目的:系统汇总2012—2021年中国胃癌肿瘤药物临床试验的研究进展及上市药物概况，为相关部门提供数据及决策证据。方法:基于中国国家食品药品监督管理总局药物临床试验登记与信息公示平台登记数据库及国产药品及进口药品数据查询系统，分析2012年1月1日至2021年12月31日胃癌药物临床试验、涉及试验药品及上市药物信息，比较中国企业和国外企业在试验范围、试验分期、治疗线数及药物类型、作用和机制研究等方面的差异。结果:2012—2021年间相关药物临床试验在中国注册数量为114项，占同期全部抗肿瘤药物临床试验的3.7%(114/3 041)，临床试验研究数量2016年后有所增加，2020年达到峰值(32项)。85项(74.6%，85/114)临床试验由中国制药企业发起，中国企业国际多中心试验比例低于国外企业(分别为11.9%和67.9%， P<0.001)，中国企业试验Ⅰ期患者比例更高(分别为35.3%和6.9%， P＝0.001)。相关试验共涉及76种药物，其中65种(85.5%)为靶向药物。靶点方面，以人表皮生长因子受体2(14个)最常见，其次是程序性死亡受体1、血管内皮生长因子受体(VEGFR)多靶点和VEGFR。2012—2021年，共有4种胃癌药物上市，3种为国产药物。 结论:2012—2021年，中国在胃癌药物研发方面有所进展，但与严重的疾病负担比较投入仍显不足。有针对性地加强胃癌药物在新靶点发现、成熟靶点挖掘、联合用药开发及早线治疗推进等多个方面的研发投入是未来的重点工作，尤其是国内企业未来的重点工作。

目的:宏观了解2019年中国肿瘤药物临床试验开展及抗肿瘤药物上市情况。方法:自中国国家食品药品监督管理总局药物临床试验登记与信息公示平台登记数据库提取2019年登记的肿瘤药物临床试验和相关试验药品信息，从中国国家药品监督管理局国产药品及进口药品数据查询系统收集2019年抗肿瘤药物的上市信息，汇总分析肿瘤药物临床试验的数量、试验分期、试验范围、适应证、药物类型、作用机制等以及上市肿瘤药物情况。结果:2019年中国共登记了474项肿瘤药物临床试验，占同期全部药物临床试验的21.8%，其中由国内制药企业发起397项(83.8%)，国际多中心试验62项(13.1%)，Ⅰ期临床试验所占比例(47.3%)最高。国内制药企业发起的国际多中心试验所占比例为4.8%，低于全球制药企业(55.8%， P<0.001)，Ⅰ期临床试验和等效性试验所占比例(51.9%和19.4%)高于全球制药企业(23.4%和1.3%, P<0.001)。肿瘤药物临床试验共涉及27种肿瘤，肺癌、实体瘤、乳腺癌为最常见的适应证，分别有103、95和49项相关药物临床试验。我国三大特色肿瘤——胃癌、肝癌和食管癌的相关药物临床试验共计47项。临床试验共涉及335种肿瘤试验药物，其中288种(86.0%)由国内制药企业开发，47种(14.0%)由全球制药企业开发。药物类型以原研药为主，原研药占72.2%(242/335)；药物作用以治疗为主，肿瘤治疗药占89.6%(300/335)；作用机制以靶向治疗和免疫治疗为主，分别占74.6%(250/335)和20.3%(68/335)。国内制药企业开发的药物中，原研药占68.4%，低于全球制药企业的95.7%，差异有统计学意义( P<0.001)。2019年，有针对11种肿瘤的17种抗肿瘤药物在中国获批上市。 结论:中国肿瘤药物临床试验已进入蓬勃发展时期，以靶向药和免疫药为代表的大量创新药物进入试验及临床，本土制药企业已成为肿瘤药物研发的重要力量。针对中国高发肿瘤加强药物研发是未来的重点工作方向。

