目的:对比观察经眼动脉灌注化学药物治疗（IAC）和经静脉全身化学药物治疗（IVC）单眼晚期视网膜母细胞瘤（RB）的疗效及并发症。方法:回顾性临床研究。2020年1月至2021年1月分别于保定市儿童医院眼科和北京儿童医院眼科检查确诊的单眼cT2期RB患儿40例（40只眼）纳入研究。其中，男性22例（22只眼），女性18例（18只眼）；均为单眼。根据接受的治疗方案，将患儿分为IAC方案组和IVC方案组，分别为26、14只眼。肿瘤侵犯视神经、脉络膜、巩膜、前房和虹膜时，行眼球摘除手术。观察分析保眼率、肿瘤眼外转移率、实体肿瘤控制率、与治疗相关并发症以及眼球摘除后病理高危因素。组间保眼率、实体肿瘤控制率比较行 χ2检验。 结果:IAC方案组、IVC方案组患儿保眼率分别为88.5% （23/26）、50.0% （7/14）；实体肿瘤控制率分别为84.6% （22/26）、42.9% （6/14 ）。两组患儿保眼率、实体肿瘤控制率比较，差异均有统计学意义（ χ2=7.18、7.56， P<0.05）。与IVC方案组比较，IAC方案组患儿全身并发症更少，眼部和眼周并发症较轻。IAC方案组26例、IVC方案组14例中，最终行眼球摘除分别为3、7例。病理组织检查结果显示，两组存在病理高危因素者分别为2、3例。随访期间，IAC方案组2例均发生肿瘤眼外转移；IVC方案组3例均未出现肿瘤眼外转移。 结论:与IVC比较，IAC对单眼cT2期RB具有肿瘤控制率高、保眼率高、并发症少且轻的优势，但仍存在肿瘤复发。

目的:观察视网膜母细胞瘤（RB）患儿综合治疗的疗效和安全性。方法:回顾性临床研究。2019年1~12月于上海交通大学医学院附属新华医院眼科检查确诊且行综合治疗的RB患儿157例203只眼纳入研究。其中，男性76例，女性81例；单眼111例，双眼46例。诊断月龄中位数20.1个月。均为初次接受治疗者。肿瘤局限于眼内者依据国际眼内RB分期标准分为A~E期以及眼外期、远处转移期。中位随访时间37.4个月。记录患儿临床特征、治疗方案、预后及眼部治疗并发症发生情况。结果:157例203只眼中，眼内期137例180只眼，其中A~ E期分别为6、14、10、98、52只眼；眼外期12例12只眼；远处转移期8例11只眼。全身转移死亡8例；生存149例（94.9%，149/157）。眼球摘除48只眼，其中初始治疗眼球摘除34只眼，经保眼治疗后眼球摘除14只眼；未行眼球摘除155只眼（76.4%，155/203）。保眼治疗后保眼率为91.7% （155/169）。双眼患者取分期更严重眼进行统计分析，初始保眼治疗120例120只眼，其中经静脉化学药物治疗（IVC）、眼动脉灌注化学药物治疗（IAC）分别为36、84只眼。两种治疗方案的眼球摘除分别为7 （19.4%，7/36）、7 （8.3%，7/84）只眼；接受二次治疗分别为33 （91.7%，33/36）、33 （39.3%，33/84）只眼。两种治疗方案的眼球摘除率比较，差异无统计学意义（ χ2=2.037， P = 0.154）；接受二次治疗百分率比较，差异有统计学意义（ χ2=27.937， P<0.001）。初始治疗后瘤体消退并稳定54只眼（45.0%，54/120）；因治疗反应差、肿瘤复发等原因接受二次治疗66只眼（55.0%，66/120）。行二次治疗的66只眼中，眼球摘除、IAC、玻璃体腔注射化学药物治疗（IVitC）、IAC联合IVitC、单纯局部治疗分别为6、18、12、13、17只眼；IAC、IVitC、IAC联合IVitC治疗眼中眼球摘除分别为5 （27.8%，5/18）、1 （9.3%，1/12）、2 （15.4%，2/13）只眼，三者眼球摘除率比较，差异无统计学意义（ χ2=2.001， P=0.368）。末次随访有视力记录者148只眼（72.9%，148/203）。其中，无光感、光感~数指、20/400、≥20/200者分别为41、53、16、38只眼。203只眼中，行IAC治疗121只眼，治疗后出现视神经萎缩、玻璃体积血、严重视网膜脉络膜萎缩分别为2、4、1只眼；行IVitC治疗60只眼，治疗后出现玻璃体积血、黄斑出血性坏死各1只眼。 结论:本组RB患儿经综合治疗后总体生存率为94.9%；保眼治疗后保眼率为91.7%。RB综合治疗疗效较好，安全性较高。

