目的:探讨VIALE-A改良方案治疗高龄（>75岁）中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的临床疗效与安全性。方法:回顾性病例系列分析。收集2021年5月至2023年8月采用VIALE-A改良方案（阿扎胞苷每天75 mg/m 2第1天至第7天+维奈克拉每天200 mg第8天至第28天）持续治疗的7例>75岁MDS患者临床资料，患者依据世界卫生组织2016分型标准进行诊断，依据修订的国际预后评分系统判定为中高危。分析患者疗效及常见不良反应，采用Kaplan-Meier法进行生存分析。 结果:7例患者中，女性5例，男性2例；中位年龄[ M（ Q1， Q3）]84岁（80岁，90岁）。1例患者初治失败，其余6例经1～2个疗程VIALE-A改良方案诱导治疗达骨髓完全缓解或完全缓解；中位治疗疗程数为10个（4个，16个）。至2023年12月31日随访截止，中位随访10个月（5个月，18个月），中位总生存时间18个月（95% CI：0～39个月）。诱导期7例患者均发生3～4级骨髓抑制，以粒细胞减少常见，持续时间7～10 d；维持治疗累计64个疗程中，54个（84%）疗程发生1～3级骨髓抑制；非血液学不良反应轻微；累计73个疗程中无治疗中断发生。 结论:VIALE-A改良方案治疗高龄中高危MDS疗效尚可，不良反应可控。

目的:探讨淋巴细胞绝对值（ALC）在预测骨髓增生异常综合征（MDS）患者临床预后中的价值。方法:对2009年至2019年来宁波市第一医院就诊的245例MDS患者进行回顾性分析，按WHO 2016标准重新诊断分型，并参照国际预后指数评分系统修改版（IPSS-R）对其中208例资料完整的患者进行危险分层，收集和分析所有患者的外周血ALC，运用R语言生存分析模型受试者工作特征包绘制时间依赖性受试者工作特征曲线，获得ALC的最佳临界值为1.0×10 9/L，将患者分为正常ALC组（ALC≥1.0×10 9/L）和低ALC组（ALC<1.0×10 9/L）。采用χ2检验和非参数Mann-Whitney U检验分析两组患者一般资料的差异。采用Kaplan-Meier法绘制总生存期（OS）及无白血病生存期（LFS）曲线并进行Long-rank检验对两组进行生存比较，采用Cox回归模型多因素分析影响MDS预后的因素。 结果:低ALC组患者97例，正常ALC组患者148例。低ALC组患者OS较正常ALC组更短（15个月vs 60个月， P<0.000 1），在IPSS-R评分系统中评分更高（5.0分vs 3.75分， P=0.001）。在对IPSS-R中危组患者进行多因素分析时发现，ALC（<1.0×10 9/L）是影响OS的独立危险因素（HR：2.672，95% CI：1.090~6.548， P=0.032）。 结论:本研究显示MDS患者外周血ALC对于中危组患者是独立的危险因素之一，为机体免疫对MDS发生发展的影响提供临床证据。

