[目的]探讨沙利度胺联合强的松治疗溃疡性结肠炎(UC)的临床疗效及对患者肠屏障功能、炎症指标的影响.[方法]回顾性分析2021年4月至2023年3月本院收治的92例UC患者的临床资料,根据治疗方案不同将其分为对照组(在常规治疗的基础上给予强的松治疗)和观察组(在对照组的基础上给予沙利度胺治疗),每组46例.治疗8周后,比较两组疗效、病情相关评分[梅奥内镜(Mayo)评分、UC内镜严重程度指数(UCEIS)评分]、肠屏障功能相关指标[二胺氧化酶(DAO)、血乳酸(LAC)、细菌脂多糖(LPS)、D乳酸(D-LA)]、炎症相关指标[Toll样受体4(TLR-4)、核因子κB(NF-κB)、可溶性晚期糖化终末产物受体(sRAGE)]及不良反应发生率.[结果]观察组总有效率高于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05).治疗后,两组Mayo评分、UCEIS评分均低于治疗前,且观察组低于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05);两组血清DAO、LAC、LPS、D-LA水平低于治疗前,且观察组低于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05);两组NF-κB、TLR-4、sRAGE低于治疗前,且观察组低于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05).两组不良反应发生率比较,差异无统计学意义(P＞0.05).[结论]沙利度胺联合强的松治疗UC效果较好,可减轻肠黏膜炎症,改善肠屏障功能,且安全性较高.

目的:探讨不同发病年龄儿童炎症性肠病（IBD）的临床特征，总结儿童IBD的临床特点和诊疗经验。方法:回顾性分析2009年1月至2018年12月首都儿科研究所附属儿童医院消化内科确诊的87例IBD患儿的临床资料。按发病年龄分为4组，0~<2岁组（36例），2~<6岁组（10例），6~<10岁组（12例）及10~<18岁组（29例），比较不同年龄组患儿的临床表现、实验室检查、内镜下表现、病理、基因、治疗及预后。组间比较采用χ 2检验或Fisher精确分析。 结果:（1）87例IBD患儿中克罗恩病（CD）50例（57%)，溃疡性结肠炎（UC）25例（29%)，未分类炎症性肠病（IBD-U）12例（14%)。（2）发热在0~<2岁组及2~<6岁组分别占78%（28/36）、8/10；腹痛、肛周病变在0~<2岁组中占6%（2/36）及47%（17/36），3种症状在各年龄组患儿中差异有统计学意义（χ 2=8.369、40.317、13.130， P均<0.05）。（3）白细胞升高、血小板升高、血红蛋白减低在0~<2岁组中更多见，分别占72%（26/36）、31%（11/36）及81%（29/36），各年龄组患儿差异有统计学意义（χ 2=21.919、8.095、11.520， P均<0.05）。（4）0~<2岁组CD患儿病变以累及结肠为主，占85%（17/20），4年龄组患儿病变位置比较差异有统计学意义（χ 2=21.120， P<0.01）。≥6岁的CD患儿病变以累及回结肠为主，与<6岁CD组比较差异有统计学意义[61%(14/23)比19%（5/27），χ 2=9.455， P=0.003]。（5）15例（15/50,30%）CD患儿可见非干酪样肉芽肿，11例（11/25,44%）UC患儿可见隐窝脓肿。（6）行高通量基因测序的24例患儿中有12例为单基因突变。（7）25例患儿应用全肠内营养。25例患儿应用沙利度胺治疗，其中20例（80%）临床缓解或部分缓解。19例CD患儿应用英夫利昔单抗治疗，其中14例在应用IFX第6周时临床缓解，应用IFX第30周的维持缓解比例为12/14。（8）0~<2岁组、2~<6岁组、6~<10岁组、10~<18岁组患儿治疗后临床缓解或部分缓解的比例分别为64%(23/36)、8/10、11/12、83%（24/29）。 结论:本中心CD发病比例高于UC。婴幼儿IBD肛周病变发生率较高，且通常合并白细胞、血小板升高及贫血。婴幼儿IBD单基因突变可能性大。应用IFX治疗CD临床疗效明确。

