目的:评价网织红细胞平均血红蛋白含量(mean reticulated hemoglobin content,Mchr)在诊断缺铁性贫血(iron deficiency anemia,IDA)及其严重程度中的价值.方法:选取2021年1月至2021年12月上海交通大学医学院附属瑞金医院(北部院区)、新华医院和瑞金医院的302例IDA患者,其中轻度贫血118例,中度贫血159例和重度贫血25例,365例非IDA患者(包括地中海贫血、巨细胞性贫血、纯红细胞再生障碍性贫血、溶血性贫血、再生障碍性贫血),以及138名健康体检者.采集所有患者的静脉血样本,检测血红蛋白(hemoglobin,Hb)、红细胞压积(hemato-crit,HCT)、Mchr、平均红细胞体积(mean corpuscular volume,MCV)、平均红细胞血红蛋白(mean corpuscular hemoglo-bin,MCH)、平均红细胞血红蛋白浓度(mean corpuscular hemoglobin concentration,MCHC)、血清铁(serum iron,Fe)、铁饱和度(the saturability of iron,TS)、铁蛋白(Ferritin)和总铁结合力(total iron-binding capacity,TIBC).比较IDA患者组与非IDA患者组以及IDA不同严重程度之间的Mchr水平,绘制受试者操作特征(Receiver operating characteris-tic,ROC)曲线,评估Mchr在IDA中的诊断价值.结果:与非IDA组相比,IDA组的Mchr、Hb、MCV、MCH、MCHC、HCT、Fe、TS、Ferritin水平显著降低,而TIBC显著升高,差异均有统计学意义(P<0.05).IDA组的Mchr与Hb、MCV、MCH、MCHC、HCT、Fe、TS、Ferritin呈正相关,与TIBC呈负相关.轻度、中度、重度IDA患者的Mchr水平依次减低,3组间差异有统计学意义(P<0.05).ROC曲线分析结果显示,Mchr诊断IDA的最佳临界值为<26.7 pg,诊断灵敏度为80.00%,特异度为93.38%,曲线下面积(the area under the curve,AUC)为0.933 8(95%CI为0.915 7～0.951 8),Mchr+Fe+Ferritin+TIBC联合诊断IDA(各项目的临界值分别为Mchr<26.7pg,Fe<5.7 μmol/L,Ferritin<7.1 ng/mL,TIBC>65.8 μmol/L)的灵敏度为90.76%,特异度为94.70%,AUC为0.983 9(95%CI为0.977 2～0.990 5).结论:Mchr可作为诊断筛查IDA及其严重程度的潜在临床指标,其联合铁代谢指标诊断IDA更具有诊断价值,能够为选择是否需要进行侵入性诊断提供有力依据.

目的:结合文献总结ABO血型不相容(ABO-incompatible，ABOi)肾移植在稳定期发生抗体介导排斥反应并导致移植肾切除的受者诊疗经验。方法:2019年11月于山西省第二人民医院行ABOi肾移植术1例，O型受者接受B型母亲右肾捐献，回顾性分析该病例的临床资料。术前采用血浆置换、利妥昔单抗及免疫抑制剂预处理；术后给予抗排异、抗凝及预防感染等治疗。结果:手术顺利，术后1周血肌酐降至76 μmol/L；术后15 d血红蛋白降至52 g/L，人类细小病毒B19阳性，骨髓穿刺诊断为纯红细胞再生障碍性贫血。予大剂量静脉注射免疫球蛋白(IVIG)并调整他克莫司为环孢素A抗排斥反应治疗。术后发生3次泌尿系感染及人类细小病毒B19感染，术后55 d麦考酚钠肠溶片更换为咪唑利宾片。受者术后74 d出现高热及突然无尿、移植肾区胀痛及血肌酐进行性升高，血型抗体效价IgM、IgG、IgM＋IgG最高分别为1∶512，1∶512，1∶4 096，经甲泼尼龙冲击治疗、双重血浆置换、IVIG及兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白等抗排斥反应治疗，效果不佳，移植肾血流逐渐消失，血肌酐进行性升高，彩色多普勒超声显示移植肾血流终止，于术后78 d行移植肾切除术。术后病理活检结果为抗体介导急性排斥反应。结论:ABOi肾移植术后在稳定期也可以出现导致移植肾丢失的严重排斥反应。

