、足月产及母婴死亡。分析白血病的临床处理、产科处理对最终母婴结局的影响，随访了解孕妇原发病进展和生育情况及白血病、孕期治疗对婴儿远期健康状况的影响。结果:22例妊娠期白血病患者中，14例（63.6%）（包括早期组全部5例和中期组中9例）选择放弃妊娠，其中4例妊娠早期流产，10例妊娠中期引产；14例中有12例接受先期化疗诱导白血病病情缓解后流产或引产。其余8例患者（包括中期组中2例、晚期组全部6例）继续妊娠并分娩活婴，其中3例接受分娩前化疗。结论:妊娠期白血病是产科高危病例，但在良好的管理及治疗下患者仍有望获得良好的妊娠结局；在遵循白血病治疗原则的基础上，根据患者孕周、患者意愿制订个体化的临床管理方案，选择准确的化疗时机有利于母婴预后。

多发性骨髓瘤（MM）迄今缺乏根治性手段，复发难治MM（RRMM）患者接受后续治疗的有效率低、生存期短。达雷妥尤单抗、泊马度胺、卡非佐米和塞利尼索等新药的上市使中国患者获得了更好的疗效，但新药在中国RRMM患者中的临床数据不足，合并髓外病灶的患者仍然疗效欠佳 [1]。泊马度胺作为第三代免疫调节剂，在第一代沙利度胺和第二代来那度胺的结构基础上进行了升级，克服了交叉耐药性，循证医学研究证明，泊马度胺可使来那度胺难治患者获益 [2-4]。苯达莫司汀是一种氮芥类抗肿瘤药物，具有烷基化和抗代谢活性双重作用，2022年NCCN指南 [5]将苯达莫司汀纳入RRMM患者的治疗选择。目前，以苯达莫司汀为主的化疗方案多用于非霍奇金淋巴瘤及慢性淋巴细胞白血病，而用于MM患者的报道较少。本研究回顾性分析了苏州大学附属第一医院分院苏州弘慈血液病医院骨髓瘤病区应用苯达莫司汀、泊马度胺、地塞米松联合化疗方案（BPD方案）治疗RRMM患者的疗效及安全性。

目的:观察维奈克拉（VEN）治疗异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后复发恶性血液病患者的疗效及安全性。方法:回顾性分析2021年2月至2021年11月在中国医学科学院血液病医院接受VEN治疗的25例allo-HSCT后复发患者的临床资料，其中微小残留病（MRD）阳性患者15例（抢先治疗组），形态学复发患者10例（挽救治疗组）。两组VEN剂量均为400 mg/d，联合唑类抗真菌药物时减量至100 mg/d。结果:①抢先治疗组男7例，女8例，中位年龄32（18~52）岁；急性髓系白血病（AML）13例，急性淋巴细胞白血病（ALL）1例，原发性骨髓纤维化（PMF）1例；MRD阳性至应用VEN中位时间为2.5（0~12.5）个月。VEN中位疗程数为2（1~4）个。第1疗程治疗第7天VEN中位血药浓度为1 945（688~5 383）μg/L。VEN治疗1疗程后8例患者MRD转为阴性（获得主要反应），4例MRD较治疗前下降50%，3例无效，总体反应率（ORR）为80%（12/15）。9例治疗第7天VEN血药浓度<1 000 μg/L或>3 000 μg/L患者中3例（33.3%）MRD转阴，6例VEN血药浓度1 000~3 000 μg/L患者中5例（83.3%）MRD转阴。5例患者出现3/4级中性粒细胞减少，5例患者出现3/4级血小板减少，无新发严重感染致死病例。②挽救治疗组男7例，女3例，中位年龄44（28~59）岁；AML 6例，ALL 2例，不典型慢性髓性白血病（aCML）1例，骨髓增生异常综合征难治性血细胞减少伴有多系发育异常（MDS-RCMD）1例；复发至应用VEN中位时间为0（0~1）个月；VEN中位疗程数为1（1~2）个；第1疗程治疗第7天VEN中位血药浓度为2 419（1 200~6 155）μg/L。VEN治疗1疗程后3例获得完全缓解（CR）（主要反应），3例获得部分缓解（PR），4例无效，ORR为60%（6/10）。4例治疗第7天VEN血药浓度>3 000 μg/L患者中1例获得CR，6例VEN血药浓度1 000~3 000 μg/L患者中2例获得CR。10例患者均出现3/4级中性粒细胞减少及3/4级血小板减少。1例患者因严重肺感染死亡。③中位随访4.5（1~8.5）个月，抢先治疗组、挽救治疗组总生存（OS）率分别为（70.2±12.7）%、（50.0±15.8）%（ χ2=1.873， P=0.171）。1疗程VEN治疗获得主要反应、未获得主要反应患者的OS率分别为（90.9±8.7）%、（36.2±14.7）%（ χ2=6.843， P=0.009）。3例存在TP53突变的患者在VEN治疗后均获得主要反应。 结论:应用VEN对allo-HSCT后复发的恶性血液病患者进行抢先/挽救治疗有一定疗效且耐受性良好，监测VEN血药浓度有望提高疗效。VEN抢先/挽救治疗1个疗程未获得主要反应的患者预后较差，需尽早转换其他治疗方案。