目的:探讨达雷妥尤单抗治疗系统性轻链（AL）型淀粉样变性的疗效和安全性。方法:回顾性分析2020年1月至2022年11月于四川省人民医院接受以达雷妥尤单抗为基础的化疗方案治疗的24例AL型淀粉样变性患者的临床资料。总结患者治疗情况，评估疗效，采用Kaplan-Meier法进行生存分析，分析不良反应发生情况。结果:24例患者中，梅奥2004分期Ⅰ期2例（8.33%），Ⅱ期2例（8.33%），Ⅲ期20例（83.33%）。所有患者均采用以达雷妥尤单抗为基础的方案进行治疗，可评估疗效17例。15例患者应用DVd（达雷妥尤单抗+硼替佐米+地塞米松）方案治疗，7例应用DVCd（达雷妥尤单抗+硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松）方案治疗，1例应用DRd（达雷妥尤单抗+来那度胺+地塞米松）方案治疗，1例应用DTd（达雷妥尤单抗+沙利度胺+地塞米松）方案治疗。17例可评估疗效患者应用以达雷妥尤单抗为基础的方案治疗1个疗程后，严格意义的完全缓解（sCR）率为41.18%（7/17），总反应率（ORR）为88.24%（15/17）。17例一线应用以达雷妥尤单抗为基础的化疗方案治疗的患者中，11例可评估疗效者治疗1个疗程后sCR率为36.36%（4/11），ORR为90.90%（10/11）。５例复发难治患者中，4例可评估疗效者治疗1个疗程后sCR率为50.00%（2/4），ORR为75.00%（3/4）。24例患者中，初诊时17例肾脏受累，应用以达雷妥尤单抗为主的方案治疗1个疗程后，7例可评估疗效患者的ORR达85.71%（6/7），其中42.86%（3/7）患者肾脏缓解达非常好的部分缓解（VGPR）及以上；初诊时19例心脏受累，可评估疗效的14例患者ORR达85.71%（12/14），其中42.86% （6/14）患者心脏缓解达VGPR及以上。应用以达雷妥尤单抗为基础的化疗方案治疗后，患者的主要不良反应为输液相关不良反应、骨髓抑制及感染，均可耐受。24例患者中位随访7.0个月（0.5~16.5个月），中位无进展生存（PFS）时间为7.0个月（0.5~16.5个月），中位总生存（OS）时间为7.0个月（0.5~35.0个月）。结论:以达雷妥尤单抗为基础的化疗方案治疗AL型淀粉样变性具有良好的疗效和安全性。

目的:观察长期应用传统抗风湿药物（cDMARDs）治疗AS患者的疗效与药物相关不良反应情况，为临床诊疗提供参考。方法:回顾性分析北京大学深圳医院风湿免疫科随诊记录10年以上的AS患者，选取其中全程仅用过cDMARDs、NSAIDs、糖皮质激素，至少连续治疗3年以上者为治疗组，未治疗或治疗不超过3个月者为对照组。收集所有患者10年前后的临床症状、炎症指标、影像学结果、药物相关不良反应等数据进行统计学分析。计数资料进行 χ2检验，符合正态分布的计量资料采用 t检验，非正态分布的计量资料用Mann-Whitney U检验，治疗前后对照应用配对 t检验进行统计处理。 结果:共纳入符合条件患者166例，治疗组111例，对照组55例，2组患者的平均随访时间、初次就诊的主诉病程、年龄、性别比、HLA-B27阳性率、晨僵时间、夜间痛、外周关节炎、ESR、CRP、影像等基线资料对比差异无统计学意义。10年后，治疗组较对照组的晨僵时间更短[（8±18）与（22±34）， U=2 228， P=0.008]，夜间痛比例更低[（2/1.9%）与（19/36.5%）， χ2=37.037， P<0.01]，外周关节炎发生率更低[（23/20.7%）与（25/45.5%）， χ2=10.946， P=0.001），ESR更低[（14±13）与（20±19）， t=2.249， P=0.026]，CRP更低[（6±6）与（10±11）， t=2.154， P=0.033]，骶髂关节炎进展比例更低[（28/25.2%）与（46/83.6%）， χ2=50.922， P<0.01]，脊柱进展比例更低[（8/7.2%）与（51/92.7%）， χ2=117.407， P<0.01]，2组比较差异有统计学意义。治疗组患者主要用药及占比情况：柳氮磺吡啶（100%），甲氨蝶呤（86.5%），NSAIDs（98.2%，其中87.3%自行按需服药），糖皮质激素（78.4%），沙利度胺（62.2%）等。治疗过程中出现过的药物相关不良反应主要有：恶心、呕吐、头晕、月经异常、可逆的肝功能异常。 结论:不治疗的AS患者几乎均有骶髂关节与脊柱影像学进展。cDMARDs联合用药可有效控制大部分AS患者的临床症状、降低炎症指标、延缓骶髂关节与脊柱影像学进展，同时无严重药物相关不良反应。