检索并分析空军军医大学附属西京消化病医院IBD数据库2006年至2019年1月的数据，共检索到CD合并再生障碍性贫血死亡病例4例，其中1例因小肠穿孔死亡，1例因病情进展自杀死亡，2例因疾病消耗和进展死亡。CD合并再生障碍性贫血是一种罕见但十分严重的临床综合征，发病机制尚未明确，经典治疗方案效果欠佳，患者预后差、死亡率高，异体造血干细胞移植可能有效。

目的:评价改良FC/ATG预处理行异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)疗效及安全性。方法:回顾性分析2012年6月至2020年6月在山西白求恩医院接受改良FC/ATG(氟达拉滨30 mg·m -2·d -1、环磷酰胺50 mg·kg -1·d -1、抗胸腺细胞球蛋白2.5 mg·kg -1·d -1，移植前5 d~移植前2 d)预处理行异基因造血干细胞移植64例SAA的临床资料，其中HLA相合同胞供者造血干细胞移植(MSD-HSCT)29例，血缘半相合造血干细胞移植(Haplo-HSCT)35例。 结果:1例受者在移植前死于脑出血，其余63例受者全部获得完全植入，中位随访时间14.5个月(1~95个月)，总存活率为92.2%，明显高于国外含低剂量TBI预处理方案治疗SAA的总存活率67.2%，略高于国内采用含FC+马利兰/TBI预处理方案治疗SAA总存活率91.3%。Haplo-HSCT组和MSD-HSCT 3年总存活率分别为85.7%和93.5%( P＝0.058)，与"北京方案"(BU/CY+ATG)治疗SAA的Haplo-HSCT组和MSD-HSCT组的总存活率89%、91%相当。Haplo-HSCT组EB病毒、巨细胞病毒感染率明显高于MSD-HSCT组，两组差异有统计学意义( P<0.05)。单因素分析显示，二者对受者生存时间无影响( P＝0.403、 P＝0.132)；单因素分析显示受者生存时间与有无Ⅲ~Ⅳ°急性移植物抗宿主病(aGVHD)及是否合并严重并发症显著相关( P＝0.007、 P＝0.001)；进一步行多因素分析显示是否有严重并发症是影响受者生存期的独立危险因素( P＝0.003)。 结论:与国内、国际其他预处理方案比较，改良FC/ATG预处理在MSD-HSCT或Haplo-HSCT治疗SAA的总存活率较高，安全且有效；是否有严重并发症和是否合并Ⅲ~Ⅳ°aGVHD是影响受者生存时间的因素。

再生障碍性贫血(aplastic anemia，AA)是一种外周血两系或三系减少的骨髓衰竭性疾病，临床上患者出血、感染风险高，严重时危及生命。由于全球各地区经济条件、医疗条件、AA流行病学等存在较大差异，因此关于初诊、难治/复发性AA患者的治疗方法众多且疗效不一。治疗方法中的单倍体造血干细胞移植、艾曲波帕和他克莫司是近几年的研究热点。为方便临床医师选择更合适的治疗方法，该文对AA患者造血干细胞移植治疗和非移植治疗的研究进展进行综述。

EB病毒（EBV）相关移植后淋巴细胞增殖性疾病（PTLD）是造血干细胞移植后最严重并发症之一。本研究纳入31例再生障碍性贫血（AA）行单倍体移植后发生PTLD的病例，归纳其临床特点，并按照利妥昔单抗治疗1次后是否能下降1个log分为利妥昔单抗单药治疗组或联合治疗组。AA患儿移植后PTLD发生率为10.16%，年龄>10岁者PTLD发生率明显升高（ χ2=11.336， P=0.010）。31例患者中临床诊断27例，病理确诊4例。利妥昔单抗单药治疗组15例，联合治疗组15例。最终27例患儿治愈。3例患儿死亡，2年总生存率为（89.7±5.6）%。标准预处理方案、EBV复阳是影响PTLD预后的危险因素。两种治疗方案对预后影响差异无统计学意义。

