目的:探讨原发性免疫缺陷病（PID）患儿脐带血干细胞移植（UCBT）后发生巨细胞病毒（CMV）感染的危险因素及其对预后的影响。方法:回顾性研究。收集2015年1月至2020年6月在复旦大学附属儿科医院接受UCBT的143例PID患儿的临床资料。UCBT后100 d内患儿每周进行1~2次血浆CMV-DNA检测，根据结果分为CMV感染组与未感染组，分析UCBT后100 d内CMV感染的发生率及危险因素。比较移植1个月后CMV感染患儿与未感染患儿在移植后1个月时的外周血中淋巴细胞亚群绝对计数、比例及免疫球蛋白水平的差异。组间比较采用非参数秩和检验或χ 2检验。采用Kaplan-Meier生存分析法比较CMV感染对预后的影响。 结果:143例患儿中男113例、女30例，移植时年龄为14（8，27）月龄。原发病以慢性肉芽肿病（49例）、极早发型炎症性肠病（43例）及重症联合免疫缺陷病（29例）为主。CMV感染率为21.7%（31/143），感染的时间为移植后44（31，49）d。复发性CMV感染率为4.2%（6/143），复发性CMV感染与非复发性CMV感染组间首次CMV-DNA的拷贝及治疗过程中的CMV-DNA拷贝峰值间差异均无统计学意义［32.8（18.3，63.1）×10 6比22.5（13.2，31.9）×10 6拷贝/L， Z=-0.95， P=0.340；35.2（20.2，54.6）×10 6比28.4（24.1，53.5）×10 6拷贝/L， Z=-0.10， P=0.920］。难治性CMV感染率为4.9%（7/143），难治性CMV感染与非难治性CMV感染组间首次CMV-DNA的拷贝及治疗过程中的CMV-DNA拷贝峰值间差异均无统计学意义［21.8（13.1，32.2）×10 6比25.9（14.2，12.2）×10 6拷贝/L， Z=-1.04， P=0.299；47.7（27.9，77.6）×10 6比27.7（19.7，51.8）×10 6拷贝/L， Z=-1.49， P=0.137］。CMV感染组中减低强度预处理方案（RIC）的使用率、移植前受者CMV抗体阳性率、移植后Ⅱ~Ⅳ级急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率均明显高于未感染组［45.2%（14/31）比25.0%（28/112），100%（31/31）比78.6%（88/112），64.5%（20/31）比26.8%（30/112），χ 2=4.76、7.98、15.20，均 P<0.05］。本组患儿随访31.6（13.2，45.9）个月，CMV感染对患儿的总生存率无影响（χ 2=0.02， P=0.843）。难治性CMV感染、非难治性CMV感染及未感染组3组患儿的存活率差异有统计学意义［4/7比95.8%（23/24）比86.6%（97/112），χ 2=5.91， P=0.037］，而复发性CMV感染、非复发性CMV感染及未感染组3组患儿的存活率差异无统计学意义［5/6比88.0%（22/25）比86.6%（97/112），χ 2=0.43， P=0.896］。移植1个月后感染CMV的患儿组在移植后1个月时的CD4 + T细胞绝对计数、比例及IgG水平均显著低于未感染组［124.1（81.5，167.6）×10 6比175.5（108.3，257.2）×10 6个/L，0.240（0.164，0.404）比0.376（0.222，0.469），9.3（6.2，14.7）比13.6（10.7，16.4）g/L， Z=-2.48、-2.12、-2.47，均 P<0.05］，而CD8 +T细胞比例明显高于未感染组［0.418（0.281，0.624）比0.249（0.154，0.434）， Z=-2.56， P=0.010］。 结论:PID患儿UCBT后发生CMV感染与RIC方案、发生Ⅱ~Ⅳ级aGVHD及移植前受者CMV抗体阳性有关。UCBT后发生难治性CMV感染的患儿存活率降低。UCBT后应定期进行免疫重建监测，免疫重建延迟患儿可考虑增加CMV-DNA监测频率。