目的:分析并总结沙利度胺治疗难治性全身型幼年特发性关节炎的有效性及安全性。方法:回顾性分析2015年1月至2022年3月河北省儿童医院肾脏免疫科收治的10例难治性全身型幼年特发性关节炎患儿的病例资料，分析沙利度胺治疗难治性全身型幼年特发性关节炎的临床表现、疗效及安全性。采用全身型幼年关节炎疾病活动度评分评价治疗效果。采用一般线性模型重复测量进行统计分析。结果:10例难治性全身型幼年特发性关节炎患儿中，男4例，女6例，发病年龄（7.5±3.3）岁。7例患儿病初合并巨噬细胞活化综合征。10例患儿平均病程（4.4±1.7）年，最长病程8.3年。10例患儿在应用沙利度胺前均有复发（2～10次不等）。10例患儿应用沙利度胺治疗第6、12个月与治疗前相比，外周血白细胞[（10.19±3.67）×10 9/L、（8.53±2.83）×10 9/L比（16.11±7.81）×10 9/L， F=7.918、11.084， P=0.020、0.009]、C反应蛋白[19.13（0.38,35.21）mg/L、8.05（0.10,18.00）mg/L比59.34（24.20,131.90）mg/L， F=7.030、12.731， P=0.026、0.006]、全身型幼年关节炎疾病活动度评分显著下降[6.00（1.50,12.50）分、3.00（0，12.50）分比20.00（11.50,28.00）分， F=14.710、17.870， P=0.004、0.002]；泼尼松剂量明显减少[0.13（0,0.45）mg/(kg·d)、0.02（0，0.06）mg/(kg·d)比0.42（0.16,1.47）mg/(kg·d)， F=5.890、7.632， P=0.041、0.022]，差异均有统计学意义。7例成功停用泼尼松，3例逐渐脱离托珠单抗，1例可延长托珠单抗给药间隔时间。10例患儿均未发生严重不良反应。 结论:沙利度胺治疗难治性全身型幼年特发性关节炎临床有效，可以减少泼尼松所需剂量及延长托珠单抗给药间隔时间。

多发性骨髓瘤(MM)是常见的血液肿瘤，患者预后较差，目前其主要治疗方法为多药联合治疗。其中，单克隆抗体与免疫调节药(IMiD)联合治疗MM是相关研究热点，并取得可观临床效果。埃罗妥珠单抗(elotuzumab)是一种人源化免疫球蛋白(Ig)Gκ单克隆抗体，靶向作用于MM细胞中高表达的信号淋巴细胞激活分子(SLAMF)7，是MM的首个免疫刺激疗法药物。埃罗妥珠单抗与IMiD(来那度胺、沙利度胺、泊马度胺)联合治疗复发/难治性MM(RRMM)，对延长患者生存期具有重要意义。近年来，埃罗妥珠单抗联合IMiD治疗新诊断MM的临床试验亦正在开展中，但疗效尚存争议。笔者拟对埃罗妥珠单抗的作用机制，埃罗妥珠单抗联合IMiD治疗RRMM和新诊断MM患者的疗效及不良反应的研究进展进行综述，旨在对单克隆抗体联合IMiD应用于MM患者的治疗提供理论依据。