目的:探讨较低危组和较高危组骨髓增生异常综合征（MDS）患者基因突变及基因突变功能组的差异。方法:回顾性病例系列研究。回顾性分析2018年1月至2023年8月就诊于东南大学附属中大医院227例MDS患者的临床资料。根据修订版国际预后积分系统（IPSS-R），将MDS患者分为较低危组（IPSS-R评分≤3.5分）96例与较高危组（IPSS-R评分>3.5分）131例。采用二代测序检测骨髓标本中58个MDS常见基因突变，取基因突变结果中突变率较高的24个基因纳入研究，并根据基因功能将24个突变基因分为8类。比较较低危组与较高危组临床资料、基因突变及基因突变功能组的差异。结果:227例MDS患者中至少检测出1种基因突变的患者为177例（78.0%），其中突变率较高的5种基因依次为ASXL1[21.6%（49/227）]、TET2[18.5%（42/227）]、TP53[15.4%（35/227）]、DNMT3A[13.2%（30/227）]、U2AF1[10.1%（23/227）]。按基因功能分类，最常见突变组为甲基化相关基因[31.3%（71/227）]，其次为剪接体相关基因[24.7%（56/227）]。较低危组血小板计数、中性粒细胞计数均高于较高危组，骨髓原始细胞比例、基因突变率及存在≥3种基因突变率均低于较高危组（均 P<0.05）。较低危组中突变率较高的5种基因依次为TET2[21.9%（21/96）]、DNMT3A[14.6%（14/96）]、ASXL1[13.5%（13/96）]、SF3B1[12.5%（12/96）]、U2AF1[8.3%（8/96）]，较高危组中突变率较高的5种基因依次为ASXL1[27.5%（36/131）]、TP53[23.7%（31/131）]、TET2[16.0%（21/131）]、DNMT3A[12.2%（16/131）]、U2AF1[11.5%（15/131）]，较低危组ASXL1、TP53、ETV6、NRAS基因突变率均低于较高危组（均 P<0.05）。较低危组及较高危组中甲基化相关基因突变比例均最高，但两组比较差异无统计学意义[32.3%（31/96）比30.5%（40/131）， χ2＝0.08， P>0.05]；两组肿瘤因子抑制物相关基因突变、转录因子相关基因突变、染色质修饰相关基因与RAS途径相关基因突变比例比较，差异均有统计学意义（均 P<0.05）。 结论:较高危组较较低危组MDS患者常见基因突变率高，且基因突变数量多。

目的:探讨接受初始肿瘤细胞减灭术(PDS)的老年晚期上皮性卵巢癌(EOC)患者术后30 d内严重并发症发生的相关因素。方法:回顾性分析2014年1月至2018年12月于中国医学科学院肿瘤医院妇瘤科及国家老年医学中心北京医院妇科接受PDS的年龄≥60岁的国际妇产科联盟(FIGO)分期ⅢC/Ⅳ期上皮性卵巢癌患者的临床资料，采用Clavien-Dindo评分系统对术后30 d内发生的并发症进行分级，Ⅲ级及以上并发症为术后早期严重并发症。采用多因素Logistic回归分析探讨术后30 d内严重并发症的独立危险因素。结果:本研究共纳入133例患者，术后严重并发症发生率11.3%(15/133)。严重并发症组患者平均年龄明显高于对照组[(69.80±6.56)岁比(65.87±5.14)岁， t＝2.699， P＝0.008]。严重并发症组术前ECOG评分≥2分患者比例高于对照组[26.7%(4/15)比5.9%(7/118)， χ2＝4.985， P＝0.026]，低白蛋白血症(<35 g/L)比例高于对照组[20.0%(3/15)比3.4%(4/118)， χ2＝4.897， P＝0.027]。两组患者手术相关指标术中出血量、R0切除率及手术复杂度差异均无统计学意义( χ2＝1.964、0.330、4.637，均 P>0.05)。多因素Logistic回归分析结果显示，发生术后早期严重并发症的独立相关因素为：年龄≥70岁( OR＝4.345、 P＝0.028)、ECOG评分≥2分( OR＝25.619、 P＝0.008)和术前白蛋白<35 g/L( OR＝6.733、 P＝0.040)。 结论:在老年卵巢癌患者中，应加强对存在术后早期严重并发症相关因素患者的个体化围术期管理，以期减少并发症，改善预后。

