再生障碍性贫血（AA）是一种罕见的危及生命的骨髓衰竭征，其特征为全血细胞减少和骨髓造血功能低下。艾曲泊帕是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），最初用于刺激免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板生成。艾曲泊帕可与血小板生成素受体（c-MPL）的跨膜结构域结合，可诱导难治性AA患者的三系（血小板、红细胞、白细胞）反应，可刺激AA患者的造血功能。本文针对艾曲泊帕治疗AA的作用机制作一综述。

目的:评价艾曲波帕治疗儿童造血干细胞移植（HSCT）后血小板减少症的疗效与安全性。方法:回顾性分析2018年8月1日至2019年4月1日于中山大学孙逸仙纪念医院儿科接受HSCT后发生血小板减少症并采用艾曲波帕治疗的24例患儿的临床资料，评估治疗有效率及不良反应，根据造血干细胞来源分为脐带血组和外周干细胞组，根据疾病类型分为恶性病组和非恶性病组，分析各组间临床疗效。组间比较采用秩和检验。结果:24例患儿中男15例、女9例，艾曲波帕用药时的年龄7.7（2.6~13.7）岁，接受艾曲波帕治疗的时间为移植后第27.5（8.0~125.0） d，使用后完全有效的时间为23.5（6.0~83.0） d，用药疗程为36.5（8.0~90.0） d，艾曲波帕总剂量为1 400（200~5 900）mg，完全有效率92%（22/24），未发生艾曲波帕相关不良反应。脐带血干细胞移植（16例）的患儿使用艾曲波帕的疗程及总剂量均明显低于外周干细胞移植组（8例）［24.5（8.0~81.0）比65.5（35.0~90.0）d，900.0（200.0~3 850.0）比2 862.5 （1 175.0~5 900.0） mg， Z=-3.004、-2.604， P=0.002、0.007］，而达到完全有效的时间及停药2周后血小板计数、随访终点血小板计数的差异均无统计学意义（均 P>0.05）。与恶性病患儿（12例）相比，非恶性病患儿（12例）用药后至获得完全有效的时间、用药疗程、总剂量及停药2周后血小板计数、随访终点血小板计数的差异均无统计学意义（均 P>0.05）。 结论:艾曲波帕用于儿童HSCT后血小板减少症有一定疗效，安全性高，尤其在脐带血移植中可能更有优势。

再生障碍性贫血(aplastic anemia，AA)是一种外周血两系或三系减少的骨髓衰竭性疾病，临床上患者出血、感染风险高，严重时危及生命。由于全球各地区经济条件、医疗条件、AA流行病学等存在较大差异，因此关于初诊、难治/复发性AA患者的治疗方法众多且疗效不一。治疗方法中的单倍体造血干细胞移植、艾曲波帕和他克莫司是近几年的研究热点。为方便临床医师选择更合适的治疗方法，该文对AA患者造血干细胞移植治疗和非移植治疗的研究进展进行综述。

目的:探讨艾曲波帕联合低剂量利妥昔单抗治疗伴有慢性疾病的老年原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的疗效及安全性。方法:回顾性分析东莞市人民医院2019年7月收治的1例伴有多种慢性疾病的老年ITP患者的诊疗过程，并复习相关文献。结果:患者诊断为重症ITP，同时伴有高血压、糖尿病、慢性肾功能不全，初始予大剂量甲泼尼龙静脉冲击治疗，随后续贯口服泼尼松维持治疗，虽获得短期疗效，但激素相关不良反应明显。在激素减量过程中，血小板计数再次下降，改为艾曲波帕联合低剂量利妥昔单抗联合治疗，短时间内再次有效。出院后继续予最低剂量艾曲波帕维持治疗，随访3个月余，患者血小板计数恢复正常，无出血症状，血压、血糖控制良好，肾功能稳定。结论:采用艾曲波帕联合低剂量利妥昔单抗治疗伴有慢性疾病的老年ITP患者，机制互补，安全有效且耐受性良好。

报道1例干燥综合征继发免疫性血小板减少症（sITP）患者口服艾曲波帕25 mg/d、12 d治疗效果不明显，剂量增加为75 mg/d，出院后伴发颅内静脉窦血栓形成，停用艾曲波帕，行积极对症治疗后明显好转。提示在治疗sITP患者的过程中，需密切观察患者凝血功能，血小板迅速提升可能增加血栓发生的风险。

目的:评价艾曲泊帕对标准治疗联合重组人血小板生成素（rhTPO）治疗无效或停用后复发的结缔组织病（CTD）相关血小板减少的患者疗效与安全性。方法:回顾性分析2017年11月至2022年6月新疆自治区人民医院风湿免疫科收治的艾曲波帕治疗rhTPO无效或复发的4例CTD相关血小板减少患者的临床资料，并对艾曲波帕治疗结缔组织病相关血小板的文献进行复习。结果:4例患者使用艾曲波帕2周后血小板计数均可升至30×10 9/L以上，血小板计数恢复正常的中位时间为32（14，41）d，此后艾曲波帕逐渐减量仍能维持血小板计数正常，有助于减量糖皮质激素及免疫抑制剂，用药期间未见不良反应。 结论:艾曲波帕对rhTPO治疗无效或停用后复发的CTD相关血小板减少的患者安全有效。

