患者，男，44岁，因"双眼视力下降5~6 d"于2021年4月27日在天津医科大学眼科医院就诊。既往无眼部疾病史，否认糖尿病、高血压以及外伤史、吸烟史。浅表性胃炎病史3~4年；饮酒史3~4年。近2个月饮350~400 g白酒/d（根据患者提供饮用白酒的信息计算196~224 g乙醇/d，甲醇含量在国家卫生标准范围内），停酒后手抖。眼部检查：裸眼视力（UCVA）：右眼0.01，左眼0.02；最佳矫正视力（BCVA）：右眼0.02，左眼0.1；眼压：右眼16.2 mmHg（1 mmHg=0.133 kPa），左眼17.5 mmHg。双眼结膜、角膜、前房、晶状体未见异常；瞳孔直径：右眼3.5 mm，左眼3.5 mm，直接、间接对光反射正常。双眼眼底视盘界清色可，视网膜血管走行自然，黄斑未见异常。超广角眼底照相显示：双眼视网膜平伏，未见异常。眼底自发荧光示：双眼黄斑区小片低自发荧光（见图1）。光学相干断层扫描（OCT）示：双眼鼻侧视网膜神经纤维层（Retinal nerve fiber layer, RNFL）略薄，双眼颞下RNFL略增厚（见图2）。光学相干断层扫描血管成像（Optical coherence tomography angiography, OCTA）示：视网膜浅层及深层血流密度未见异常。视觉诱发电位（Visual evoked potential, VEP）示：双眼P100潜伏期延长，振幅正常（见图3）。血常规、生化、电解质检查示：红细胞3.60×10 12/L，血红蛋白浓度129 g/L，平均红细胞血红蛋白含量35.8 pg，平均红细胞血红蛋白浓度358 g/L；谷丙转氨酶235 U/L，谷草转氨酶295 U/L，r-谷氨酰转肽酶217 U/L，总胆红素33.00 μmol/L，直接胆红素14.80 μmol/L；血钾3.43 mmol/L。免疫常规示：梅毒、HIV、乙肝、丙肝抗体均为阴性。头颅MRI（外院）示：脑实质MRI平扫未见异常，右侧中下鼻甲肥大。诊断：双眼急性乙醇中毒性视神经病变。嘱患者戒酒，予以营养神经改善微循环治疗：口服甲钴胺片0.5 mg/次，每日3次，维生素B1片10 mg/次，每日3次，氯化钾缓释片0.1 mg/次，每日2次，银杏叶提取物片40 mg/次，每日3次；双眼点七叶洋地黄双苷滴眼液每日4次，溴酚酸钠滴眼液每日2次。患者遵医嘱用药20 d后复查视力，BCVA：右眼0.8，左眼0.9。眼底视盘界清色可，黄斑中心凹光反射可见。嘱继续戒酒，改善营养治疗，半年后复查。

目的:初步探讨霉酚酸酯(mycophenolate mofetil, MMF)用于治疗糖皮质激素抵抗性活动性中重度甲状腺相关性眼病(TAO)的疗效性与安全性。方法:52例经甲泼尼龙静脉冲击治疗无效的活动性中重度TAO患者，给予MMF 0.5 g，口服，bid治疗。评估TAO患者治疗的总体有效率，≥3项包括临床疾病活动性评分(clinical disease activity score, CAS)、软组织受累、眼球突出、复视、眼球运动受限、视力等改善称为总体有效。结果:治疗12周后，TAO患者的总体有效率为75.0%；24周后显著增高至88.5%。第12周末，患者的CAS从(5.06±1.21)下降到(2.52±1.13)，而后在第24周末时继续下降至(2.02±0.92)，差异均有统计学差异( P<0.05)，第12周和24周有效率分别为82.7%、90.4%。另外，经过12周的治疗，58.1%患者的复视症状明显改善，24周后有效率达到了74.2%。同时，患者的突眼度在第12周末和第24周末均明显下降，有效率分别为53.8%、69.2%。治疗期间无严重不良事件发生。 结论:霉酚酸酯用于治疗激素抵抗性活动性中重度TAO疗效显著且安全性良好。