目的:探讨两种不同的方法治疗晚期视网膜母细胞瘤(RB)对血管内皮生长因子(VEGF)、基质金属蛋白酶9(MMP9)表达的影响。方法:回顾性病例对照研究。收集郑州大学附属儿童医院2018年1月至2021年1月收治的儿童晚期(D期和E期)RB 62例(62眼)的临床资料。根据治疗方法分为对照组(32例)和试验组(30例)。对照组接受经眼动脉灌注化学药物治疗(IAC+局部治疗)，试验组接受经静脉全身化学药物治疗(VEC方案)+IAC+局部治疗。比较两组患儿治疗效果、肿瘤直径、肿瘤厚度、血清VEGF、MMP9及不良反应。结果:试验组治疗效果明显优于对照组( Z＝-5.39， P<0.001)。两组治疗后肿瘤直径、肿瘤厚度均低于治疗前水平(均 P<0.05)，治疗后试验组肿瘤直径、肿瘤厚度均低于对照组( t＝11.34、10.23，均 P<0.001)，试验组肿瘤直径、肿瘤厚度治疗前后差值均明显大于对照组( t＝-3.63、-2.94， P＝0.001、0.005)。治疗后两组血清VEGF及MMP9均低于治疗前水平( P<0.05)，治疗后试验组血清VEGF及MMP9均低于对照组( t＝6.21、8.44，均 P<0.001)，试验组血清VEGF及MMP9治疗前后差值均大于对照组患儿( t＝-5.13、-5.60，均 P<0.001)。两组患儿不良反应总发生率比较，差异无统计学意义( χ2＝0.57， P＝0.450)。 结论:IVC+IAC+局部治疗晚期(D期及E期)RB患儿安全有效，并抑制VEGF及MMP9表达。

目的:观察分析筛查发现的无症状视网膜母细胞瘤（RB）患儿的临床特征、治疗及预后。方法:回顾性系列病例研究。2006年1月至2019年3月于复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科确诊的无症状RB患儿8例11只眼纳入研究。其中，男性6例，女性2例；确诊年龄2 d~20个月，中位数确诊年龄6个月；单眼5例，双眼3例。国际眼内RB分期，A期、B期、C期分别为4、3、4只眼。有RB家族史1例。行Rb1基因检测4例。8例患儿的16名父母及3名兄弟姐妹均行常规眼部检查及超广角眼底照相检查。全身静脉化学药物治疗（IVC）采用卡铂、长春新碱和依托泊苷联合方案；眼动脉灌注化学药物治疗（IAC）采用马法兰和卡铂；眼局部治疗包括冷冻和经瞳孔温热疗法（TTT ）。平均随访时间47.25个月。结果:8例患儿均无任何眼部症状。行IVC 5~6次者6例，IAC 3次者1例，仅眼局部治疗者1例。11只眼中，行眼局部冷冻治疗9只眼，TTT治疗8只眼。随访中发现新瘤体2例，发现新瘤体时间为化疗结束后平均6.3个月。末次随访时，瘤体消退11只眼，稳定11只眼；无眼球摘除者，保眼率100% （8/8 ）。最佳矫正视力0.1、1.0者分别为3、5只眼；未查及者3只眼。行Rb1基因检测的4例患儿中，未检测到明确致病变异3例，检测到Rb1基因1c.35_69del(p.T12fs）杂合突变1例。16名父母中，双眼眼球痨1名，为双眼RB患儿的母亲。3名兄弟姐妹中，双眼RB 1例，为双眼RB患儿的哥哥。结论:眼部筛查有助于发现早期RB，经IVC、IAC等全身或局部化学药物治疗及冷冻、TTT等眼局部治疗后保眼率高，长期视力预后较好。

随着视网膜母细胞瘤(RB)治疗技术的明显进展,更多患者有机会在生命面临极小风险的前提下得以保存眼球和视功能.尽管目前有冷冻、激光光凝、全身化疗、眼球摘除手术以及通过眼内、球周和眼动脉介入途径的局部化疗等多种治疗方式可供选择,但要形成合理的治疗方案并取得良好疗效仍有些许要点需要考虑.如明确RB是不是眼内期、眼内期肿瘤是选择保眼治疗还是眼球摘除、保眼治疗在何种情况联合化疗、如何安排RB患者的随诊及后续治疗等.在实际临床工作中,制定RB治疗方案时要面临的问题可能更为复杂,应全面综合地评估患者病情、社会经济状况、就诊条件等具体情况,必须明确任何治疗均应遵循保生命为前提的保眼、挽救视功能这一RB治疗原则.

目的 探讨经眼动脉灌注化学药物治疗(IAC)方案对眼内视网膜母细胞瘤(RB)的治疗疗效.方法 回顾性选择2014年3月—2017年2月我院收治的64例眼内期RB患者,所有患者均接受IAC灌注化疗方案,统计并分析化疗后肿瘤的变化、复发及不良反应的发生情况.结果 与治疗前相比,所有患者经IAC方案治疗后,肿瘤体积明显缩小,肿瘤高度明显降低(P<0.05).64例患者治疗后均接受随访,其中4例在后期随访中失去联系,随访有效率93.75%.60例患者中有72只患眼化疗后近期疗效有所改善,其中52只患眼肿瘤体积缩小、钙化,症状得到明显缓解,缓解率72.22%,患者视力得到一定程度恢复.其中C期有1只患眼复发或出现新发病灶,复发率16.67%;D期有28只患眼复发或出现新发病灶,复发率60.87%.所有患者均全程接受IAC化疗方案,均未发生明显肾损伤和严重感染等不良反应,但均发生脱发现象,其中51例(79.69%)患者发生恶心、呕吐、厌食等轻度胃肠道反应,10例(15.63%)患者出现轻度肝损伤,经对症治疗后,症状均有所缓解;术后53例(82.81%)患者眼周出现红肿、多泪、结膜充血等,未进行特殊处理,一般可自行恢复.结论 IAC灌注化疗方案对眼内期RB患者有较好的临床疗效,不良反应较轻,患者易于接受,临床应用依从性好.

