目的:观察维奈克拉（VEN）治疗异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后复发恶性血液病患者的疗效及安全性。方法:回顾性分析2021年2月至2021年11月在中国医学科学院血液病医院接受VEN治疗的25例allo-HSCT后复发患者的临床资料，其中微小残留病（MRD）阳性患者15例（抢先治疗组），形态学复发患者10例（挽救治疗组）。两组VEN剂量均为400 mg/d，联合唑类抗真菌药物时减量至100 mg/d。结果:①抢先治疗组男7例，女8例，中位年龄32（18~52）岁；急性髓系白血病（AML）13例，急性淋巴细胞白血病（ALL）1例，原发性骨髓纤维化（PMF）1例；MRD阳性至应用VEN中位时间为2.5（0~12.5）个月。VEN中位疗程数为2（1~4）个。第1疗程治疗第7天VEN中位血药浓度为1 945（688~5 383）μg/L。VEN治疗1疗程后8例患者MRD转为阴性（获得主要反应），4例MRD较治疗前下降50%，3例无效，总体反应率（ORR）为80%（12/15）。9例治疗第7天VEN血药浓度<1 000 μg/L或>3 000 μg/L患者中3例（33.3%）MRD转阴，6例VEN血药浓度1 000~3 000 μg/L患者中5例（83.3%）MRD转阴。5例患者出现3/4级中性粒细胞减少，5例患者出现3/4级血小板减少，无新发严重感染致死病例。②挽救治疗组男7例，女3例，中位年龄44（28~59）岁；AML 6例，ALL 2例，不典型慢性髓性白血病（aCML）1例，骨髓增生异常综合征难治性血细胞减少伴有多系发育异常（MDS-RCMD）1例；复发至应用VEN中位时间为0（0~1）个月；VEN中位疗程数为1（1~2）个；第1疗程治疗第7天VEN中位血药浓度为2 419（1 200~6 155）μg/L。VEN治疗1疗程后3例获得完全缓解（CR）（主要反应），3例获得部分缓解（PR），4例无效，ORR为60%（6/10）。4例治疗第7天VEN血药浓度>3 000 μg/L患者中1例获得CR，6例VEN血药浓度1 000~3 000 μg/L患者中2例获得CR。10例患者均出现3/4级中性粒细胞减少及3/4级血小板减少。1例患者因严重肺感染死亡。③中位随访4.5（1~8.5）个月，抢先治疗组、挽救治疗组总生存（OS）率分别为（70.2±12.7）%、（50.0±15.8）%（ χ2=1.873， P=0.171）。1疗程VEN治疗获得主要反应、未获得主要反应患者的OS率分别为（90.9±8.7）%、（36.2±14.7）%（ χ2=6.843， P=0.009）。3例存在TP53突变的患者在VEN治疗后均获得主要反应。 结论:应用VEN对allo-HSCT后复发的恶性血液病患者进行抢先/挽救治疗有一定疗效且耐受性良好，监测VEN血药浓度有望提高疗效。VEN抢先/挽救治疗1个疗程未获得主要反应的患者预后较差，需尽早转换其他治疗方案。

微小残留病（MRD）不仅被用于急性白血病的复发预测、预后再分层和指导抢先干预，还被用于其他恶性血液病和实体肿瘤的治疗领域。深入认识MRD的内涵和外延对于探索精准预测复发新方法、完善恶性肿瘤个体化干预策略等均具有重要意义。

巨细胞病毒(CMV)感染是造血干细胞移植(HSCT)后的常见并发症。目前临床上普遍采用预防或(和)抢先驱动策略治疗HSCT后CMV感染，然而部分患者在治疗过程中发生CMV耐药。耐药性CMV感染大幅增加临床治疗困难，并且该类患者通常预后不良。CMV UL97和 UL54基因突变是CMV耐药的主要机制。不同位点的基因突变导致CMV对更昔洛韦、缬更昔洛韦、膦甲酸及西多福韦等主要临床抗CMV药物的耐药水平及交叉耐药形式不同。因此，发生耐药性CMV感染时可尝试应用letermovir、maribavir、brincidofovir、CMV特异性细胞毒性T淋巴细胞(CMV-CTL)过继免疫疗法等新治疗方法。笔者拟就HSCT后耐药性CMV感染的危险因素、耐药机制及临床意义、新型治疗策略等研究现状进行阐述，旨在提高临床医师对耐药性CMV感染的认识。

巨细胞病毒（CMV）感染是造血干细胞移植（HSCT）后常见的合并症之一，可造成诸多直接或间接的不良后果，严重影响移植疗效。近年来，随着新的检测技术和抗病毒药物的出现，中国在CMV感染的诊断、预防及治疗中均取得了较多进展。传统抗病毒药物能减少早期CMV疾病发生率，但存在较强的毒性，而免疫细胞，尤其是细胞毒性T淋巴细胞对控制CMV活化起重要作用。因此，过继免疫疗法成为CMV感染防治的新思路。本文就异基因HSCT后CMV感染的流行病学、危险因素、诊断监测、预防治疗、免疫探索以及过继免疫疗法进行中国经验的总结，以期为临床工作提供参考。

