目的 分析2013-2023年国内矮身材儿童药物临床试验的登记情况及生长激素类药品在中国的上市情况.方法 检索国家药品监督管理局"药物临床试验登记与信息公示平台"和"药品查询"数据库,获得矮身材儿童药物临床试验注册信息及生长激素类药品的上市信息,进行分类统计.结果 平台共登记了 31项包含矮身材儿童的药物临床试验,项目所处试验分期以Ⅱ、Ⅲ期为主,合计21项(67.74％,21项/31项),组长单位呈集中趋势,与主要研究者的学术水平、临床试验经验、专业权威等密切相关.基于矮身材治疗的疗程需要,注册项目的临床试验疗程≥52周的项目占比达83.87％(26项/31项).国内外制药企业的研发趋势为长效生长激素(64.52％,20项/31项),申办者、研究者对于临床试验的保险意识及投保积极性很高,重视临床试验的风险控制,特别是受试者的保障.目前有7家国内外制药企业的生长激素产品在中国获准上市,是迄今已上市的生物技术药物中品种最丰富的一类.结论 期望未来有更便捷给药方式、更优释放特性的长效生长激素产品问世,降低治疗成本,使矮身材儿童获得理想的健康身高.

目的:探讨国家医保谈判和药品集中带量采购(以下简称"集采")对制药企业的财务绩效、研发投入强度与销售费用率的影响,为政府完善药品改革提供参考.方法:以 2014-2022 年我国A股医药制造业上市企业为研究对象,运用描述性统计、熵权法、相关分析和面板数据回归分析,深入探讨了国家医保谈判和集采对制药企业的财务绩效、研发投入强度及销售费用率的影响.结果:国家医保谈判和集采对制药企业偿债能力和盈利能力的影响不显著,然而它与经营能力和发展能力之间呈现出负相关关系,回归系数分别为-0.0327(P<0.01)和-0.0381(P<0.05).国家医保谈判和集采的实施与制药企业的研发投入强度和销售费用率存在显著的正相关关系,回归系数分别为2.429(P<0.001)和 3.157(P<0.05).结论:国家医保谈判和集采实施后,制药企业的财务绩效普遍下降,但企业的研发投入强度和销售费用率却呈现出上升趋势.政府应该继续优化药品改革政策,保障制药企业可持续发展.同时,制药企业也应积极承担社会责任,响应医药卫生体制改革并调整自身的管理策略,注重研发,降低销售费用支出.

目的:系统汇总2012—2021年中国胃癌肿瘤药物临床试验的研究进展及上市药物概况，为相关部门提供数据及决策证据。方法:基于中国国家食品药品监督管理总局药物临床试验登记与信息公示平台登记数据库及国产药品及进口药品数据查询系统，分析2012年1月1日至2021年12月31日胃癌药物临床试验、涉及试验药品及上市药物信息，比较中国企业和国外企业在试验范围、试验分期、治疗线数及药物类型、作用和机制研究等方面的差异。结果:2012—2021年间相关药物临床试验在中国注册数量为114项，占同期全部抗肿瘤药物临床试验的3.7%(114/3 041)，临床试验研究数量2016年后有所增加，2020年达到峰值(32项)。85项(74.6%，85/114)临床试验由中国制药企业发起，中国企业国际多中心试验比例低于国外企业(分别为11.9%和67.9%， P<0.001)，中国企业试验Ⅰ期患者比例更高(分别为35.3%和6.9%， P＝0.001)。相关试验共涉及76种药物，其中65种(85.5%)为靶向药物。靶点方面，以人表皮生长因子受体2(14个)最常见，其次是程序性死亡受体1、血管内皮生长因子受体(VEGFR)多靶点和VEGFR。2012—2021年，共有4种胃癌药物上市，3种为国产药物。 结论:2012—2021年，中国在胃癌药物研发方面有所进展，但与严重的疾病负担比较投入仍显不足。有针对性地加强胃癌药物在新靶点发现、成熟靶点挖掘、联合用药开发及早线治疗推进等多个方面的研发投入是未来的重点工作，尤其是国内企业未来的重点工作。