目的 探讨经眼动脉灌注美法仑和卡铂治疗视网膜母细胞瘤(Rb)的临床疗效.方法 回顾性选取2020年12月至2021年12月间西安宝石花长庆医院收治的76例(93眼)Rb患儿,依据化疗方式的不同分为经眼动脉灌注化学治疗(IAC)组44例和经静脉全身化学治疗(IVC)组32例,比较两组患儿的保眼率、肿瘤复发率、生存率、并发症发生情况及化疗前后瘤体变化情况.结果 化疗后,两组患儿瘤体最大径和瘤体厚度均降低,且IAC组均低于IVC组,差异均有统计学意义(均P<0.05).IAC组患儿保眼率高于IVC组,差异有统计学意义(P<0.05);两组患儿复发率、转移率和致死率比较,差异均无统计学意义(P>0.05).两组患儿白内障和玻璃体出血发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05);IAC组患儿眼球内陷、眼睑水肿和眼睑下垂发生率均高于IVC组,发热和骨髓抑制发生率均低于IVC组,差异均有统计学意义(均P<0.05).结论 Rb患儿发病年龄较小且多进展至晚期,采用IAC方案治疗能够有效改善瘤体情况,提高保眼率,但需注意化疗引起的眼球局部并发症,以更好改善患儿视力及生存质量.

目的:探讨视网膜母细胞瘤(RB)经眼动脉灌注化学药物治疗(IAC)或经静脉全身化学药物治疗(IVC)后摘除眼球的临床组织病理学特征。方法:收集首都医科大学附属北京儿童医院眼科2020年1月至2022年3月期间经IAC或IVC治疗后行眼球摘除术的19例(19只眼)RB病例。其中，男性10例(10只眼)，女性9例(9只眼)；年龄4~45个月，平均年龄(24.7±11.9)个月。根据治疗手段不同分为IAC治疗组和IVC治疗组。记录患者的治疗方法、临床分期(cTNM)、组织病理学分期(pTNM)、组织病理学特征及组织病理学高危因素(HRF)，以例数(眼数)和百分比进行描述。结果:采用IAC疗法治疗者8例(8只眼)，占42.11 %(8/19)，采用IVC疗法治疗者11例(11只眼)，占57.89%(11/19)。采用AJCC第8版TNM分期法进行分期，其中IAC治疗组cT2期、cT3期及cT4期分别有4例(4只眼)、3例(3只眼)及1例(1只眼)，分别占50.00%(4/8)、37.50%(3/8)及12.50%(1/8)，pT1期、pT2期及pT3期分别有5例(5只眼)、1例(1只眼)及2例(2只眼)，分别占62.50%(5/8)、12.50%(1/8)和25.00%(2/8)；IVC治疗组cT2期、cT3期及cT4期分别有1例(1只眼)、9例(9只眼)及1例(1只眼)，分别占9.09%(1/11)、81.82%(9/11)和9.09%(1/11)，pT1期、pT2期及pT3期及pT4期分别有1例(1只眼)、6例(6只眼)、3例(3只眼)和1例(1只眼)，分别占9.09%(1/11)、54.55%(6/11)、27.27%(3/11)、9.09%(1/11)。全部19例(19只眼)经IAC与IVC治疗的RB组织病理学检查显示肿瘤有不同程度的钙化、出血及坏死，IAC治疗组和IVC治疗组发生脉络膜广泛性萎缩患者分别有8例(8只眼)和2例(2只眼)，分别占100%(8/8)和18.18%(2/11)，IAC治疗组和IVC治疗组发生血管壁均质性增厚改变者分别有8例(8只眼)和1例(1只眼)，分别占100%(8/8)和9.09%(1/11)。全部19例(19只眼)中肿瘤存在HRF者7例(7只眼)，占36.84%(7/19)。其中，HRF在cT2期、cT3期及cT4期者分别有1例(1只眼)、4例(4只眼)及2例(2只眼)，分别占14.29%(1/7)、57.14%(4/7)及100.00%(2/2)。IAC治疗组和IVC治疗组存在HRF者分别为2例(2只眼)和5例(5只眼)，分别占25.00%(2/8)和45.45%(5/11)。结论:IAC治疗后特征性组织病理学改变为脉络膜广泛性萎缩、血管壁呈均质性增厚改变。cTNM分期较高的患者存在组织病理学高危因素风险可能增加。