目的:初步探讨霉酚酸酯(mycophenolate mofetil, MMF)用于治疗糖皮质激素抵抗性活动性中重度甲状腺相关性眼病(TAO)的疗效性与安全性。方法:52例经甲泼尼龙静脉冲击治疗无效的活动性中重度TAO患者，给予MMF 0.5 g，口服，bid治疗。评估TAO患者治疗的总体有效率，≥3项包括临床疾病活动性评分(clinical disease activity score, CAS)、软组织受累、眼球突出、复视、眼球运动受限、视力等改善称为总体有效。结果:治疗12周后，TAO患者的总体有效率为75.0%；24周后显著增高至88.5%。第12周末，患者的CAS从(5.06±1.21)下降到(2.52±1.13)，而后在第24周末时继续下降至(2.02±0.92)，差异均有统计学差异( P<0.05)，第12周和24周有效率分别为82.7%、90.4%。另外，经过12周的治疗，58.1%患者的复视症状明显改善，24周后有效率达到了74.2%。同时，患者的突眼度在第12周末和第24周末均明显下降，有效率分别为53.8%、69.2%。治疗期间无严重不良事件发生。 结论:霉酚酸酯用于治疗激素抵抗性活动性中重度TAO疗效显著且安全性良好。

目的:初步探索在异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后合并肾功能不全患者中，使用西罗莫司替代环孢素预防移植物抗宿主病（GVHD）的可行性。方法:回顾性病例系列研究。分析北京大学人民医院2008年8月1日至2022年10月31日行allo-HSCT，并因肾功能不全使用西罗莫司替代环孢素预防GVHD的11例患者，评估GVHD发生情况，以及肾功能、感染和血栓性微血管病发生情况。结果:11例患者中，单倍型相合移植6例，同胞全相合移植5例。开始使用西罗莫司的中位时间为移植后30 d（范围7~167 d），使用西罗莫司的中位疗程为52 d（范围9~120 d）。使用西罗莫司同时，1例未合并使用其他预防药物，6例同时联合霉酚酸酯（MMF）及CD25单抗，3例联合MMF，1例联合CD25单抗。11例使用西罗莫司预防GVHD患者中，2例患者发生Ⅲ度急性GVHD；9例患者肾功能恢复正常或改善；1例患者发生严重肺部感染并死亡；1例患者出现移植相关血栓性微血管病。11例患者中位随访时间130 d（范围54~819 d），非复发死亡1例，复发死亡1例。结论:在因肾功能不全而不耐受环孢素的allo-HSCT患者中，基于西罗莫司的替代预防GVHD方案是一种潜在的可行选择，但其有效性及安全性仍需进一步优化及前瞻性研究验证。

为了提升临床医师对肝、肾移植受者霉酚酸类药物应用的认识，进一步规范霉酚酸类药物的临床应用，建立临床实践中不同霉酚酸类药物替换的基本原则，中华医学会器官移植学分会、中国医师协会器官移植医师分会和上海医药行业协会基于循证医学证据和临床实践经验形成此共识，希望能为肝、肾移植受者霉酚酸类药物的临床应用提供依据。

抗中性粒细胞胞质抗体（antineutrophil cytoplasmic antibodies，ANCA）相关性血管炎（AAV）是一类以小血管坏死性炎症和存在循环ANCA为特征的自身免疫性疾病，常累及肾脏和肺部等多个脏器。儿童发病罕见，但其肾脏受累较成人更严重。肾脏受累是小儿AAV长期预后和死亡的重要决定因素。本文报道1例霉酚酸酯（mycophenolate mofetil，MMF）用于AAV伴慢性肾脏病（chronic kidney disease，CKD）5期患儿的诱导和维持治疗，并借助治疗药物监测（therapeutic drug monitoring，TDM）实现个体化治疗的成功案例。

