目的:初步探索在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后合并肾功能不全患者中，使用西罗莫司替代环孢素预防移植物抗宿主病（GVHD）的可行性。方法:回顾性病例系列研究。分析北京大学人民医院2008年8月1日至2022年10月31日行allo-HSCT，并因肾功能不全使用西罗莫司替代环孢素预防GVHD的11例患者，评估GVHD发生情况，以及肾功能、感染和血栓性微血管病发生情况。结果:11例患者中，单倍型相合移植6例，同胞全相合移植5例。开始使用西罗莫司的中位时间为移植后30 d（范围7~167 d），使用西罗莫司的中位疗程为52 d（范围9~120 d）。使用西罗莫司同时，1例未合并使用其他预防药物，6例同时联合霉酚酸酯（MMF）及CD25单抗，3例联合MMF，1例联合CD25单抗。11例使用西罗莫司预防GVHD患者中，2例患者发生Ⅲ度急性GVHD；9例患者肾功能恢复正常或改善；1例患者发生严重肺部感染并死亡；1例患者出现移植相关血栓性微血管病。11例患者中位随访时间130 d（范围54~819 d），非复发死亡1例，复发死亡1例。结论:在因肾功能不全而不耐受环孢素的allo-HSCT患者中，基于西罗莫司的替代预防GVHD方案是一种潜在的可行选择，但其有效性及安全性仍需进一步优化及前瞻性研究验证。

目的:提高对毛细血管渗漏综合征的认识。方法:回顾性分析湖北医药学院附属人民医院2021年6月收治的1例急性粒单核细胞白血病行半相合异基因造血干细胞移植术中抗胸腺细胞球蛋白诱发毛细血管渗漏综合征患者的临床资料，并结合文献进行复习。结果:患者为34岁女性，因全身肌肉酸痛10 d余，发热1 d，结合相关检查综合诊断为急性粒单核细胞白血病，诱导化疗后行单倍体造血干细胞移植，在输注抗胸腺细胞球蛋白的过程中出现胸闷、呼吸困难、血氧饱和度下降、血压偏低、双下肢水肿，血生化检查提示清蛋白降低，脑钠肽正常，肺部CT提示双侧胸腔和心包积液，考虑毛细血管渗漏综合征；给予胸腔积液闭式引流、无创呼吸机辅助呼吸、糖皮质激素减轻炎症反应、静脉滴注羟乙基淀粉、补充清蛋白及支持对症治疗后症状缓解。结论:毛细血管渗漏综合征早期表现不典型，进展迅速，正确诊断、早期给予糖皮质激素和在血容量不足时给予羟乙基淀粉有利于提高治疗效果和改善预后。抗胸腺细胞球蛋白使用过程中突发不明原因胸闷、呼吸困难及全身性水肿时应考虑该病可能。

目的:构建老龄小鼠非清髓性单倍体外周血造血干细胞移植（haplo-PSCT）后的急性移植物抗宿主病（aGVHD）模型。方法:选用6~8周龄C57BL/6（H-2 b）雄性小鼠作为供鼠，14~16月龄CB6F1（H-2 b×d）雌性老龄鼠作为受鼠。供鼠于移植前5 d皮下注射人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）进行造血干细胞动员；将受鼠按随机数字表法分为对照组（CG）、脾细胞低剂量组（SL）、脾细胞中剂量组（SM）、脾细胞高剂量组（SH），每组各16只，均接受总剂量为6 Gy的直线加速器X射线全身照射（TBI），照射后4 h内经尾静脉输注外周血单个核细胞（PBMC）和不同剂量的脾细胞（SL组、SM组和SH组分别为0.5×10 7/只、1.0×10 7/只和2.0×10 7/只），CG组仅输注等量生理盐水。移植后观察各组受鼠的生存情况及体重变化，观察期为30 d，并定期监测小鼠血常规变化。移植后21 d取小鼠外周血检测供体嵌合率。移植后21 d取小鼠颈背部皮肤、肝脏、结肠组织行苏木精-伊红染色，分析aGVHD靶器官的组织病理学变化情况。 结果:各组小鼠均移植成功。各组小鼠TBI后体重、活动度均下降，并出现骨髓抑制现象。观察期内CG组和SL组小鼠全部存活，SM组死亡3只，生存时间为（26.0±5.8）d，SH组小鼠死亡6只，生存时间为（20.9±7.3）d。SH组小鼠体重呈持续下降的趋势，移植后21 d体重低于CG组、SL组和SM组［分别为（25.0±0.7）、（25.5±0.4）、（25.0±1.4）比（20.8±0.8）g，均 P<0.05］。移植后21 d，与CG组、SL组和SM组相比，SH组小鼠白细胞、红细胞、血红蛋白及血小板水平降低（均 P<0.05）。SL组、SM组和SH组供体嵌合率差异无统计学意义［分别为（95.8%±0.8%）、（95.5%±1.4%）和（95.1%±1.3%），均 P>0.05］。与CG组、SL组、SM组相比，SH组aGVHD靶器官组织结构破坏严重，大量炎性细胞浸润，且组织病理学评分高于SL组、SM组（均 P<0.05）。 结论:对于老龄CB6F1小鼠，给予直线加速器X线6 Gy TBI预处理之后，输注PBMC（1×10 7/只）、脾细胞（2.0×10 7/只）能成功诱导出非清髓性haplo-PSCT后aGVHD模型。

