自2020版《中国多发性骨髓瘤诊治指南》出版之后的2年里，又有4个新药获批用于多发性骨髓瘤的治疗，分别是用于难治复发多发性骨髓瘤的第3代免疫调节剂泊马度胺、第2代蛋白酶体抑制剂卡非佐米、核输出蛋白抑制剂塞利尼索以及用于骨髓瘤骨病治疗的地舒单抗。除此之外，达雷妥尤单抗在初治不适于移植患者的适应证获批；新药获批速度的加快以及医保政策的改变、国产仿制药品的出现均使得药物可及性大大提高。与此同时，抗B细胞成熟抗原（B cell maturation antigen，BCMA）靶点的抗体以及嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy，CAR-T）均在美国获批用于难治复发多发性骨髓瘤的治疗；其他双特异性抗体等种种措施使得多发性骨髓瘤患者的生存不断提高，距离部分患者治愈的目标正在不断接近。

目的:分析我国农村订单定向医学生免费培养政策的政策工具和政策靶点，为进一步完善定向医学生免费培养政策提供参考。方法:从国务院、国家卫生健康委员会和教育部等官方网站以及北大法宝数据库检索国家层面发布的定向医学生免费培养相关政策文件(发布时间为2010年6月至2023年5月)，构建政策工具－政策靶点分析框架，量化分析政策文件。结果:共纳入16份政策文件，提取政策条文213条。从政策工具来看，使用命令型政策工具的政策条文占比最高，为63.38%(135条)，其次为劝告型(18.78%，40条)和报酬型政策工具(13.61%，29条)，而职能拓展型(2.82%，6条)和权威重组型政策工具(1.41%，3条)占比较低。从政策靶点来看，院校教育阶段是主要政策靶点，条文占比为76.06%(162条)，其次为继续教育阶段和毕业后教育阶段，分别占17.84%(38条)和7.51%(16条)，同一政策靶点内的各类政策工具及其子工具分布不均衡。结论:我国农村订单定向医学生免费培养政策的政策工具类型分布有待进一步均衡，政策靶点主要集中在院校教育阶段。

卵巢恶性生殖细胞肿瘤主要受累人群为青少年、对国家人口政策和生育健康具有重要意义。卵巢恶性生殖细胞起源于发育异常、未凋亡的生殖细胞，目前，其病理学分型主要依据形态学进行分类，尚未纳入起源细胞的遗传学事件。依据对女性生殖细胞发育历程的新认识，本文将通过全面介绍和对比卵巢、睾丸及儿童生殖细胞肿瘤的研究进展，以期更加深入了解较为常见的几种卵巢恶性生殖细胞肿瘤的遗传学特征，进而辅助理解各亚型普通谱系分化的原因以及寻找用于临床诊断、监测的潜在靶点。

目的 总述我国抗肿瘤药物临床试验研究热点.方法 提取药物临床试验登记与信息公示平台 2013 年至 2020 年登记的我国(该平台未收录香港、澳门、台湾相关信息)除生物等效性试验外的抗肿瘤药物临床试验信息,包括药物类型、临床试验分期、药物靶点、申办者、机构等.采用Gephi 0.9.2 软件生成社会网络合作图.结果 共纳入 2 143 项抗肿瘤药物临床试验,其中 2014 年和 2015 年的数量较少(97 项、104 项),从 2016 年起逐年增加(从 211 项增至 477 项);其中,药物类型以化学药物的临床试验最多(1 238 项),以试验分期Ⅰ期药物临床试验数量最多(951 项).共涉及药物靶点 99 种(除未披露的外),药物临床试验数量排前 3 的药物靶点为程序性死亡受体-1/程序性死亡配体-1(PD-1/PD-L1,281 项,13.11%),表皮生长因子受体(128 项,5.97%),人表皮生长因子受体 2(79 项,3.69%);临床试验适应证主要集中于实体瘤(389 项)、肺癌(382 项)、乳腺癌(239 项)、淋巴瘤(229 项)、肝癌(148 项).共 722 个申办者与 617 个药物临床试验机构建立合作关系;开展抗肿瘤药物临床试验较多的申办者分别为江苏恒瑞医药股份有限公司、上海恒瑞医药有限公司、正大天晴药业集团股份有限公司,机构分别为北京大学肿瘤医院、河南省肿瘤医院、哈尔滨医科大学附属肿瘤医院.结论 PD-1/PD-L1是肿瘤靶向治疗领域最热门的药物靶点.开展抗肿瘤药物临床试验应密切关注我国有关新药研发和注册的政策法规和指导原则,并关注具有临床价值的肿瘤创新药或改良型新药的研发.