目的:探讨儿童新诊断重症免疫性血小板减少症(ITP)及时启用二线治疗的必要性。方法:回顾性分析2020年8月青岛大学医学院附属烟台毓璜顶医院收治的1例新诊断重症ITP患儿应用二线治疗的临床资料，并复习相关文献。结果:患儿，女，8岁，发病2个月内重复一线治疗后仍反复出现皮肤黏膜出血点、瘀斑伴鼻出血，血常规示血小板反复低于20×10 9/L并伴中度失血性贫血，完善骨髓细胞学检查符合ITP诊断，遂启动二线治疗。应用艾曲波帕2周，仍无效，遂加用小剂量利妥昔单抗，经治疗后患儿血小板逐渐上升，出血症状好转。二线治疗3个月后，血小板维持在50×10 9/L以上(停艾曲波帕)，二线治疗5个月后血小板升至正常。停药后持续11个月无复发，期间无不良反应。 结论:一线治疗无效的儿童新诊断重症ITP应尽早启动二线治疗。

目的:观察艾曲泊帕对成人原发免疫性血小板减少症（ITP）的治疗反应和停药后疗效维持情况并探寻其预测因素。方法:纳入2013年6月14日至2021年5月31日期间在上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科接受艾曲泊帕治疗的成人ITP患者，对其临床资料进行回顾性分析。随访截止时间为2021年12月31日。艾曲泊帕起始剂量为25 mg/d口服，最大剂量75 mg/d。按照血小板计数调整艾曲泊帕剂量，维持血小板计数（50~150）×10 9/L。基于患者意愿和医生判断（处方用药）或者临床试验按照方案终止用药。对所有接受艾曲泊帕治疗的患者进行疗效评估，在治疗有效（疗效评估为完全反应或有效）并且减停艾曲泊帕的患者中进行无治疗有效（TFR）评估，对相关因素进行分析。 结果:106例ITP患者纳入研究，男33例，女73例，中位年龄50（18~89）岁；新诊断ITP 2例，持续性ITP 10例，慢性ITP 94例。艾曲泊帕治疗后完全反应率为44.3%（47/106），有效率为34.0%（36/106），总反应率（ORR）为78.3%（83/106）。83例治疗有效患者经过艾曲泊帕停药，81例可评估停药后疗效，17例（21.0%）获得TFR。获得TFR的患者中位随访时间126（30~170）周，复发率为17.6%（3/17），无复发生存率（RFS）为76.5%。单因素分析结果显示，停止其他ITP合并治疗后无复发（ P=0.001）、艾曲泊帕开始减停时血小板计数≥100×10 9/L（ P=0.007）、艾曲波帕开始减停时剂量≤25 mg/d（ P=0.031）与有效持续时间延长相关。多因素分析结果显示，停止其他ITP合并治疗后无复发与有效持续时间延长相关（ P=0.002）。 结论:艾曲泊帕对成人ITP患者有效且部分患者可获得TFR。停止其他ITP合并治疗后无复发、艾曲泊帕开始减停时PLT≥100×10 9/L以及艾曲泊帕开始减停时剂量≤25 mg/d是获得TFR的预测因素。

目的:系统评价艾曲波帕治疗免疫性血小板减少症(ITP)成年患者的有效性及安全性。方法:计算机检索PubMed、Embase、Cochrane图书馆等英文数据库，以及万方数据知识服务平台、维普中文科技期刊数据库、中国知网(CNKI)及中国生物医学文献数据库(CBM)等中文数据库中，关于艾曲波帕治疗ITP成年患者的临床研究文献。随机对照试验(RCT)中，研究组患者接受口服艾曲波帕治疗，对照组接受安慰剂治疗；单臂临床试验中，患者接受口服艾曲波帕治疗。文献检索时间设定为上述数据库建库至2020年10月30日。由2位研究者按照本研究设定的文献纳入和排除标准独立筛选文献，评价纳入文献的质量并提取资料。采用Revman 5.3软件对艾曲波帕治疗ITP成年患者的有效性和安全性进行Meta分析。艾曲波帕治疗ITP成年患者有效性及安全性的主要结局评价指标包括有效性指标：总反应率(ORR)、其他ITP治疗药物减低剂量或停药发生率；安全性指标：总不良反应发生率、严重不良反应率、出血事件发生率。结果:通过文献筛选，共计10篇临床研究文献符合本研究纳入标准，其中包含RCT 7项，单臂临床试验3项。纳入Meta分析的ITP成年患者为872例，其中研究组患者为663例，对照组为209例。针对艾曲波帕治疗ITP成年患者有效性和安全性的Meta分析结果如下。①与对照组ITP成年患者相比，研究组患者的ORR较高，并且差异有统计学意义(15.1%比65.1%， RR＝4.18，95% CI：3.03~5.78， P<0.001)。艾曲波帕治疗ITP成年患者期间其他ITP治疗药物减低剂量或停药发生率为47%(95% CI：39%~56%)。②研究组与对照组患者的总不良反应(69.1%比67.4%)、严重不良反应发生率(8.9%比8.8%)分别比较，差异均无统计学意义( RR＝1.01，95% CI：0.85~1.21， P＝0.90； RR＝0.93，95% CI：0.56~1.55， P＝0.79)。研究组患者出血事件发生率低于对照组，并且差异有统计学意义(50.6%比65.3%， RR＝0.79，95% CI：0.70~0.89， P<0.01)。 结论:艾曲波帕治疗ITP成年患者总有效率较高，并且安全性较好，患者出血风险较低。对于接受艾曲波帕治疗的ITP成年患者，可减少其其他ITP药物治疗剂量。