目的:评价MIPSS70-plus预后积分系统对中国原发性骨髓纤维化（PMF）患者的预后评估价值。方法:回顾性分析113例PMF患者的临床资料，应用Log-rank和COX回归模型进行预后相关因素分析；应用似然比检验比较MIPSS70-plus和动态国际预后积分系统（DIPSS）的预后评估效能。结果:113例PMF患者中男71例，女42例，中位年龄55（20～70）岁。依据MIPSS70-plus染色体核型分组标准，染色体核型预后良好组90例（79.6%），预后不良组23例（20.4%）。二代测序基因突变检测结果示，JAK2V617F突变63例（55.8%），CALR外显子9突变20例（17.7%）（其中1型CALR突变15例，2型CALR突变5例），MPLW515突变5例（4.4%），25例（22.1%）未检测到JAK2、MPL和CALR基因突变（三阴性）。高分子风险（HMR）突变检出率依次为ASXL1突变44例（38.9%）、SRSF2突变8例（7.1%）、IDH1/2突变5例（4.4%）、EZH2突变4例（3.5%）；51例患者（45.1%）有1种以上高危基因突变。MIPSS70-plus预后积分低危组、中危组、高危组、极高危组分别为28例（26.7%）、20例（19.0%）、41例（39.0%）、16例（15.3%），2年预期总生存率分别为100%、89.7%（95% CI 76.2%～100.0%）、64.8%（95% CI 47.0%～82.6%）、35.0%（95% CI 10.3%～59.7%）（ P<0.001）。MIPSS70-plus的-2log似然比显著低于DIPSS（86.355对95.990， P＝0.001），表明MIPSS70-plus较DIPSS有更准确的预后分组预测效能。 结论:MIPSS-70plus较DIPSS预后积分系统对中国PMF患者有更好的预后评估效能。

目的:探索培门冬酶/左旋门冬酰胺酶治疗结外NK/T细胞淋巴瘤（ENKTL）的预后影响因素。方法:回顾性分析自2014年3月至2021年4月在淮海淋巴瘤协作组11所医疗中心确诊的656例ENKTL患者的临床资料，将患者按照7∶3随机分为训练集（460例）和验证集（196例）两个队列，分析患者的预后影响因素。建立预后评分系统，比较不同模型的预测性能。结果:患者的中位年龄为46（34，57）岁，男456例（69.5%），鼻部受累561例（85.5%）。203例（30.9%）患者采用了以左旋门冬酰胺酶联合蒽环类药物为基础的化疗方案，接受P-GEMOX（培门冬酶+吉西他滨+奥沙利铂）方案治疗患者的5年总生存率优于接受SMILE（甲氨蝶呤+地塞米松+异环磷酰胺+左旋门冬酰胺酶+依托泊苷）方案的患者（85.9%对63.8%， P＝0.004）。多因素分析结果显示性别、CA分期、美国东部肿瘤协作组体能状况（ECOG PS）评分、HGB、EB病毒DNA是ENKTL患者预后的独立影响因素（ P值均<0.05）。基于本研究筛选出的预后因素的预测性能优于国际预后指数、韩国预后指数和自然杀伤淋巴瘤预后指数。 结论:性别、CA分期、ECOG PS评分、HGB和EB病毒DNA是接受培门冬酶/左旋门冬酰胺酶治疗的ENKTL患者的预后影响因素。

目的:比较四种预后评分系统预测Binet A期中国慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者诊断到治疗时间（TTFT）的预后评估价值。方法:回顾性分析南京医科大学第一附属医院（浦口慢淋中心）2009年6月至2020年1月诊断的110例Binet A期CLL患者的基线临床资料，采用无症状早期CLL国际预后评分（IPS-E）、CLL国际预后指数评分（CLL-IPI）、CLL1预后评分模型（CLL1-PM）与巴塞罗那预后评分（Barcelona-Brno）模型对患者进行危险度分层和预后评估。结果:110例Binet A期CLL患者中位年龄58（25~84）岁，中位随访时间35（4~189）个月，其中57例（51.8%）患者因病情进展达到治疗指征启动治疗。对患者年龄、Rai分期、淋巴细胞绝对计数（ALC）、淋巴结大小、淋巴细胞倍增时间（LDT）、β 2-微球蛋白、IGHV突变状态、TP53缺失和（或）突变、11q缺失等9个因素进行Log-rank检验，其中RaiⅠ~Ⅲ期、ALC>15×10 9/L、淋巴结≥1 cm、β 2-微球蛋白>3.5 mg/L、IGHV无突变、TP53缺失和（或）突变、11q缺失是影响TTFT的独立危险因素。使用一致性指数（C-index）和赤池信息准则（AIC）对上述模型进行预后评估效能评价，其中CLL1-PM C-index=0.736，AIC=777；CLL-IPI C-index=0.722，AIC=933；IPS-E C-index=0.683，AIC=1004；Barcelona-Brno C-index=0.663，AIC=986。 结论:四种预后评分模型均具有预测TTFT的效能。IPS-E因纳入指标的临床可及性高，价格较低，可作为指导临床检测的理想工具。对于完善FISH及二代测序检查的患者，使用CLL-IPI或CLL1-PM可进行更为全面的预后评价。