随着人口老龄化,受帕金森疾病影响的人数稳步增加,其对社会、家庭和个人的影响也日益加重.本蓝皮书旨在通过对帕金森病(PD)各个方面的深入分析,支持诊断和治疗的发展,提高政府、医疗机构、研究组织和制药公司的认识,最终改善患者的生活质量,同时减轻与该疾病相关的社会负担.第1章概述了PD及其相关政策,重点介绍了该疾病的发病率、疾病负担、特点以及中国的相关政策.这一章节将帮助读者了解PD的高发性、危害性,以及中国政府部门对该疾病的关注和支持.第2章深入探讨了PD的临床需求,包括诊断的研究方向与治疗需求,并从移动平台应用、剂型改进、创新开发策略等多方面分析了帕金森病管理未来发展的趋势.这一章节的重点在于对治疗和管理领域的未来发展方向进行了深入的探讨和分析,从而为PD的治疗提供了新的思路和方向.第3章考察了抗PD药物的全球和中国市场前景,包括其发展历史、主要治疗药物以及美国和欧洲等关键地区的治疗模式.该章节通过对药物发展历程和现状的分析,揭示了全球和中国在治疗PD方面药物的不同特点和趋势.第4章深入探讨了PD药物开发中的挑战,指出了中枢神经系统药物开发的高失败率、疾病改良疗法的复杂性、探索创新靶点的困难等.尽管存在这些挑战,但通过建立高质量的联盟中心、实现高效的研究管理,以及新技术的应用等方式,势必将推动科研不断前进.第5章考察了PD的全球和中国研究现状,包括基础研究、临床试验和管道分析.深入剖析了PD领域的研究现状,为未来的研究提供了重要的参考和依据.第6章重点讨论了帕金森叠加综合征,如多系统萎缩(MSA)和进行性核上性麻痹(PSP),包括流行病学、病理学、临床表现、诊断和治疗.通过对这些综合征的分析,可以更深入了解到这些疾病的特点和治疗策略.总之,尽管帕金森疾病的研究和治疗面临重大挑战,但科学家、临床医生、患者和公众之间的合作为未来的进一步发展带来了希望.本蓝皮书旨在为帕金森疾病研究的方向提供有价值的见解和建议,以期为帕金森疾病患者创造一个更美好的未来.

目的:探讨儿科人群嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法临床研究现状,为国内研究者在儿科人群中开展CAR-T免疫疗法临床研究提供参考.方法:通过检索美国临床试验数据库网站采集CAR-T临床研究登记信息,对临床研究每年新增项目数、国家分布、临床研究设计、研究阶段、申办者情况、疾病类型和靶点等方面进行统计分析.结果:截至 2022 年 12 月 6 日,按纳入与排除标准共筛选儿科人群CAR-T临床研究 190 项;我国登记研究数量居第 1 位(122 项,占 64.2%),美国为第 2 位(44 项,占23.2%);研究类型主要为干预性研究(181 项,占 95.3%);儿科人群CAR-T临床研究多处于早期探索阶段;临床研究多由大学或研究机构和医疗机构发起,以科研探索为主;研究疾病类型主要集中于肿瘤及肿瘤样疾病,以血液肿瘤为主.结论:我国儿科人群CAR-T临床研究近年来发展较快,国家和各省市均发布了不同层面的法规和支持政策,虽然我国现行基因和细胞治疗产品监管体系需要进一步改进和完善,但是CAR-T治疗优势潜力巨大.

药品审评审批制度改革以来,在一系列鼓励创新的政策和技术支持下,大批皮肤科治疗新药获批临床试验,创新药、高质量仿制药和生物类似药加速上市,在一定程度上满足了药物的可获得性和可及性.为了更好地指导皮肤科治疗领域药物创新及科学研发,本文梳理了我国药品审评审批制度改革、药品监管体系持续完善、皮肤科药物创新研发及审评审批进展情况,重点关注该治疗领域药物在研发、评价和监管中面临的挑战、机遇及改进措施.通过多措并举,最终目标是为了满足皮肤科患者临床用药的迫切需求,使安全有效的药物尽早惠及患者.

整合医学的发展为克服医学专业的过度精细化所造成的问题提供了可能.我国中西医结合的大量工作,在一个侧面奠定了我国整合医学的特色和优势基础.探索整合医学视域下针灸医学的作用具有十分积极的意义,这是由针灸疗法的优点和特点所决定的.针灸疗法具有两大优点:一是没有药物那样的副作用,二是适应症比较广泛.典型的作用特征有三个方面,即双向良性调节、多靶点调节、饱和调节.但整合医学视域下要充分发挥针灸医学优势需要一定的环境条件,包括观念的改变及政策、机制方面的配套措施.

县级医生服务分工与协作是推进分级诊疗最重要的靶点之一,也是保障居民获得连续性医疗服务的关键作用点.建立县级医生服务分工与协作PEST-SWOT分析模型,分析得出县级医生服务分工协作面临政策、技术支持的机遇,但在经济、管理模式方面威胁众多.结合上述模型,分析甘肃、安徽、湖北三省助力县乡服务分工协作的医改政策,甘肃省政策符合WO争取型建议特征,但容易导致县级医生推诿高医疗费用病人;安徽省政策整体内容偏向ST抗争型建议,但无法消除县乡医生的利益竞争关系;湖北省医改模式符合SO开拓型建议,创新性明显.综合分析得出亟待利用政策技术机遇调整医院战略导向,改革医生绩效监督管理机制,完善分工保障机制.同时应激活基层医疗机构,提高县乡两级医生之间的信息通达度,管理规范医生行为解决诊疗固化问题.

心血管代谢疾病是健康的头号杀手.为了遏制心血管代谢疾病的流行,我们亟需建立心血管代谢疾病诊断、预防、治疗一体化体系.具体而言,各级政府在制定政策时应充分考虑心血管代谢疾病的防治.加强心血管代谢疾病防治知识在国民,特别是青少年中的教育科普.利益相关者,即医疗保健部门,研究机构及疾病预防控制中心应保持合作;构建信息共享平台,改善现有医疗记录以更好地预测、防控疾病.运用大数据分析评估潜在的治疗及干预靶点,加快药物研发进程.以“一带一路”为契机,中国需要在遏制心血管代谢疾病方面起到领导性的作用.