2016年11月至2022年8月期间，12例DEK-NUP214融合基因阳性急性髓系白血病患者在中国医学科学院血液病医院接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。12例患者中男5例，女7例，中位年龄34（16~52）岁。12例患者初诊时均检出DEK-NUP214融合基因阳性，10例患者染色体核型分析显示t（6;9）（p23;q34）易位（2例患者未行染色体核型分析），11例患者检出FLT3-ITD突变，11例患者检出WT1高表达。9例患者allo-HSCT前处于第一次完全缓解状态，1例患者疾病未缓解，2例患者处于复发状态。所有患者均接受清髓性预处理，5例患者接受同胞全相合造血干细胞移植，7例患者接受单倍体造血干细胞移植。移植物单个核细胞中位数为10.87（7.09~17.89）×10 8/kg，CD34 +细胞中位数为3.29（2.53~6.10）×10 6/kg。所有患者均获得造血重建，粒细胞植入中位时间为14（10~20）d，血小板植入中位时间为15（9~27）d。移植后1年移植相关死亡率为21.2%。移植后1、3年累积复发率分别为25.0%、50.0%，无白血病生存率为（65.6±14.0）%，总生存率为（72.2±13.8）%。

目的:探讨抗CD19 CAR-T细胞治疗达深度缓解后序贯异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗难治B淋巴细胞白血病的疗效及不良反应。方法:回顾性分析2017年11月至2019年3月河南省肿瘤医院收治的10例抗CD19 CAR-T细胞治疗达深度缓解后序贯allo-HSCT难治B淋巴细胞白血病患者的临床资料。结果:①10例患者中，男5例，女5例，中位年龄23.5（10~31）岁，其中难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）9例，慢性淋巴细胞白血病（CLL）1例。10例患者抗CD19 CAR-T细胞治疗后第30天及移植前评估微小残留病（MRD）均为阴性。②亲缘全相合移植2例，亲缘单倍型移植8例，抗CD19 CAR-T细胞治疗获得深度缓解至allo-HSCT中位时间为32.5（20~60）d。③10例患者获得造血重建，中性粒细胞植入中位时间为15（15~21）d，血小板植入中位时间为19（17~30）d。④预处理过程中，10例患者均未出现肝静脉闭塞病及出血性膀胱炎。1例患者出现渗漏综合征，予以限制入量、补充白蛋白及利尿等治疗后好转。移植过程中8例（80%）出现发热，均经抗感染治疗后好转。发生Ⅱ度急性移植物抗宿主病（aGVHD）2例，Ⅲ度aGVHD 1例；至随访截止9例存活患者中8例出现局限性慢性移植物抗宿主病。⑤中位随访262（150~540）d，预期1年总生存率为（90.0±1.0）%，无病生存率为（85.7±1.3）%。结论:抗CD19 CAR-T细胞治疗达深度缓解后序贯allo-HSCT可作为难治B淋巴细胞白血病患者的可选治疗方案。