Axl是受体酪氨酸激酶TAM（Tyro3、Axl、Mertk）家族中的一员，在非小细胞肺癌、胃癌、乳腺癌和白血病等多种类型的肿瘤中表达上调。过表达并活化的Axl可参与驱动上皮细胞向间质转化、肿瘤血管生成、对放化疗和靶向药物耐药以及降低抗肿瘤免疫反应等过程，从而成为预测肿瘤预后的生物标志物和抗肿瘤治疗的靶点。文章从Axl的结构和活化、Axl与白血病耐药和预后的关系以及靶向Axl的药物3个方面进行综述。

目的:比较氟马替尼与伊马替尼治疗初发慢性髓性白血病（CML）慢性期患者的治疗反应、结局以及严重血液学不良反应发生率。方法:回顾性收集来自国内76个中心自2006年1月至2022年11月期间确诊、年龄≥18岁、确诊后6个月内接受氟马替尼或伊马替尼作为一线治疗且临床资料相对完整的CML慢性期病例。通过倾向性评分匹配（PSM）减少一线酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物选择偏倚，比较两种TKI的治疗反应及结局。结果:研究最终纳入4 833例接受伊马替尼（4 380例）和氟马替尼（453例）作为一线治疗的成人CML慢性期患者。伊马替尼治疗组中位随访54（ IQR：31~85）个月，7年完全细胞遗传学反应（CCyR）、主要分子学反应（MMR）、分子学反应4（MR 4）和分子学反应4.5（MR 4.5）累积获得率分别为95.2%、88.4%、78.3%和63.0%。7年无治疗失败生存（FFS）率、无进展生存（PFS）率和总生存（OS）率分别为71.8%、93.0%和96.9%。氟马替尼治疗组中位随访18（ IQR：13~25）个月，2年CCyR、MMR、MR 4和MR 4.5累积获得率分别为95.4%、86.5%、58.4%和46.6%。2年FFS率、PFS率和OS率分别为80.1%、95.0%和99.5%。PSM分析显示，氟马替尼治疗组患者CCyR、MMR、MR 4和MR 4.5累积获得率及FFS率均显著高于伊马替尼治疗组患者（ P值均<0.001），但两组患者PFS率（ P＝0.230）和OS率（ P＝0.268）差异无统计学意义。两组患者Ⅲ级及以上血液学不良反应的发生率相似（氟马替尼对伊马替尼：10.6%对8.0%）。 结论:氟马替尼治疗初发CML慢性期患者的治疗反应获得率及FFS率均高于伊马替尼，且严重血液学不良反应发生率相似。

慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）是常见的白血病类型，以血液、骨髓、淋巴结和脾脏中成熟、典型的CD5阳性B细胞的克隆性增殖和积聚为特征。近年来分子靶向药物发展迅速，靶向治疗逐渐取代传统化学免疫疗法，成为CLL/SLL的主要治疗手段。布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂、B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制剂、磷脂酰肌醇3激酶（PI3K）抑制剂等药物的出现及联合方案的探索，革新了CLL的治疗模式，为复发难治患者提供了新的选择。本文就治疗CLL/SLL的分子靶向药物最新研究进展作一综述。

目的:评估二次异基因造血干细胞移植（二次移植）治疗移植后复发恶性血液病患者的疗效及安全性。方法:纳入1998年3月至2020年12月于北京大学血液病研究所行二次移植的70例恶性血液病患者，对其临床资料进行回顾性分析。结果:全部70例患者中男49例，女21例，二次移植时中位年龄为31.5（3~61）岁；其中急性髓系白血病（AML）31例，急性淋巴细胞白血病（ALL）23例，骨髓增生异常综合征（MDS）及其他16例；30例患者在二次移植时更换供者，40例未更换供者。首次移植后中位复发时间为245.5（26~2 905）d。1例患者二次移植后原发病持续未缓解未获得粒细胞植入，其余69例患者均获得粒细胞植入。62例（88.6%）患者获得血小板植入，更换供者组、未更换供者组血小板植入率分别为（93.1±4.7）%、（86.0±5.7）%（ P=0.636）。更换供者组、未更换供者组二次移植后巨细胞病毒（CMV）感染发生率分别为（64.0±10.3）%、（37.0±7.8）%（ P=0.053），Ⅱ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率分别为（19.4±7.9）%、（31.3±7.5）%（ P=0.227），移植后100 d移植相关死亡率（TRM）分别为（9.2±5.1）%、（6.7±4.6）%（ P=0.648），1年慢性GVHD累积发生率分别为（36.7±11.4）%、（65.6±9.1）%（ P=0.031）。二次移植后中位随访767（271~4 936）d，更换供者组、未更换供者组二次移植后2年累积复发率（CIR）分别为（52.6±11.6）%、（62.4±11.3）%（ P=0.423），总生存率分别为（28.3±8.6）%、（23.8±7.5）%（ P=0.643），无病生存率分别为（28.3±8.6）%、（22.3±7.7）%（ P=0.787）。二次移植前原发病完全缓解组（29例）、未缓解组（41例）移植后2年总生存率分别为（46.4±10.4）%、（11.0±5.2）%（ P<0.001）。多因素分析显示，首次移植后早期复发（≤6个月）及二次移植前原发病未获得完全缓解是影响二次移植后复发、总生存和无病生存的独立危险因素。 结论:更换供者对移植后复发恶性血液病患者二次移植的主要结局没有影响。