目的:分析重组抗CD25人源化单克隆抗体（人源化CD25单抗）治疗异基因造血干细胞移植后糖皮质激素耐药型急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的疗效。方法:纳入2019年6月至2020年10月在苏州弘慈血液病医院接受人源化CD25单抗治疗的64例异基因造血干细胞移植后SR-aGVHD患者，所有患者予人源化CD25单抗1 mg·kg -1·d -1第1、3、8天各1次，此后根据病情每周1次。在人源化CD25单抗治疗后第7、14、28天进行疗效评估。 结果:64例患者中男38例（59.4%），女26例（40.6%），中位年龄31（15~63）岁。64例SR-aGVHD患者人源化CD25单抗治疗后第7、14、28天有效率分别为48.4%（31/64）、53.1%（34/64）、79.7%（51/64）。肝脏受累是人源化CD25单抗治疗SR-aGVHD第28天疗效不佳的独立危险因素（ OR＝9.588，95% CI 0.004~0.291， P＝0.002）。从人源化CD25单抗治疗开始随访，所有患者的中位随访时间为17.1（0.2~50.8）个月。治疗后12、24个月总生存率分别为63.2%（95% CI 57.1%~69.3%）、52.6%（95% CI 46.1%~59.1%），无病生存率分别为58.4%（95% CI 52.1%~64.7%）、49.8%（95% CI 43.4%~56.2%），非复发死亡率分别为28.8%（95% CI 23.1%~34.5%）、32.9%（95% CI 26.8%~39.0%）。多因素分析结果显示，肝脏受累（ OR＝0.308，95% CI 0.108~0.876， P＝0.027）和Ⅲ/Ⅵ度aGVHD（ OR＝9.438，95% CI 1.211~73.577， P＝0.032）是影响移植后总生存的独立危险因素。 结论:人源化CD25单抗对于异基因造血干细胞移植后SR-aGVHD有较好的疗效。

目的:初步探索在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后合并肾功能不全患者中，使用西罗莫司替代环孢素预防移植物抗宿主病（GVHD）的可行性。方法:回顾性病例系列研究。分析北京大学人民医院2008年8月1日至2022年10月31日行allo-HSCT，并因肾功能不全使用西罗莫司替代环孢素预防GVHD的11例患者，评估GVHD发生情况，以及肾功能、感染和血栓性微血管病发生情况。结果:11例患者中，单倍型相合移植6例，同胞全相合移植5例。开始使用西罗莫司的中位时间为移植后30 d（范围7~167 d），使用西罗莫司的中位疗程为52 d（范围9~120 d）。使用西罗莫司同时，1例未合并使用其他预防药物，6例同时联合霉酚酸酯（MMF）及CD25单抗，3例联合MMF，1例联合CD25单抗。11例使用西罗莫司预防GVHD患者中，2例患者发生Ⅲ度急性GVHD；9例患者肾功能恢复正常或改善；1例患者发生严重肺部感染并死亡；1例患者出现移植相关血栓性微血管病。11例患者中位随访时间130 d（范围54~819 d），非复发死亡1例，复发死亡1例。结论:在因肾功能不全而不耐受环孢素的allo-HSCT患者中，基于西罗莫司的替代预防GVHD方案是一种潜在的可行选择，但其有效性及安全性仍需进一步优化及前瞻性研究验证。

尽管异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的疗效不断改善，急性移植物抗宿主病（GVHD）仍然是主要的合并症和死亡原因。近年来，随着急性GVHD防治新型药物的出现及系列临床研究的更新，常规急性GVHD预防及治疗方案有着不同程度的变化。基于近年来在该领域的主要研究成果和临床经验的积累，本共识在《中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识——急性移植物抗宿主病（2020年）》基础上做进一步更新。