目的:比较两种预处理方案对重型再生障碍性贫血(SAA)行单倍体造血干细胞移植受者的疗效、性腺及生育功能的影响。方法:回顾性分析行单倍体造血干细胞移植73例SAA受者资料，预处理方案分为：氟达拉滨+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白组(FC lowATG组，45例)和白消安+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白组(BuCy/ATG组，28例)。比较两组受者血细胞植入时间、卵泡刺激素(FSH)、黄体生成素(LH)、雌二醇、睾酮等指标的变化，对移植后受者的妊娠与生育功能进行随访观察。 结果:两组血细胞植入时间差异无统计学意义( P＝0.096； P＝0.133)。BuCy/ATG组女性受者的FSH、LH水平较FC lowATG组高，雌二醇水平较FC lowATG组低，组间差异均有统计学意义(均 P<0.05)。BuCy/ATG组女性受者妊娠或生育率比FC lowATG组低，差异均有统计学意义(均 P<0.05)。两组中男性受者FSH、LH、睾酮和生育率的差异无统计学意义(均 P>0.05)。两组受者2年总存活率和无失败存活率差异无统计学意义( P＝0.091； P＝0.084)。 结论:FC lowATG可能是SAA行单倍体造血干细胞移植有效、对性腺及生育功能损害较小的预处理方案。

目的:探讨单倍型造血干细胞移植（haplo-HSCT）治疗成人原发性噬血细胞综合征（HLH）的疗效。方法:对2013年1月至2019年10月期间于首都医科大学附属北京友谊医院接受haplo-HSCT的15例成人原发性HLH患者进行回顾性分析。结果:全部15例患者中男10例、女5例，中位年龄21（18~52）岁。家族性噬血细胞综合征2型（FHL-2）8例，FHL-3 4例，Griscelli综合征2（GS-2）、X连锁淋巴组织增生综合征1型（XLP-1）、XLP-2各1例。确诊HLH至接受haplo-HSCT的中位时间为7（2~46）个月。所有患者移植前均接受HLH-94、HLH-2004或DEP方案诱导化疗，8例获得完全应答（CR），7例获得部分应答（PR）。移植预处理：Bu/Cy方案7例，TBI/Cy方案8例。输注单个核细胞12.6（9.2~20.3）×10 8/kg，CD34 +细胞4.91（2.51~8.37）×10 6/kg。粒细胞植活中位时间为13（10~23）d，血小板植活中位时间为12（9~36）d。原发、继发性植入失败各1例。Ⅱ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病（GVHD）发生率为71.4%（10/14），慢性GVHD发生率为30.8%（4/13）。移植后预期5年总生存（OS）率为65.5%（95% CI 34.9%~73.3%），移植相关死亡率为26.7%（4/15）。一线诱导治疗后立即接受移植（8例）、二线诱导治疗难治/复发患者（7例）的移植后预期5年OS率分别为87.5%（95% CI 38.7%~66.3%）、42.9%（95% CI 8.5%~65.2%）（ χ2=2.387， P=0.122）。移植前CR（8例）、PR（7例）患者的移植后预期5年OS率分别为85.7%（95% CI 50.4%~89.8%）、42.9%（95% CI 6.4%~53.0%）（ χ2=3.185， P=0.074）。 结论:haplo-HSCT是成人原发性HLH的有效治疗手段。

急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia，ALL)在成人中发病率较低，且成人ALL缓解率低于儿童ALL缓解率 [1]。目前临床ALL最基本的治疗方法仍是化疗，一般先进行诱导缓解治疗，从而减轻患者体内白血病细胞的肿瘤负荷，使其恢复正常的造血功能，接着通过造血干细胞移植、靶向治疗等消除体内残留的白细胞，延长患者生存期 [2]。近期中国人民解放军联勤保障部队第九四〇医院收治一例MLL-AF4基因阳性合并WT1阳性ALL患者，经人类白细胞抗原(human leukocyte antigen，HLA)单倍型异基因骨髓联合外周血干细胞移植方案治疗后，效果显著。由于MLL-AF4基因阳性合并WT1阳性急性淋巴细胞白血病发病率低，预后较差，目前关于此类疾病报道较少，为提高该类疾病的临床及预后认识，该病例情况报告如下。