目的:探讨儿童重症监护病房(PICU)重症结核病(TB)患儿的临床特点和宏基因组二代测序(mNGS)在诊断中的可行性。方法:回顾性分析2018年1月至2020年12月安徽省儿童医院PICU收治的3例重症TB患儿的临床资料和mNGS检测结果，并在中国知网、万方、维普和PubMed数据库中检索应用mNGS诊断的儿童TB，检索时间均为建库至2021年3月，复习相关文献。结果:1．在3例患儿中，男2例，女1例。3例均有发热。1例患有X-连锁重症联合免疫缺陷病(X-SCID)。3例患儿抗酸染色、结核菌素纯蛋白衍生物(PPD)皮肤试验和结核感染T细胞斑点试验(T-SPOT.TB)均阴性，经mNGS早期诊断。2例转专科抗结核治疗好转出院。2.共检索到3篇文献，报道7例TB患儿。1例X-SCID男婴患卡介苗相关噬血细胞综合征，6例结核性脑膜炎，均采用mNGS早期检出结核分枝杆菌复合群协助诊断。结论:mNGS在儿童重症TB，尤其是免疫抑制患儿的快速病原诊断方面具有一定应用前景，有助于优化早期诊断和抢先治疗，以改善预后。

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是目前多种血液系统恶性疾病的唯一治愈方法，但其移植成功率受较多因素影响，如移植物抗宿主病(GVHD)、疾病复发及严重感染等。而移植物植入状态对GVHD和复发的早期预测和抢先干预尤为重要。嵌合状态分析作为检测allo-HSCT后移植物植入状态的常用方法，可及时、有效监测疾病状态，并且为后续治疗策略提供指导。笔者拟就嵌合状态分析方法及其作用、细胞谱系特异性嵌合状态分析，以及嵌合状态分析在非恶性疾病(NMD)中的应用等方面的研究现状进行阐述，旨在为提高allo-HSCT成功率提供参考。

自体造血干细胞移植(auto-HSCT)被广泛应用于血液系统疾病的临床治疗，但仍有部分患者面临治疗失败。人体外周血中造血干细胞(HSC)含量极少，必须通过动员才能促使HSC从骨髓释放到外周血。HSC动员是auto-HSCT的关键过程，其动员效率和采集量对auto-HSCT成功，以及移植后转归均有重大影响。由于动员能力差导致的外周血CD34 +细胞计数低是auto-HSCT失败的主要原因之一。auto-HSCT中回输HSC数量不足，可能影响患者的长期预后。在采集前使用新型HSC动员剂普乐沙福抢先治疗，可有效降低HSC动员失败率。笔者拟就auto-HSCT现状、HSC动员现状、外周血CD34 +细胞计数在HSC采集中的作用进行综述，旨在为临床中外周血HSC动员不佳患者的识别和指导合理的普乐沙福抢先干预提供理论依据。

造血干细胞移植(HSCT)后复发，是导致高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者移植失败的主要原因之一。提高该病患者HSCT整体疗效的措施主要包括：采取HSCT后供者淋巴细胞输注(DLI)、去甲基化药物(HMA)和细胞因子联合应用，以及复发危险度分层的干预策略。复发危险度分层的干预策略主要包括：对移植后微小残留病呈阳性(MDR ＋)高危MDS患者的抢先干预，对极高危患者移植后进行复发预防和维持治疗，以及对血液学复发者的挽救治疗等。笔者拟就HSCT后复发高危MDS患者的治疗，基于MRD监测的复发危险度分层干预，以及高危MDS患者HSCT后维持治疗及对于复发的预防策略阐述如下。

目的:探讨伴单克隆浆细胞的EB病毒（EBV）相关移植后淋巴组织增殖性疾病（PTLD）的临床特点、诊治与预后。方法:回顾性分析2017年10月至2020年12月于大连医科大学附属第二医院和哈尔滨医科大学附属第二医院移植并伴单克隆浆细胞的EBV-PTLD共4例患者的临床资料，并复习相关文献。结果:4例患者均为男性，年龄6~31岁；1例慢性粒细胞白血病急变，1例急性髓系白血病第2次完全缓解，2例重型再生障碍性贫血。4例均接受亲缘单倍体造血干细胞移植，预处理均采用清髓加兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白（10 mg/kg），供者中男性2例，女性2例；并发急性移植物抗宿主病3例，治疗以甲泼尼龙为主，2例应用巴利昔单抗。从移植至诊断EBV-PTLD的时间为移植后49~70 d。4例患者均为播散性，伴有全身表现，多处淋巴结受累，高热；3例伴有结外表现（1例扁桃体、肝、脾受累，2例肝、脾受累），无溶骨病变。4例患者白细胞计数（5.97~121.55）×10 9/L，2例异常增高，分别为66.92× 10 9/L和121.55×10 9/L。免疫组织化学法检测示：CD20、PAX5、CD138阳性，Ki-67阳性指数约50%。所有患者骨髓均受累，流式细胞术检测发现2群单克隆细胞，为B细胞和浆细胞；3例λ轻链、1例κ轻链限制性表达。4例均采用利妥昔单抗、减停免疫抑制剂联合化疗（环磷酰胺、长春新碱及地塞米松）治疗，其中3例应用蛋白酶体抑制剂硼替佐米，1例输注EBV特异性细胞毒T细胞。4例患者均治疗无效，疾病迅速进展，从诊断EBV-PTLD到临床死亡时间为5~35 d；死亡原因：2例为多器官功能衰竭和弥散性血管内凝血，2例为PTLD进展。 结论:伴单克隆浆细胞的EBV-PTLD较为罕见，病情凶险，进展快，易发生早期死亡；利妥昔单抗早期抢先治疗及诊断后多药联合治疗可能降低早期病死率。