目的:了解2019至2021年度中国糖尿病药物临床试验的开展情况。方法:基于药物临床试验登记和信息公示平台（ http：//www.chinadrugtrials.org.cn/）登记的药物临床试验信息，以及国家药品监督管理局药品审评中心-信息公开-受理品种目录中登记的药物注册信息。根据首次公示信息日期，选取2019年1月1日至2021年12月31日在该平台登记注册的药物临床试验，以“糖尿病”检索适应证为糖尿病相关的临床试验，收集试验基本信息、试验管理信息、试验设计信息等，对申办方类型、试验分期、试验范围、试验药物类型等进行分析。 结果:2019至2021年药物临床试验登记和信息公示平台共登记8 002项药物临床试验，其中糖尿病相关药物临床试验589项，占同期全部药物临床试验的比例为7.36%。从试验范围看，567项（96.26%）为国内试验，22项（3.74%）为国际多中心试验。其中，542项（92.02%）由国内制药企业发起，47项（7.98%）由国外制药企业发起；生物等效性试验最多，为299项（50.76%），Ⅰ期试验174项（29.54%），Ⅱ期+Ⅲ期试验共112项（19.00%）。在试验药物申请类型中，以新药最多，为201项（34.13%），仿制药157项（26.66%），进口药36项（6.11%）；按照药物分类划分，化学药物占比最高为456项（77.42%），生物制品125项（21.22%），中药/天然药物8项（1.36%）。根据药物作用统计，试验药物作用主要集中在二肽基肽酶Ⅳ抑制剂共105项（17.83%）、胰高糖素样肽-1受体激动剂共65项（11.04%）、钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂共64项（10.87%），胰岛素及胰岛素类似物共53项（9.00%）、复合制剂共49项（8.32%）、二甲双胍共48项（8.15%）等。结论:2019至2021年度我国糖尿病药物临床试验开展数量多，新药研发创新性已有很大提升，一些跨国企业积极将新药早期研究引进中国。

目的:分析临床试验启动前各环节审批耗费时间情况，探讨临床试验启动效率的影响因素。方法:回顾性分析北京医院2020年1月至2021年6月启动的药物临床试验启动前各环节审批耗费时间，比较不同情况的药物临床试验合同签署时间和启动时间。结果:医院自2020年至2021年6月启动的药物临床试验合同签署中位时间为19(11~26)天，从立项审批通过到召开启动会中位耗时235(175~317)天。不同的试验分期、不同申办方发起、不同药物类型、医院是否为组长单位的临床试验间合同签署时间差异无统计学意义( P>0.05)。Ⅲ期药物试验相对于其他期别的试验启动前耗费时间最长，国外制药企业发起的临床试验相对于国内制药企业发起的试验启动时间的中位数为136天( P<0.05)。 结论:临床试验机构优化项目管理流程，将合同审批及伦理审查前置，鼓励申办方使用本院模板文件；各专业设置GCP联系人，统一负责临床试验相关事宜；申办方提高内部流转沟通效率，尽快根据中心要求递交审查资料，双方建立良好的沟通反馈机制，有利于缩短临床试验启动时间，提高启动效率。

目的:宏观了解2019年中国肿瘤药物临床试验开展及抗肿瘤药物上市情况。方法:自中国国家食品药品监督管理总局药物临床试验登记与信息公示平台登记数据库提取2019年登记的肿瘤药物临床试验和相关试验药品信息，从中国国家药品监督管理局国产药品及进口药品数据查询系统收集2019年抗肿瘤药物的上市信息，汇总分析肿瘤药物临床试验的数量、试验分期、试验范围、适应证、药物类型、作用机制等以及上市肿瘤药物情况。结果:2019年中国共登记了474项肿瘤药物临床试验，占同期全部药物临床试验的21.8%，其中由国内制药企业发起397项(83.8%)，国际多中心试验62项(13.1%)，Ⅰ期临床试验所占比例(47.3%)最高。国内制药企业发起的国际多中心试验所占比例为4.8%，低于全球制药企业(55.8%， P<0.001)，Ⅰ期临床试验和等效性试验所占比例(51.9%和19.4%)高于全球制药企业(23.4%和1.3%, P<0.001)。肿瘤药物临床试验共涉及27种肿瘤，肺癌、实体瘤、乳腺癌为最常见的适应证，分别有103、95和49项相关药物临床试验。我国三大特色肿瘤——胃癌、肝癌和食管癌的相关药物临床试验共计47项。临床试验共涉及335种肿瘤试验药物，其中288种(86.0%)由国内制药企业开发，47种(14.0%)由全球制药企业开发。药物类型以原研药为主，原研药占72.2%(242/335)；药物作用以治疗为主，肿瘤治疗药占89.6%(300/335)；作用机制以靶向治疗和免疫治疗为主，分别占74.6%(250/335)和20.3%(68/335)。国内制药企业开发的药物中，原研药占68.4%，低于全球制药企业的95.7%，差异有统计学意义( P<0.001)。2019年，有针对11种肿瘤的17种抗肿瘤药物在中国获批上市。 结论:中国肿瘤药物临床试验已进入蓬勃发展时期，以靶向药和免疫药为代表的大量创新药物进入试验及临床，本土制药企业已成为肿瘤药物研发的重要力量。针对中国高发肿瘤加强药物研发是未来的重点工作方向。