目的:评价单倍体造血干细胞移植（haplo-HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效。方法:对2014年12月至2020年10月在中国医学科学院血液病医院接受haplo-HSCT的76例SAA患者进行回顾性分析。结果:①76例SAA患者中男50例，女26例，中位年龄为16（3~52）岁；SAA-Ⅰ型49例，SAA-Ⅱ型18例，肝炎相关再生障碍性贫血（HAAA）9例；外周血干细胞移植61例，骨髓移植+外周血干细胞移植15例。预处理：环磷酰胺+氟达拉滨+抗人胸腺细胞球蛋白方案46例，白消安+环磷酰胺+氟达拉滨+抗人胸腺细胞球蛋白方案30例。②3例患者移植后早期死亡而未获得粒细胞植入，8例患者未获得血小板植入。73例患者获得粒细胞植入，中位植入时间为12（9~21）d；65例患者获得血小板植入，中位植入时间为14（9~90）d。原发性植入失败发生率为10.9%，继发性植入失败的发生率为5.5%。③Ⅱ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率为38.4%，Ⅲ/Ⅳ度aGVHD的发生率为16.4%，慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的发生率为35.3%，中重度cGVHD的发生率为22.1%。④中位随访时间19.5（1~75）个月，移植后2年总生存（OS）率为（78.6±5.0）%，无失败生存（FFS）率为（75.9±5.1）%，移植相关死亡率（TRM）为（20.2±4.9）%。⑤多因素分析显示：影响haplo-HSCT后OS的危险因素包括：患者年龄>35岁（ P=0.008）、发生Ⅲ/Ⅳ度aGVHD（ P=0.008）、造血干细胞移植合并症指数（HCT-CI）评分≥3分（ P=0.014）、移植前铁蛋白>1500 μg/L（ P=0.004）、初诊中性粒细胞计数>1×10 9/L（ P=0.027）。植入失败为影响患者OS及FFS的危险因素（ P<0.001）。 结论:haplo-HSCT是治疗SAA的有效方法，在儿童青少年以及年轻患者中疗效较好，发生重度aGVHD、严重感染、植入失败是影响生存率的主要因素。

目的:分析异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）患者粒细胞植入前死亡原因及人群特征。方法:对2016年1月至2023年7月在北京大学人民医院行allo-HSCT的全部7 427例患者进行回顾性分析。结果:7 427例患者中有56例（0.75%）在中性粒细胞植入前死亡，中位死亡时间为+7 d（-3 d～+38 d）。急性白血病（AL）、重型再生障碍性贫血（SAA）、骨髓增生异常综合征（MDS）患者的中位死亡时间分别为+11 d（-1 d～+38 d）、+3 d（-1 d～+ 34 d）、+16 d（-1 d～38 d）（ P＝0.013）。主要死亡原因为感染（39.3%）、预处理心脏毒性（28.6%）和颅内出血（26.8%）。感染是引起AL和MDS患者最常见的死亡原因（55.0%、60.0%）。预处理心脏毒性所致死亡主要见于SAA患者（71.4%），而在AL患者中未见到，MDS中仅1例。53.3%的颅内出血死亡患者合并严重感染。感染、预处理心脏毒性、颅内出血引起植入前死亡的中位时间分别是+11 d（-1 d～+38 d）、+2.5 d（-1 d～+17 d）、+8 d（-3 d～+37 d）（ P<0.001）。 结论:感染是allo-HSCT患者粒细胞植入前死亡的主要原因，SAA患者应关注严重心脏毒性导致的植入前死亡。

