白塞病是一种慢性、多系统、炎症性疾病，以黏膜、眼部、肌肉骨骼、血管、中枢神经系统和胃肠道炎症反复发作为主要特征。其治疗根据患者器官受累程度、性别和年龄的不同而变化。目前没有标准的治疗方案。白塞病可分为血管型、胃肠型和神经型，其中血管型常导致较高的致死率和致残率。糖皮质激素、硫唑嘌呤和环磷酰胺被推荐为血管型白塞病的一线治疗药物。然而，随着肿瘤坏死因子抑制剂的使用，其成为治疗难治性血管型白塞病的新的选择。本文就血管型白塞病的治疗现状作一简要综述。

随着大规模根除治疗的推进，导致幽门螺杆菌（ H. pylori）耐药率不断升高，加上宿主CYP2C19基因多态性、 H. pylori球形变、患者依从性、医生治疗方案不正规或经验式反复根除治疗等因素， H. pylori根除率逐渐下降。个性化治疗是实现 H. pylori感染者首诊成功得以根除的有效措施。随着克拉霉素耐药分子诊断试剂盒在我国首次获批与美国胃肠病协会（AGA）有关难治性 H. pylori感染定义更新，遵循国际最新共识与指南、符合国情、赶超国际水平的基于耐药基因检测的 H. pylori首诊个性化诊疗走向前台。

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是多种血液系统疾病的有效治疗手段，但移植物抗宿主病（GVHD）仍是移植后并发症和非复发性死亡的主要原因，其中胃肠道急性GVHD预示着患者的不良结局。急性GVHD患者一线治疗推荐使用全身性糖皮质激素，但仍有大部分患者对激素无应答。鉴于生物制剂在炎症性肠病等疾病中的显著疗效，其作为难治性急性GVHD的二线治疗也备受关注。本文就生物制剂在胃肠道急性GVHD的疗效及安全性等方面进行阐述，旨在为合理应用提供参考。

与精神心理应激、饮食行为和微生物等环境因素相关的胃肠道疾病(如胃肠功能性疾病、炎症性肠病等)的发病率逐年攀升。难治性胃食管反流病、难治性功能性胃肠病(如难治性功能性消化不良和肠易激综合征)与疑难胃肠动力紊乱性疾病(如胃轻瘫和反复发作的非器质性不完全肠梗阻、炎症性肠病)等疾病的治疗日益成为临床实践中难以突破的瓶颈。肠脑互动、胃肠道本身病理生理学机制相关的基础和临床研究进展，揭示出若干有望提升疗效的新靶点。现针对这些新靶点，叙述针对肠脑互动紊乱的神经调节剂的应用和针对胃肠病理生理学机制新靶点的药物疗效。

2018年1月至2022年6月期间，30例难治/复发急性髓系白血病（R/R AML）患者在河南省肿瘤医院接受MeCBA方案（司莫司汀+克拉屈滨+白消安+阿糖胞苷）增强预处理挽救性异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。30例患者中男16例，女14例，中位年龄37（16～53）岁。同胞全相合供者移植3例，无关供者移植1例，单倍体移植26例。移植前中位化疗疗程数为4（3～22）个。移植后粒细胞、血小板植入中位时间分别为14（9～22）d 、18（10～40）d ，移植后30 d粒细胞累积植入率为100%，移植后100 d血小板累积植入率为96.7%（95% CI 85.4%～97.5%）。22例（73.3%）患者出现1～2级胃肠道不良反应，未出现3～4级脏器毒性。中位随访37.1个月，移植后3年总生存率为70.0%（95% CI 50.3%～83.1%），无事件生存率为65.3%（95% CI 44.8%～79.8%），累积复发率为21.2%（95% CI 9.2%～44.4%），非复发死亡率为16.7%（95% CI 7.3%～35.5%）。

目的:分析总结儿童重症难治性支原体肺炎（severe refractory mycoplasma pneumoniae pneumonia, SRMPP）的临床特征，探讨其并发肺外器官功能障碍的危险因素。方法:回顾性总结2017年7月至2019年6月上海市儿童医院重症医学科收治的SRMPP的患儿临床资料，根据是否发生肺外脏器功能障碍分为肺外器官障碍组和单纯呼吸功能障碍组，比较两组临床特征与实验室指标的差异，Logistic回归筛选出发生肺外脏器功能障碍的危险因素。结果:两年间PICU合计收治SRMPP 107例，并发胸腔积液44例（41.1%），塑型性支气管17例（15.9%），支原体耐药基因位点(2063, 2064)阳性104例（97.2%），住院病死率2.8%（3/107）。107例SRMPP患儿发生肺外脏器功能障碍51例（47.7%）,其中心血管功能障碍43例（40.2%）、凝血功能障碍13例（12.1%）、胃肠功能障碍11例（10.3%）、肾功能障碍4例（3.7%）、脑功能障碍4例（3.7%）、肝功能障碍3例（2.8%），多器官功能障碍综合征16例（15.0%）。与单纯呼吸功能障碍组相比，肺外脏器功能障碍组毛细血管渗漏综合征发生率高（52.9% vs. 17.9%， P<0.001），毛细血管渗漏指数上升[11.71(4.63, 27.07) vs. 5.78(2.07, 15.71), P=0.019]，血白蛋白下降低[（32.2±5.6）g/L vs. （34.7±6.7）g/L， P=0.041]，凝血酶原时间明显延长[12.7(11.7, 13.8)s vs. 12.0(11.4, 13.0)s， P=0.009]。Logistic回归结果显示发生毛细血管渗漏综合征（ OR=0.278，95% CI 0.102~0.759， P=0.013）和凝血酶原时间延长（ OR=1.443，95% CI 1.018~2.046， P=0.039）是SRMPP并发肺外脏器功能障碍的独立危险因素。 结论:儿童SRMPP约半数发生肺外脏器功能障碍，常见循环、凝血和胃肠障碍。发生毛细血管渗漏综合征及凝血酶原时间延长是SRMPP并发肺外脏器功能障碍的独立危险因素。