目的:了解2020年中国肿瘤药物临床试验的进展及上市肿瘤药物情况，探讨新型冠状病毒肺炎(COVID-19)对肿瘤药物临床试验进展的影响。方法:从中国国家食品药品监督管理总局药物临床试验登记与信息公示平台登记数据库和国产药品及进口药品数据查询系统提取2020年肿瘤药物临床试验、涉及试验药品及上市药物信息，与2019年进行比较分析，同时比较2020年国内制药企业和全球制药企业在试验范围、试验分期及药物类型、作用和机制等方面的差异。结果:2020年共有722项肿瘤药物临床试验在中国注册，年增长率为52.3%，占同期全部药物临床试验的28.3%。其中由国内制药企业发起603项(83.5%)，国际多中心试验105项(14.5%)，Ⅰ期临床试验所占比例(44.5%)最高。722项肿瘤药物临床试验共涉及肿瘤药物458种，年增长率为36.7%。其中361种(85.8%)由国内制药企业开发，原研药是常见药物类型(77.1%)，肿瘤治疗药物多见(92.8%)。作用机制方面以靶向药为主(76.6%)，程序性死亡蛋白1(PD-1)和表皮生长因子受体(EGFR)是最常见的靶点。2020年共有17家制药企业的19种抗肿瘤新药或生物类似药在中国获准上市，其中10种来自国内制药企业。不论是肿瘤药物临床试验，还是上市药物，肺癌和乳腺癌均为最常见的适应证。在肿瘤药物临床试验申办方分布、试验范围分布和试验分期分布方面，以及试验药物申办方分布、药物类型分布、药物作用分布方面，2020年与2019年差异均无统计学意义(均 P>0.05)。 结论:疫情防控期间，中国肿瘤药物临床试验仍保持高水平增长。国内制药企业在2020年取得了一系列关键性成果，是推动中国肿瘤药物临床试验发展的中坚力量。

2002年曲妥珠单抗获批上市，开启了我国乳腺癌靶向治疗的新纪元。20年来，中国乳腺癌抗人表皮生长因子受体2（HER2）治疗经历了单靶向药物、酪氨酸激酶抑制剂、双靶向药物和抗HER2联合抗体-药物偶联物等阶段；抗HER2靶向治疗格局的变化，不断改变着HER2阳性乃至HER2低表达患者的治疗模式，显著改善了患者预后。20年来，中国学者从参与国际临床试验、完成进口产品注册研究，到结合中国临床实际，开发中国自主知识产权的产品，丰富了HER2靶向治疗临床研究证据，形成了兼具国际标准与中国特色的治疗体系，《中国临床肿瘤学会乳腺癌诊疗指南》和《靶向HER2乳腺癌临床诊疗中国专家共识》的制定，更是中国智慧和中国贡献的集中体现。

目的 比较2018-2022年中国和美国孤儿药的上市情况,进一步了解两国孤儿药发展的趋势和差异形成原因.方法 检索国家药品监督管理局、美国食品药品监督管理局获取中国和美国上市的孤儿药信息,并对中美上市孤儿药的数量、类型、药品上市许可持有人、目标疾病和创新药进行分类比较.结果 2018-2022年,美国上市426种孤儿药,我国上市63种孤儿药,平均环比增长率分别为-4.81％和8.38％.中国和美国上市孤儿药数量最多的类型均为抗肿瘤药和免疫调节剂类药品,其中美国235种(55.16％),我国15种(23.81％).在上市孤儿药的目标治疗罕见病类型中,美国最多的是罕见的肿瘤疾病197种(46.24％);我国则是罕见的神经和精神疾病22种(34.92％).美国上市36种具有突破性治疗价值的首创孤儿药,我国上市40种罕见病治疗的创新药.结论 美国的孤儿药上市数量远超我国,但略微呈现下降趋势,而我国则呈现出上升趋势;美国本土孤儿药产业集中度较高,我国孤儿药仍需依赖进口;我国的国产罕见病创新药品数量取得实质性进步,但是与美国仍存在巨大差距,特别是在先进技术创新药研发方面.因此,我国在罕见病新药的研发上还需加大力度,积极参与全球同步研发实现合作共赢..

目的 考察我国罕见病药物的上市现状、一般特征以及时间发展趋势.方法 基于《第一批罕见病目录》收纳的121种罕见病,从国家药品监督管理局药品审评中心和药智网数据库中获取相应适应证药物的名称和批准上市信息,提取相关特征变量进行描述性统计分析.结果 截至2022年12月31日,该目录收纳的121种罕见病中,有治疗药物上市的仅有32种,共涉及79个罕见病药物.其中,46.84%的药物是国产药,有88.61%的药物被批准成人和儿童都可用;化药占比为67.09%,注射剂占比为59.49%;按解剖学、治疗学及化学分类系统(ATC)分类,A类(消化系统用药)是最多的,占比为20.25%.每年上市的罕见病药物数量在2021年最多,2018-2021年总体呈上升趋势,2022年呈下降趋势.每年上市的罕见病药物中,按ATC分类,L类(抗肿瘤药及免疫用药)在2021年上市的数量最多,为5个;按剂型分类,口服制剂在2022年上市的数量最多,注射剂在2021年上市的数量最多.结论 近年来我国罕见病药物上市数量不断增长,但是还远不能满足患者需求,并且上市的国产罕见病药物还非常缺乏.应进一步加快罕见病药物的研发,促进罕见病药物的进口与仿制.