目的:初步探讨抗肿瘤坏死因子α（TNFα）单抗治疗重症/难治性血管白塞病的疗效与安全性。方法:回顾性分析16例应用抗TNFα单抗治疗的重症/难治性血管白塞病患者的临床资料及抗TNFα单抗的疗效，比较联合用药前后糖皮质激素剂量、红细胞沉降率（ESR）和超敏C反应蛋白（CRP）水平，记录不良反应。结果:16例血管白塞病患者男性14例，女性2例，年龄（35.8±13.7）岁，病程（10.5±5.8）年。白塞病起病至出现血管病变（7.5±5.3）年，16例患者中动脉系统受累12例，表现为动脉瘤（9例）、动脉扩张（6例)、动脉狭窄（2例）和动脉闭塞（2例)；静脉血栓7例，受累部位包括下肢静脉（6例)、下腔静脉（2例）和颅内静脉窦（2例)；动静脉系统均有受累者2例。应用抗TNFα单抗前，16例患者经泼尼松或等效剂量糖皮质激素40（7.5~90）mg/d联合环磷酰胺、甲氨蝶呤、沙利度胺、硫唑嘌呤等免疫抑制剂中位治疗4（0~156）个月后疗效不佳。联合应用英夫利西单抗3~5 mg/kg或阿达木单抗40mg/次，平均疗程（17.1±6.5）个月后，15例患者达到完全缓解，1例患者达到部分缓解。3例患者行外科手术治疗，均未发生术后并发症。治疗后，泼尼松剂量[5（0~12.5）mg/d比40（7.5~90）mg/d， P<0.01]、ESR[（7.3±4.6）mm/1h比（33.5±26.7）mm/1h， P<0.01]、超敏CRP[1.9（0.2~11.4）mg/L比24.3（0.4~113.9）mg/L， P<0.01]较治疗前显著下降。2例患者出现不良反应，1例应用阿达木单抗联合传统治疗12个月后出现肺部感染，停用阿达木单抗并给予抗感染治疗后好转；1例首次应用英夫利西单抗过程中，出现过敏反应，之后换用阿达木单抗后无过敏反应发生。 结论:对重症/难治性血管白塞病，应用抗TNFα单抗与糖皮质激素和免疫抑制剂联合治疗，有效且耐受性好，有利于减少糖皮质激素用量及术后并发症。

目的 探讨常规化疗基础上加用沙利度胺对白血病患者免疫功能的影响,并分析联合用药的安全性.方法 78例白血病患者随机分为2组,对照组应用常规化疗方案治疗,观察组加用沙利度胺行联合治疗.比较2组治疗效果、治疗前后免疫功能、治疗前后血浆生长因子水平、药物不良反应发生率.结果 观察组疾病缓解率(90％)较对照组(69％)更高(P＜0.05).相较对照组,观察组治疗后CD3+、CD4+、CD4+/CD8+比值均更高,CD8+更低(P＜0.05).相较对照组,观察组治疗后VEGF与bFGF水平更低(P＜0.05).观察组不良反应率为15％,较对照组21％略低,但2组比较差异无统计学意义(P＞0.05).结论 常规化疗基础上加用沙利度胺治疗白血病效果较好,可显著改善患者临床症状,控制其病情进展,且还能减少化疗期间患者免疫功能损伤程度,有效抵抗血管增殖作用,用药安全性更高,推广价值显著.