目的:对不同危险度分级的骨髓增生异常综合征患者(myelodysplastic syndrome，MDS)分别给予不同剂量的地西他滨治疗，观察治疗前后CD3 +、CD4 +、CD8 +T淋巴细胞比例的变化。 方法:选取2015年8月至2018年8月于皖北煤电集团总医院接受治疗的MDS患者42例，随机分为研究组与对照组，每组各21例。对照组予以地西他滨传统治疗，研究组根据骨髓增生异常综合征的国际预后积分系统(International Prognostic Scoring System，IPSS)进行评分及预后分级。针对不同危险度分级，给予相应剂量的地西他滨治疗，分别比较两组临床疗效和不良反应发生的情况，监测治疗前后CD3 +、CD4 +、CD8 + T细胞比例，CD4 +/CD8 +水平变化情况，治疗前后血细胞变化。 结果:研究组治疗总有效率为71.43%(15/21)，明显高于对照组的38.10%(8/21)，差异具有统计学意义( χ2＝4.709， P<0.05)。治疗后，研究组CD3 +、CD4 +T淋巴细胞比例及CD4 +/CD8 +水平均明显高于对照组，差异具有统计学意义[(77.23±7.34)%比(70.52±6.61)%，(33.57±4.05)%比(29.32±3.67)%，(1.31±0.21)比(0.91±0.20)， t值分别为3.096，3.485和6.481， P值均<0.05]；而CD8 +T淋巴细胞比例明显低于对照组，差异具有统计学意义[(30.36±3.05)%比(25.41±2.78)%， t ＝5.472， P<0.05]。治疗后研究组白细胞、血红蛋白、血小板水平均高于对照组，差异具有统计学意义[(5.87±0.32)×10 9/L比(4.21±0.23)×10 9/L，(105.75±0.63)g/L比(91.31±0.45)g/L，(101.27±3.65)g/L)比(80.34±2.46)g/L， t值分别为20.336，91.510，15.997, P值均<0.05)]。两组不良反应发生率差异无统计学意义( P>0.05)。 结论:地西他滨分层治疗MDS的临床疗效更佳，有利于改善患者免疫功能，促进血常规的恢复，同时不增加不良反应的发生率，安全性较好，值得临床推广应用。

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种起源于造血干细胞的克隆性疾病，其特征为髓系细胞发育异常、分化障碍和外周血细胞减少等，并有向急性髓系白血病（AML）进展的风险 [ 1] 。由于遗传改变存在高度异质性，MDS患者预后有很大差异。临床上常用的MDS预后评估系统主要有修订版国际预后评分系统（IPSS-R） [ 2] 和WHO预后评分系统（WPSS） [ 3] 。近些年，染色体单体核型、一些基因突变等指标被报道是独立于这些评分系统外的预后不良因素 [ 4, 5, 6] ，提示现有的风险评估系统仍有待进一步完善。

静脉注射免疫球蛋白(intravenous immunoglobulin，IVIG)是国际公认的川崎病(Kawasaki disease，KD)急性期主要治疗手段，其应用可有效降低冠状动脉病变(coronary artery lesions，CAL)发生率。但在临床中，有高达26.8%的KD患儿对IVIG治疗无反应，且其发生CAL的风险更高，程度更重。对于具有IVIG无反应高风险的急性KD患者，及早调整治疗方案，如早期联合应用糖皮质激素等治疗，可能对改善预后、缩短病程起到重要作用。因此，早期识别IVIG无反应型KD对临床医生具有重要意义。近20年来，国内外学者相继建立预测评分系统，以预估KD患儿IVIG无反应发生的可能性，优化早期治疗方案。该文对IVIG无反应型KD预测评分系统的国内外研究进行综述，以期为临床诊治提供参考。