目的:研究探讨霉酚酸酯(MMF)对狼疮性肾炎(LN)的临床治疗效果。方法:收集2008年1月至2017年12月于本院治疗的40例LN患者，应用数字随机表法将其随机分为两组，每组20例。对照组采用环磷酰胺治疗，观察组采用霉酚酸酯治疗，比较两组的临床疗效、不良反应、治疗前后的疾病活动度指数、肾功能指标及肾脏病理指标。结果:两组的总有效率比较差异无统计学意义( P>0.05)，观察组的总有效率高于对照组( P<0.05)。治疗前，两组的疾病活动度指数、血肌酐(Scr)、尿素氮(BUN)、24 h尿蛋白、纤维新月体、白金耳和微血栓差异均无统计学意义( P>0.05)，治疗后，与对照组比，观察组的疾病活动度指数、BUN、Scr、24 h尿蛋白和总不良反应发生率均明显降低( P<0.05)。两组患者的纤维新月体、白金耳和微血栓均明显降低，但组间比较差异无统计学意义( P>0.05)。 结论:霉酚酸酯治疗狼疮性肾炎可以达到与环磷酰胺相当的临床疗效，霉酚酸酯相比于环磷酰胺可以减少患者不良反应，其安全性更加安全可靠。

目的:了解甘肃省成人大骨节病患者个体化治疗模式。方法:2021年3月，对符合《大骨节病诊断》（WS/T 207-2010）标准、有明显关节疼痛及功能障碍且愿意接受治疗的甘肃省成人大骨节病患者开展个体化治疗，分析治疗模式及效果。结果:甘肃省6 711例大骨节病患者个体化治疗后，显效率、有效率、无效率分别为9.76%（655/6 711）、74.70%（5 013/6 711）、15.54%（1 043/6 711），总有效率为84.46%（5 668/6 711）。不同临床分度患者治疗总有效率比较，差异有统计学意义（χ 2 = 16.95， P < 0.001）。选择口服药物治疗的患者最多（98.26%，6 594/6 711），物理疗法次之（23.60%，1 584/6 711），局部药物治疗（15.48%，1 039/6 711）、针灸（15.45%，1 037/6 711）、按摩（14.39%，966/6 711）的患者相对较少。患者多采用单一方法治疗（59.48%，3 992/6 711）或2种方法联合治疗（20.73%，1 391/6 711）；不同治疗方法总有效率比较，差异有统计学意义（χ 2 = 283.51， P < 0.001），以3种方法联合治疗总有效率最高（92.73%，816/880）。药物治疗与中医适宜技术+药物治疗的总有效率相对较高，分别为86.43%（3 765/4 356）和81.13%（1 887/2 326）；而中医适宜技术治疗的总有效率相对较低（55.17%，16/29）。59.29%（3 979/6 711）的患者单纯采用口服药物治疗，其中80.32%（3 196/3 979）使用消炎镇痛类药物，63.94%（2 544/3 979）使用中成药，52.25%（2 079/3 979）使用软骨保护剂类药物，39.86%（1 586/3 979）使用维生素类辅助治疗药物。消炎镇痛类药物中，双氯酚酸钠（50.46%，2 008/3 979）和布洛芬（29.20%，1 162/3 979）使用相对较多；服用布洛芬不良反应发生率（24.96%，290/1 162）高于双氯酚酸钠（2.49%，50/2 008）。 结论:甘肃省成人大骨节病患者个体化治疗规模大、方法多、药物选择性强、效果明显，可有效改善患者的生存质量。

丹参是传统的活血化瘀中药，被广泛用于心脑血管疾病及纤维化的治疗。丹参主要含有脂溶性二萜醌类和水溶性酚酸类两大活性成分，具有很强的抗炎、抗氧化应激、清除氧自由基和抑制纤维化的能力。许多研究结果表明，丹参及其活性成分能有效治疗各种神经系统损害。本文对此作一综述并对其作用机制进行深入探讨和总结，希望能为神经系统疾病的治疗提供新的思路。