目的:探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗11q23/MLL阳性急性髓性白血病的疗效。方法:回顾分析2012年9月至2019年12月期间在航天中心医院接受allo-HSCT的50例伴11q23/MLL阳性急性髓性白血病受者，通过分析植入成功率，移植物抗宿主病的发生率、感染发生率及移植相关病死(TRM)率、累积复发率、无病存活(DFS)率、总存活(OS)率进行疗效评估。结果:50例受者中除1例受者因合并器官功能衰竭，回输细胞后未植活外，其余49例受者顺利植活出仓，白细胞植活的中位时间是15 d(9~18 d)，血小板植活的中位时间是13 d(8~33 d)。移植后28 d评估骨髓，49例受者均处于完全缓解(CR)状态。中位随访时间38个月(3~79)个月。移植前缓解组和未缓解组在移植后3年的OS率分别为(83.3±10.8)%、(30.9±8.2)%( P＝0.002)，DFS率分别为(83.3±10.8)%、(28.4±8.0)%( P＝0.003)。 结论:异基因造血干细胞移植是治疗11q23/ MLL重排AML的有效方法，移植前缓解的受者有更高的存活率，移植后复发仍是目前面临的首要问题。

目的:探讨单份非血缘脐血移植(UCBT)治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的可行性及疗效。方法:回顾性分析2014年5月至2019年12月安徽省立医院血液科7例应用单份UCBT治疗成人PNH受者的临床资料。7例受者中6例重度PNH，1例极重度PNH。原发性PNH 4例，PNH-再生障碍性贫血(AA)综合征3例。男性5例，女性2例，中位年龄29岁(20～47岁)，中位体重60 kg(50～71 kg)，诊断至移植中位时间为62.5个月(7.7～171个月)，全部受者均伴输血依赖。预处理方案：清髓性6例，减低强度1例。预防移植物抗宿主病(GVHD)方案均为环孢素A联合短程吗替麦考酚酯，均未使用抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)。输入脐血有核细胞的中位数为2.4×10 7/kg(1.71～4.28×10 7/kg)，其中输入CD34+细胞中位数为1.58×10 5/kg(0.88～3.02×10 5/kg)。 结果:所有受者均获得髓系及红系植入，中性粒细胞绝对计数≥0.5×10 9/L的中位时间17 d(15～21 d)，网织红细胞计数≥1%的中位时间27 d(22～45 d)。6例受者获得血小板植入，血小板≥20×10 9/L中位时间37 d(25～101 d)，血小板≥50×10 9/L中位时间62 d(27～157 d)。100 d急性GVHD发生率28.6%(95%CI 0～55.3%)，其中2例Ⅱ度急性GVHD，仅1例受者发生局限慢性GVHD。全部受者中位随访时间13.5个月(3～71.4个月)，6例受者存活，1例PNH-AA综合征伴铁过载受者死于消化道出血。2年总存活率为83.3%(95%CI 27.3～97.5%)。 结论:单份UCBT治疗PNH，可获得很好的植入率及存活率，PNH-AA综合征伴铁过载可能是影响患者预后的重要因素之一。

探讨铁过载对治疗重型再生障碍性贫血（SAA）患儿异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）疗效的影响。通过对武汉儿童医院血液科2018年1月至2022年8月间接受allo-HSCT的74例SAA患儿的临床资料进行回顾性分析，发现移植前铁过载组[血清铁蛋白（SF）>1 000 μg/L]患儿移植前病程更长、红细胞输注量更大、回输CD34 +细胞数更多，且铁过载显著延迟了移植后调节性T细胞（Treg细胞）的重建，增加了移植后出血性膀胱炎和Ⅲ～Ⅳ度急性移植物抗宿主病的发生率。然而，铁过载对患儿的总生存率和无失败生存率并无显著影响。