目的:分析低剂量沙利度胺辅助治疗成人结核性脑膜炎(tuberculous meningitis,TBM)矛盾反应的临床疗效和安全性.方法:选取2020年1月1日至2022年12月30日长春市传染病医院收治的符合TBM矛盾反应诊断标准的患者共20例进行回顾性研究.20例患者均在不调整原有糖皮质激素用量及抗结核治疗方案的前提下,口服沙利度胺25 mg(4次/d)治疗.分析患者应用沙利度胺后临床症状转归、脑脊液参数变化、影像学表现及药物不良反应.结果:20例患者中,14例(70.0％)出现新发结核瘤,11例(55.0％)原有结核瘤病变恶化、10例(50.0％)脑池渗出增多,5例(25.0％)新发脑梗死.经沙利度胺治疗后,14例新发结核瘤及11例原有结核瘤恶化的患者,病灶明显好转,≤3 mm的结核结节可完全吸收,＞3 mm 的结核结节可表现为完全吸收或病灶范围缩小;10例脑池渗出增多的患者,病灶明显消退.5例脑梗死患者,无进展性卒中发生,梗死周围水肿明显消退并形成软化灶.17例脑脊液异常患者中,8例脑脊液白细胞计数恢复正常,9例脑脊液参数好转稳定.沙利度胺中位治疗时间为16(12,16)周.全部患者均在颅内病变明显好转或脑脊液指标好转稳定后,停用沙利度胺.治疗期间,2例患者出现末梢神经炎,给予营养神经治疗后好转,无其他可归因于沙利度胺的不良事件报告.结论:低剂量沙利度胺辅助治疗结核性脑膜炎矛盾反应,可有效改善患者颅内病变及脑脊液参数,且安全性较好.

目的 探讨应用沙利度胺、亚砷酸、地塞米松、维生素C(thalidomide,arsenic trioxide,dexamethasone,ascorbic acid,TADA)方案治疗多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)早期复发患者(初治达缓解后12个月内肿瘤再次进展)的疗效及安全性.方法 本研究回顾性分析2008-2020年间就诊于延边大学附属医院血液内科的62例接受TADA化疗方案和57例接受硼替佐米、来那度胺、地塞米松(velcade,revlimid,dexamethasone,VRD)化疗方案的MM早期复发患者.收集所有患者的一般资料、治疗3个疗程期间的随访资料、化疗前后的实验室数据.通过总缓解率(overall response rate,ORR)和完全缓解率(complete response rate,CRR)评估患者的疗效,并收集不良反应的发生情况进行统计分析.绘制TADA组和VRD组在不同肾功能情况、细胞遗传学不同危险度分层、不同国际分期系统(International Staging System,ISS)下的Kaplan-Meier曲线,分析TADA化疗方案患者的预后.结果 两组患者在年龄、性别、免疫化学亚型、ISS分期和高危FISH指标上均无统计学差异(P＞0.05).化疗后,TADA组患者的血红蛋白和血清白蛋白显著低于VRD组,而血钙、血β2微球蛋白、肌酐、骨髓浆细胞比例显著高于VRD组(P＜0.05).此外,周围神经病变发生率显著低于VRD组(P＜0.05),其他不良反应无统计学差异(P＞0.05).TADA组与VRD组相比,总生存期(overall survival,OS)(x2=8.201,P=0.004)、无进展生存期(progression free survival,PFS)(x2=7.568,P=0.006)生存曲线具有统计学意义;TADA组入组时肾功能正常与肾功能受损患者OS(x2=3.924,P=0.048)以及 PFS(x2=9.008,P=0.003)、入组时 ISS Ⅰ/Ⅱ 期和 ISS Ⅲ 期 OS(x2=9.330,P=0.002)以及 PFS(x2=16.090,P＜0.001)、入组时高危细胞遗传学(FISH)和非高危患者 OS(x2=10.149,P＜0.001)以及 PFS(x2=11.286,P＜0.001)生存曲线结果差异有统计学意义.结论 TADA方案对MM早期复发患者具有较好的疗效和安全性,肾功能、ISS分期和FISH分层是影响患者预后的重要因素.