目的:分析小儿原发性肾病综合征（primary nephrotic syndrome，PNS）在临床上确诊后未即时实施常规糖皮质激素治疗的现象，探讨不同原因以及转归。方法:收集浙江大学医学院附属儿童医院肾内科2005年1月1日至2014年12月31日收治的初次发病的PNS、确诊后未即时使用常规糖皮质激素治疗的患儿的临床资料，进行回顾性分析并随访。结果:研究期间共收治初次发病PNS患儿1 431例，男1 061例，女370例，其中130例未即时进行常规糖皮质激素治疗，占9.1%。130例未即时进行常规糖皮质激素治疗患儿中，75例患儿初发后经对症处理自行缓解；23例直接用促肾上腺皮质激素（ACTH）治疗；1例直接用霉酚酸酯（MMF）治疗；31例拒绝用糖皮质激素或免疫抑制剂治疗。自行缓解的75例中，经5～10年随访有16例持续缓解，39例复发后采用糖皮质激素治疗，6例复发后采用ACTH治疗，失访14例。初治方案为ACTH的29例患儿中持续缓解7例。拒绝用糖皮质激素或免疫抑制剂治疗31例中，死亡1例。单独应用MMF控制不佳。结论:儿童PNS初次发病时，有小部分患儿呈现自行缓解现象，但大多数随后即复发，需要常规糖皮质激素治疗；一般常规糖皮质激素治疗不需要延长等待时间，除非患儿已经发生自行缓解。部分患儿家属不接受糖皮质激素治疗，需要加强沟通。在肾病发病伊始即行ACTH治疗患儿中有长期缓解者，可以进一步观察和研究，以了解ACTH作为初始方案的有效性和安全性。

免疫检查点抑制剂（ICI）所致免疫介导性肝损伤（IMH）是特殊类型的药物性肝损伤，其危险因素包括联合使用不同种类ICI、合并疾病和发热等。多数IMH患者无临床症状，主要表现为血清肝酶水平异常。停止或推迟使用ICI以及进行免疫抑制治疗对IMH患者至关重要，免疫抑制治疗通常使用糖皮质激素，也可加用他克莫司、吗替霉酚酸酯等免疫抑制剂。

幼年皮肌炎(JDM)是最常见的幼年特发性炎性肌病(JIIM)，以皮肤和肌肉的非化脓性炎症为特点，肺部等重要脏器受累较常见。抗黑色素瘤分化相关基因(MDA)5抗体阳性JDM具有独特的临床特征，主要表现为皮肤黏膜溃疡、掌部丘疹、脱发和关节炎，间质性肺病(ILD)是其最严重的并发症。血清铁蛋白(SF)、涎液化糖链抗原(KL-6)和白细胞介素(IL)-18的水平可作为监测疾病活动性及预测预后的重要指标。糖皮质激素联合免疫抑制剂是最基本的治疗药物。免疫抑制剂包括钙调磷酸酶抑制剂(环孢素和他克莫司)、环磷酰胺、硫唑嘌呤、霉酚酸酯等。难治性患者也可联合应用利妥昔单抗、JAK抑制剂和人免疫球蛋白。早期积极治疗抗MDA5抗体阳性JDM有助于缓解病情、逆转脏器损害并改善远期预后。

目的:研究髓过氧化物酶（myeloperoxidase，MPO）抗中性粒细胞胞质抗体（anti-neutrophil cytoplasmic antibody，ANCA）相关性肾小球肾炎（MPO-ANCA-glomerulonephritis，MPO-ANCA-GN）患者的临床病理特征以及患者肾脏预后的相关因素。方法:收集2005年1月至2018年12月在南京医科大学附属第一医院住院的172例MPO-ANCA-GN患者。回顾性分析患者的基线临床特征、肾活检病理特征，且对患者的肾脏预后进行随访。分析所有患者不同肾脏预后的临床特征及接受肾活检的112例患者的病理特征，并进一步探讨影响肾脏生存的相关因素。结果:172例患者中男81例，女91例，年龄为66.0（59.0，72.0）岁，诊断时的血清肌酐为343.7（174.2，606.6）μmol/L，估算肾小球滤过率（estimated glomerular filtration rate，eGFR）为15.81（7.61，38.04）ml·min -1·(1.73 m 2) -1。76例（44.2%）患者接受了初始肾替代治疗（renal replacement therapy，RRT）。经过20（3，60）个月的随访，73例（42.4%）患者进展为终末期肾病（end-stage renal disease，ESRD）需依赖透析，其中包括6例（8.2%）随访过程中进入RRT的患者和67例（91.8%）初始即接受RRT的患者。接受肾活检的112例患者中，硬化型组进展为ESRD的患者比例最高（15/25，60.0%）。非透析依赖组的基线血清肌酐水平（ P<0.001）、尿红细胞计数（ P=0.012）和球性废弃比例（ P=0.002）均明显低于透析依赖组，而eGFR（ P<0.001）、血清白蛋白（ P=0.002）和血红蛋白（ P<0.001）水平均高于透析依赖组。Kaplan-Meier生存分析显示，局灶型组患者的肾脏生存率最高（ χ2=19.488， P<0.001），而硬化型组的肾脏生存率显著低于新月体型组（ χ2=5.655， P=0.017）；较高的血清肌酐（>320 μmol/L， χ2=77.229， P<0.001）和尿红细胞计数（>300个/μl， χ2=8.511， P=0.004）水平，较低的类风湿因子（<20 IU/ml， χ2=8.610， P=0.003）、血清白蛋白（<30 g/L， χ2=11.060， P=0.001）和血红蛋白（<90 g/L， χ2=21.921， P<0.001）水平与较低的肾脏生存率相关；在治疗方面，糖皮质激素加霉酚酸酯组的肾脏生存率显著高于糖皮质激素加环磷酰胺（ χ2=5.056， P=0.025）和单独使用糖皮质激素组（ χ2=16.459， P<0.001）。多因素Cox回归分析结果显示，基线血清肌酐水平>320 μmol/L（ HR=8.803，95% CI 3.087~25.106， P<0.001）和血清白蛋白<30 g/L（ HR=2.566，95% CI 1.246~5.281， P=0.011）是患者进展至ESRD的影响因素。 结论:MPO-ANCA-GN患者诊断时的血清肌酐和血清白蛋白水平可能是影响患者肾脏预后的相关因素。