多发性骨髓瘤（MM）是一种以克隆浆细胞异常增殖为特征的血液系统恶性肿瘤 [1]，好发于中老年人，随着我国人口的老龄化，MM发病率逐年上升 [2]。达雷妥尤单抗作为第一个被批准用于治疗MM患者的人源化CD38单克隆抗体药物 [3]，目前已被国内外多个权威指南推荐用于复发或难治性MM（RRMM）及新诊断MM（NDMM） [4]。达雷妥尤单抗于2015年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，2019年在中国获批上市，随着2021年正式被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》，患者的用药需求激增。与其他单克隆抗体类似，输液相关不良反应（IRR）是接受达雷妥尤单抗治疗患者最常见的不良事件（AE），包括上呼吸道症状（咳嗽、咽喉部不适、鼻塞、喘息或呼吸急促）、寒战、皮疹和胃肠道症状等。SIRIUS和GEN501数据的综合分析表明，大多数（95.8%）IRR发生在第1次输液期间，第2次（7%）及以后（7%）IRR发生率较低 [5]。目前临床中多按药品说明书的推荐输注速度进行缓慢输注，即首次输注中位时间为7 h，第二次输注中位时间为4.3 h，所有后续输注中位时间为3.5 h [3]。由于当前达雷妥尤单抗输注时间较长且输注频率较高，现有住院资源已不能满足用药需求，亟需验证更短时间输注方案的安全性，探索门诊或日间病房输注的可行性。

目的:探讨1例晚发X-连锁多内分泌腺病肠病伴免疫失调综合征(immune dysregulation，polyendocrinopathy，enteropathy，X-linked syndrome，IPEX)患儿的临床特点、基因变异情况。方法:分析1例IPEX综合征患儿的临床资料、实验室检查、基因变异位点及治疗情况。结果:患儿为男性，3岁因顽固性腹泻、反复感染、肝功能不全、生长发育迟缓就诊，不伴糖尿病和皮肤疾病。实验室检查显示肝酶和总IgE升高、白蛋白降低及电解质紊乱；胃肠镜检查发现十二指肠黏膜糜烂和细颗粒样改变，回肠末端和结肠黏膜水肿，活检示十二指肠和回肠末端绒毛萎缩。基因检测发现， FOXP3基因第10外显子编码区存在1个c.1087A>G错义变异，导致氨基酸p.I363V改变。 结论:IPEX综合征通常在婴儿期起病，但临床表现多样，不应仅根据年龄排除诊断。对于患有难治性腹泻、自身免疫性疾病和生长迟缓的男性患儿，需警惕IPEX综合征，基因检测分析有利于早期诊断及治疗。

目的:探讨伊沙佐米联合来那度胺和地塞米松（IRd）方案在真实世界中对多发性骨髓瘤（MM）患者的安全性及有效性。方法:回顾性分析2019年1月至2021年1月华中科技大学同济医学院附属协和医院24例接受IRd方案治疗的MM患者临床资料，分析其疗效和不良反应。24例患者中包括复发难治患者5例（复发难治组）和硼替佐米诱导有效但因不良反应或其他原因转为IRd方案治疗的初治患者19例（转换组）。结果:24例患者中位治疗4个（2~7个）周期，完全缓解（CR）8例，非常好的部分缓解（VGPR）6例，部分缓解（PR）8例，疾病进展（PD）1例，微小缓解（MR）1例，总反应率（ORR）为91.7%（22/24）；中位无进展生存（PFS）时间为15个月（95% CI 6.6~23.4个月）；6例CR患者微小残留病（MRD）阴性；常见不良反应为血液学不良反应、周围神经病、乏力、胃肠道反应、感染，3~4级不良反应发生率为25.0%（6/24）。复发难治组最佳疗效VGPR 1例，PR 3例，MR 1例，均因短暂缓解后PD或治疗效果不佳中途退出IRd方案治疗；转换组最佳疗效CR 8例，VGPR 5例，PR 5例，PD 1例，57.9%（11/19）患者维持原反应，36.8%（7/19）患者缓解程度加深；两组中位PFS时间差异有统计学意义（7个月比未达到， P=0.018）。 结论:IRd方案对MM患者安全、有效，特别是对于硼替佐米诱导有效的转换患者。既往使用多线治疗的复发难治MM患者虽对IRd方案有应答，但缓解持续时间有限。

假性肠梗阻（IPO）是一种少见但难治的肠动力异常疾病，通常病情严重、可出现多种并发症，临床治疗手段有限。脑肠互动异常、肠道菌群紊乱可能是胃肠动力障碍/功能疾病的重要发病机制；另外，患者在应激事件下的精神心理异常（如抑郁状态），也可能是发病的机制。所以，IPO患者结合心理评估结果，给予抗抑郁、神经调节、补充益生菌等针对菌群-肠-脑轴协同调节的综合性治疗可能更有效。