目的:了解我国医院对进口抗肿瘤药品的依赖情况,为降低进口抗肿瘤药品供应风险提供参考.方法:运用描述性统计分析法,对全国医药信息网2017-2021 年进口抗肿瘤药品的通用名数、销售金额和用药频度数据进行定量研究,对我国进口抗肿瘤药品的基本使用情况、不同国家和不同生产企业的进口依赖情况进行梳理;与Insight数据库的药品审批上市信息相结合,对进口药独有通用名、独有剂型、独有规格、独有适应症和独有治疗靶点药品依赖情况进行分析.结果:2017-2021 年,进口抗肿瘤药品的通用名数、销售金额和用药频度在我国医院分别占42.87%、39.28%和30.73%,并且均呈现不断上升趋势;进口抗肿瘤药品包含独有通用名42 种,独有剂型47 种,独有规格79 种,销售金额分别占14.68%、16.32%和16.78%;独有适应症 3 种,独有靶点16 种;我国依赖最高的国家为德国、美国、瑞士和澳大利亚.结论:从临床用量角度来看,我国医院对进口抗肿瘤药品仍有一定的依赖;从独有品规角度来看,进口抗肿瘤药品独有通用名药品的通用名数和用量占比增速较快,少数适应症和药物作用靶点仍需依赖进口抗肿瘤药品.

奥希替尼是第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI),被批准用于治疗EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的抗肿瘤药物.其疗效显著,耐受性较好,副作用较第一、二代EGFR-TKI更易被接受.对已接受其他EGFR-TKI治疗且出现耐药的患者,奥希替尼可为该类患者带来新的选择.2017年3月22日国家食品药品监督管理总局(CFDA)加速批准了阿斯利康公司的甲磺酸奥希替尼片的进口申请.现就奥希替尼的作用机制、上市情况、临床实验、药动学、耐受性和安全性进行综述,为临床应用提供参考.

单克隆抗体抗肿瘤药作为一种独具优势的生物靶向药物,因其特异性强、耐受性好等特点,在肿瘤治疗中占有越来越重要的地位,然而我国的单克隆抗体抗肿瘤药物的发展依然具有很高的技术门槛,用药主要依靠进口.对2011—2017年FDA批准的单克隆抗体抗肿瘤药物进行总结,按照作用靶点及其临床适应症等进行综述,以供我国医药相关人员参考.

目的:了解我院临床在用1 500种药品说明书中关于老年人用药信息的标注情况.方法:收集并阅读我院临床使用的1 500份药品说明书,对其中“老年人用药”、“适应症”、“用法用量”、“禁忌”、“注意事项”、“药代动力学”等项目老年人用药标注情况进行统计分析,并对不同药理作用、不同剂型、不同批文,以及国产进口药品说明书的标注情况进行比较.结果:1 500份药品说明书中,提到“老年”字样的说明书共1 260份(84％),其中“用法用量”、“药代动力学”、“注意事项”等项目中提到老年人用药的7份(0.47％);而在列出的“老年人用药”项的说明书中有214份标注为“尚不明确”(20.93％).血液及抗肿瘤系统药物老年人用药标注居首位(15.73％),其次是作用于中枢神经系统的药物(15.53％),抗感染药物居第三位(13.47％).口服剂型未注明“老年人用药”占27.80％,远高于注射剂的6.10％ (P ＜0.05).未注明老年人用药信息的中成药(82.59％)远高于化学制剂(5.85％)和生物制剂(6.87％)(P＜0.05).说明书中“老年人用药”标注较多的内容为“参照用法用量或无需调整剂量”(27.20％)、“未作该项试验且无参考文献”(15.60％)、“慎用”(13.07％);“不适用”(1.67％).结论:我院在用1 500份药品说明书中关于老年人群的用药标注信息尚不完善,应进一步完善,以提高老年患者用药的合理性.