目的:构建老龄小鼠非清髓性单倍体外周血造血干细胞移植（haplo-PSCT）后的急性移植物抗宿主病（aGVHD）模型。方法:选用6~8周龄C57BL/6（H-2 b）雄性小鼠作为供鼠，14~16月龄CB6F1（H-2 b×d）雌性老龄鼠作为受鼠。供鼠于移植前5 d皮下注射人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）进行造血干细胞动员；将受鼠按随机数字表法分为对照组（CG）、脾细胞低剂量组（SL）、脾细胞中剂量组（SM）、脾细胞高剂量组（SH），每组各16只，均接受总剂量为6 Gy的直线加速器X射线全身照射（TBI），照射后4 h内经尾静脉输注外周血单个核细胞（PBMC）和不同剂量的脾细胞（SL组、SM组和SH组分别为0.5×10 7/只、1.0×10 7/只和2.0×10 7/只），CG组仅输注等量生理盐水。移植后观察各组受鼠的生存情况及体重变化，观察期为30 d，并定期监测小鼠血常规变化。移植后21 d取小鼠外周血检测供体嵌合率。移植后21 d取小鼠颈背部皮肤、肝脏、结肠组织行苏木精-伊红染色，分析aGVHD靶器官的组织病理学变化情况。 结果:各组小鼠均移植成功。各组小鼠TBI后体重、活动度均下降，并出现骨髓抑制现象。观察期内CG组和SL组小鼠全部存活，SM组死亡3只，生存时间为（26.0±5.8）d，SH组小鼠死亡6只，生存时间为（20.9±7.3）d。SH组小鼠体重呈持续下降的趋势，移植后21 d体重低于CG组、SL组和SM组［分别为（25.0±0.7）、（25.5±0.4）、（25.0±1.4）比（20.8±0.8）g，均 P<0.05］。移植后21 d，与CG组、SL组和SM组相比，SH组小鼠白细胞、红细胞、血红蛋白及血小板水平降低（均 P<0.05）。SL组、SM组和SH组供体嵌合率差异无统计学意义［分别为（95.8%±0.8%）、（95.5%±1.4%）和（95.1%±1.3%），均 P>0.05］。与CG组、SL组、SM组相比，SH组aGVHD靶器官组织结构破坏严重，大量炎性细胞浸润，且组织病理学评分高于SL组、SM组（均 P<0.05）。 结论:对于老龄CB6F1小鼠，给予直线加速器X线6 Gy TBI预处理之后，输注PBMC（1×10 7/只）、脾细胞（2.0×10 7/只）能成功诱导出非清髓性haplo-PSCT后aGVHD模型。

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是多种血液系统疾病的有效治疗手段，但移植物抗宿主病（GVHD）仍是移植后并发症和非复发性死亡的主要原因，其中胃肠道急性GVHD预示着患者的不良结局。急性GVHD患者一线治疗推荐使用全身性糖皮质激素，但仍有大部分患者对激素无应答。鉴于生物制剂在炎症性肠病等疾病中的显著疗效，其作为难治性急性GVHD的二线治疗也备受关注。本文就生物制剂在胃肠道急性GVHD的疗效及安全性等方面进行阐述，旨在为合理应用提供参考。

目的:探讨抗CD19 CAR-T细胞治疗达深度缓解后序贯异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗难治B淋巴细胞白血病的疗效及不良反应。方法:回顾性分析2017年11月至2019年3月河南省肿瘤医院收治的10例抗CD19 CAR-T细胞治疗达深度缓解后序贯allo-HSCT难治B淋巴细胞白血病患者的临床资料。结果:①10例患者中，男5例，女5例，中位年龄23.5（10~31）岁，其中难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）9例，慢性淋巴细胞白血病（CLL）1例。10例患者抗CD19 CAR-T细胞治疗后第30天及移植前评估微小残留病（MRD）均为阴性。②亲缘全相合移植2例，亲缘单倍型移植8例，抗CD19 CAR-T细胞治疗获得深度缓解至allo-HSCT中位时间为32.5（20~60）d。③10例患者获得造血重建，中性粒细胞植入中位时间为15（15~21）d，血小板植入中位时间为19（17~30）d。④预处理过程中，10例患者均未出现肝静脉闭塞病及出血性膀胱炎。1例患者出现渗漏综合征，予以限制入量、补充白蛋白及利尿等治疗后好转。移植过程中8例（80%）出现发热，均经抗感染治疗后好转。发生Ⅱ度急性移植物抗宿主病（aGVHD）2例，Ⅲ度aGVHD 1例；至随访截止9例存活患者中8例出现局限性慢性移植物抗宿主病。⑤中位随访262（150~540）d，预期1年总生存率为（90.0±1.0）%，无病生存率为（85.7±1.3）%。结论:抗CD19 CAR-T细胞治疗达深度缓解后序贯allo-HSCT可作为难治B淋巴细胞白血病患者的可选治疗方案。