目的:观察依库珠单抗在中国治疗溶血性阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的有效性和安全性。方法:回顾性分析2022年12月至2023年7月接受至少3个月足量依库珠单抗治疗并随访至少3个月的溶血性PNH患者资料，评估依库珠单抗治疗1、2、3和6个月后临床及实验室指标的变化，并记录突破性溶血（BTH）、血管外溶血（EVH）的比例及不良反应发生情况。结果:共纳入9例PNH患者，其中男6例，女3例，中位年龄54（28～69）岁。5例患者为经典型PNH，4例为PNH/再生障碍性贫血（AA）患者。在使用依库珠单抗前，血红蛋白尿发作次数为每月5（1～25）次。4例患者在接受依库珠单抗前需要输血，5例合并血栓，1例有肾功能损害。依库珠单抗的治疗中位时间为6（3～7）个月，随访时间为治疗后3（3～6）个月。使用依库珠单抗后，血红蛋白尿发作次数为0（0～1）次。在随访期内，无新发血栓形成。治疗后各个时间节点的LDH均较基线明显下降；部分患者HGB较基线有上升；输血依赖者均摆脱输血。疲劳功能评分（FACIT-Fatigue评分）在治疗后平均提升17.3分。2例患者发生BTH，经对症好转。3例出现了轻度不良事件，无严重不良事件及死亡。结论:依库珠单抗对中国溶血性PNH的相关症状有较好的控制作用，在一定程度上能减少输血，改善患者生活质量，且安全性较好。

目的:通过DsRed小鼠淋巴细胞输注加全身辐照（TBI）建立免疫介导的再生障碍性贫血（AA）C.B10-H2b/LilMcd (C.B10)小鼠模型，分析C.B10 AA小鼠模型中病理性T细胞在不同器官的动态归巢过程及特征。方法:通过异体淋巴细胞输注加TBI建立AA小鼠模型，以TBI组为对照，分析外周血细胞和骨髓单个核细胞数，验证造模效果。在造模的第3、6、9、12天，处死小鼠并收集骨髓、脾脏、淋巴结和胸腺单个核细胞，流式细胞术分析DsRed + T细胞的动态变化及效应记忆T细胞（T EM）、中央记忆T细胞（T CM）、初始T细胞（na?ve T）和效应T细胞（T EFF）的比例。PCR Array分析AA小鼠不同组织内DsRed +病理性T细胞活化相关基因的表达谱。 结果:与TBI组相比，AA组小鼠在造模第9、12天出现严重骨髓衰竭，第12天时骨髓有核细胞数、外周血细胞数均显著减少（ P值均<0.05）。AA组小鼠骨髓、脾脏、淋巴结内DsRed + T细胞比例随时间增加而增加。骨髓中的DsRed + T细胞比例在第3、6天低于脾脏与淋巴结，但在第12天时高于脾脏与淋巴结（ P值均<0.05）。整个骨髓衰竭形成过程中，胸腺中DsRed +T细胞比例均最低。在第12天时，AA小鼠骨髓、淋巴结和脾脏单个核细胞中，DsRed +CD3 +CD4 + T细胞比例分别为（91.38±2.10）%、（39.78±6.98）%、（67.87±12.77）%，三者之间两两比较均有统计学意义（ P值均<0.05）；DsRed +CD3 +CD8 + T细胞比例分别为（98.21±1.49）%、（94.06±4.20）%、（96.29±1.23）%，差异均无统计学意义（ P值均>0.05）。第9、12天，AA组小鼠骨髓中几乎所有的DsRed +CD4 + T或DsRed +CD8 + T细胞均为T EM，而淋巴结中包括T EM、T CM以及na?ve T。PCR Array结果显示：骨髓中DsRed +CD4 +或DsRed +CD8 + T细胞中CD38、IFN-γ、LAG3、CSF1、SPP1及TNFSF13B表达增高，但DsRed +CD4 + T细胞中FOXP3、CTLA4表达降低。 结论:DsRed小鼠淋巴细胞输注可导致C.B10小鼠发生骨髓衰竭，并可以在该AA模型小鼠中追踪DsRed +病理性T细胞。在C.B10 AA模型小鼠体内，DsRed +CD8 +和DsRed +CD4 + T细胞先归巢到脾脏与淋巴结，在其中扩增分化，最终转运至骨髓并转化为T EM。胸腺对异体T细胞的归巢过程更具抵抗性，提示胸腺在免疫介导AA模型的骨髓衰竭过程中可能是一个免疫豁免部位。在C.B10 AA模型小鼠的骨髓衰竭形成过程中，归巢到骨髓的DsRed +病理性T细胞较迁移到脾脏与淋巴结的细胞具有更强的免疫活性，而免疫抑制活性则减弱。