目的:评估芦可替尼联合低剂量后置环磷酰胺为基础的急性移植物抗宿主病（GVHD）预防方案在恶性血液病单倍体造血干细胞移植（haplo-HSCT）中的临床疗效和安全性。方法:收集2022年1月至12月在联勤保障部队第九二〇医院行haplo-HSCT患者，所有患者在预处理后予以减低剂量后置环磷酰胺、兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白、芦可替尼、甲氨蝶呤及环孢素A、霉酚酸酯等预防急性GVHD，分析所有患者移植结局、并发症及生存情况。结果:共纳入52例haplo-HSCT患者，男29例（55.8%），女23例（44.2%），中位年龄为28（5～59）岁。急性髓系白血病25例，急性淋巴细胞白血病17例、骨髓增生异常综合征6例、慢性髓性白血病2例，骨髓增殖性肿瘤2例。98.1%的患者实现正常植入，其中Ⅱ～Ⅳ、Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD发生率分别为19.2%（95% CI 8.2%～30.3%）、7.7%（95% CI 0.2%～15.2%）。未发生严重消化道黏膜炎。EB病毒、巨细胞病毒再激活率分别为40.4%、21.3%。9.6%的患者在随访期间复发，移植后1年总生存率、无进展生存率、非复发死亡率分别为86.5%（95% CI 76.9%～96.1%）、78.8%（95% CI 67.4%～90.3%）、11.5%（95% CI 2.6%～20.5%）。 结论:在恶性血液病患者haplo-HSCT中，芦可替尼联合减低剂量后置环磷酰胺为基础的急性GVHD预防方案可有效控制急性GVHD且安全性良好。

目的:研究探讨霉酚酸酯(MMF)对狼疮性肾炎(LN)的临床治疗效果。方法:收集2008年1月至2017年12月于本院治疗的40例LN患者，应用数字随机表法将其随机分为两组，每组20例。对照组采用环磷酰胺治疗，观察组采用霉酚酸酯治疗，比较两组的临床疗效、不良反应、治疗前后的疾病活动度指数、肾功能指标及肾脏病理指标。结果:两组的总有效率比较差异无统计学意义( P>0.05)，观察组的总有效率高于对照组( P<0.05)。治疗前，两组的疾病活动度指数、血肌酐(Scr)、尿素氮(BUN)、24 h尿蛋白、纤维新月体、白金耳和微血栓差异均无统计学意义( P>0.05)，治疗后，与对照组比，观察组的疾病活动度指数、BUN、Scr、24 h尿蛋白和总不良反应发生率均明显降低( P<0.05)。两组患者的纤维新月体、白金耳和微血栓均明显降低，但组间比较差异无统计学意义( P>0.05)。 结论:霉酚酸酯治疗狼疮性肾炎可以达到与环磷酰胺相当的临床疗效，霉酚酸酯相比于环磷酰胺可以减少患者不良反应，其安全性更加安全可靠。