孟目的(1897—1983)是中国药学事业的开拓者。他是第一部《中华药典》的主要编纂者；中国第一个独立的药学高教育机构——国立药学专科学校(现中国药科大学)的创建者；抗战期间，他还创办了重庆协和制药厂等数家制药企业；他被任命为中华人民共和国卫生部药品检验所和药品生物制品检定所第一任所长。他在中国药学事业的诸多领域做出了重要贡献。

目的:了解2020年中国肿瘤药物临床试验的进展及上市肿瘤药物情况，探讨新型冠状病毒肺炎(COVID-19)对肿瘤药物临床试验进展的影响。方法:从中国国家食品药品监督管理总局药物临床试验登记与信息公示平台登记数据库和国产药品及进口药品数据查询系统提取2020年肿瘤药物临床试验、涉及试验药品及上市药物信息，与2019年进行比较分析，同时比较2020年国内制药企业和全球制药企业在试验范围、试验分期及药物类型、作用和机制等方面的差异。结果:2020年共有722项肿瘤药物临床试验在中国注册，年增长率为52.3%，占同期全部药物临床试验的28.3%。其中由国内制药企业发起603项(83.5%)，国际多中心试验105项(14.5%)，Ⅰ期临床试验所占比例(44.5%)最高。722项肿瘤药物临床试验共涉及肿瘤药物458种，年增长率为36.7%。其中361种(85.8%)由国内制药企业开发，原研药是常见药物类型(77.1%)，肿瘤治疗药物多见(92.8%)。作用机制方面以靶向药为主(76.6%)，程序性死亡蛋白1(PD-1)和表皮生长因子受体(EGFR)是最常见的靶点。2020年共有17家制药企业的19种抗肿瘤新药或生物类似药在中国获准上市，其中10种来自国内制药企业。不论是肿瘤药物临床试验，还是上市药物，肺癌和乳腺癌均为最常见的适应证。在肿瘤药物临床试验申办方分布、试验范围分布和试验分期分布方面，以及试验药物申办方分布、药物类型分布、药物作用分布方面，2020年与2019年差异均无统计学意义(均 P>0.05)。 结论:疫情防控期间，中国肿瘤药物临床试验仍保持高水平增长。国内制药企业在2020年取得了一系列关键性成果，是推动中国肿瘤药物临床试验发展的中坚力量。

目的:了解2020年中国皮肤病药物临床试验开展及上市情况。方法:从中国国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台登记数据库和国产及进口药品数据查询系统，收集2020年皮肤病药物注册临床试验信息，包括试验数量、分期和受试药物主要适应证、类型等信息以及上市皮肤病药物情况。结果:2020年共有157项皮肤病药物注册临床试验在中国药物临床试验登记与信息公示平台登记，占同期全部药物临床试验（2 548项）的6.16%。其中，中国制药企业发起127项（80.9%），国际多中心试验25项（15.9%）。生物等效性临床试验在国制药企业发起的临床试验中占比最高（55.9%，71/127）。国内制药企业发起的国际多中心临床试验占比低于国际制药企业[1.9%（3/157）比14.0%（22/157）， P < 0.001]，Ⅰ期临床试验和生物等效性试验占比[24.4%（31/127）和55.9%（71/127）]高于国际制药企业[10.0%（3/30）和0，均 P < 0.001]。共涉及90种试验药物，银屑病、特应性皮炎、皮肤黑素瘤是常见适应证，创新药占53.3%（48/90）；国内制药企业创新药比例低于国际制药企业[43.2%（32/74）比16/16， P < 0.001]。2020年，共有22家制药企业研发的28种皮肤病治疗药物在中国获准上市，其中21种来自国内制药企业。 结论:国内制药企业开展的药物临床试验多集中于仿制药，需进一步提高创新能力。

采用PEST分析法分析中医药在澜湄流域发展的宏观环境，认为在澜沧江-湄公河合作背景下，中国与湄公河五国具有稳定的政治关系，各国政府对中医药比较重视；中医药能够减轻湄公河五国患者的经济负担，湄公河五国具有规模较大的中医药市场；湄公河五国对传统医药较为认可，当地文化习俗与中国相近；中医医疗水平和制药技术在湄公河五国具有优势，当地对中医师及中药的注册标准较为友好。但中医药在湄公河五国的发展也面临着规模有限、服务能力不足、政策保障欠缺及人才不足等问题。因此，建议依托政府间合作，进一步挖掘中医药在湄公河五国的发展潜力；借力华人华侨团体，助推中医药发展；鼓励企业进驻，开拓中医药市场；积极培养国际化中医药人才。