目的:评估芦可替尼联合低剂量后置环磷酰胺为基础的急性移植物抗宿主病（GVHD）预防方案在恶性血液病单倍体造血干细胞移植（haplo-HSCT）中的临床疗效和安全性。方法:收集2022年1月至12月在联勤保障部队第九二〇医院行haplo-HSCT患者，所有患者在预处理后予以减低剂量后置环磷酰胺、兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白、芦可替尼、甲氨蝶呤及环孢素A、霉酚酸酯等预防急性GVHD，分析所有患者移植结局、并发症及生存情况。结果:共纳入52例haplo-HSCT患者，男29例（55.8%），女23例（44.2%），中位年龄为28（5～59）岁。急性髓系白血病25例，急性淋巴细胞白血病17例、骨髓增生异常综合征6例、慢性髓性白血病2例，骨髓增殖性肿瘤2例。98.1%的患者实现正常植入，其中Ⅱ～Ⅳ、Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD发生率分别为19.2%（95% CI 8.2%～30.3%）、7.7%（95% CI 0.2%～15.2%）。未发生严重消化道黏膜炎。EB病毒、巨细胞病毒再激活率分别为40.4%、21.3%。9.6%的患者在随访期间复发，移植后1年总生存率、无进展生存率、非复发死亡率分别为86.5%（95% CI 76.9%～96.1%）、78.8%（95% CI 67.4%～90.3%）、11.5%（95% CI 2.6%～20.5%）。 结论:在恶性血液病患者haplo-HSCT中，芦可替尼联合减低剂量后置环磷酰胺为基础的急性GVHD预防方案可有效控制急性GVHD且安全性良好。

目的:比较他克莫司（tacrolimus，TAC）与霉酚酸酯（mycophenolate mofetil，MMF）在难治性IgA肾病（IgA nephropathy，IgAN）患儿的临床疗效。方法:难治性IgAN的诊断定义为：在联合肾素-血管紧张素系统（RAS）阻断剂及糖皮质激素序贯治疗后，仍表现为大量蛋白尿（≥50 mg·kg -1·d -1）。遵循病例对照匹配方法，回顾性选取2012年1月1日至2016年12月31日在东部战区总医院行肾活检确诊为难治性IgAN的患儿76例，根据治疗方案将患儿分为TAC组（38例）和MMF组（38例），比较两组24 h尿蛋白量（24hUP）、血清白蛋白（Alb）、血清肌酐（Scr）、血清尿酸（UA）、血糖（Glu）、不良反应发生情况以及疗效等。 结果:两组患者间年龄、性别比、血压、估算肾小球滤过率（eGFR）、24hUP、尿红细胞计数（U-RBC）、Scr、Alb、BUN、天门冬氨酸转氨酶（AST）、丙氨酸转氨酶（ALT）、Glu及病理牛津分型、加用免疫抑制剂前行大剂量甲泼尼龙冲击治疗比例差异均无统计学意义（均 P>0.05），两组患者具有可比性。用药3个月起，两组患儿24hUP均较基线值明显降低，差异有统计学意义（均 P<0.05），且在3、6、12个月时TAC组24hUP均显著低于MMF组（均 P<0.05）。TAC组Alb在用药1个月后即较基线值明显升高（ P<0.05），而MMF组在用药3个月后明显升高（ P<0.05），其中TAC组Alb在1、3、6个月时均高于MMF组（均 P<0.05），在12个月时两组Alb差异无统计学意义。TAC组的总有效率、完全缓解率及无效率自用药3个月起与MMF组差异均有统计学意义（均 P<0.05），但随访期间部分缓解率、随访时点复发率及累计复发率两组间差异无统计学意义（均 P>0.05）。其中TAC组在6个月时达到最大有效率（94.7%），而MMF组在12个月时达到最大有效率（68.4%），差异有统计学意义（ χ2=8.756， P=0.003）。两组不良反应发生率比较差异无统计学意义（15.8%比21.1%， χ2=0.350， P=0.554）。但TAC组在治疗3个月时血糖高于MMF组，差异有统计学意义[5.02（4.72，5.22）mmol/L比4.42（4.19，5.07）mmol/L， Z=-2.745， P=0.006]。 结论:TAC与MMF治疗难治性IgAN均取得良好的治疗效果，但TAC组更快达到缓解水平，且缓解率更高。

患者，女，40岁，2020年1月诊断为"骨髓增生异常综合征EB-2（WPSS评分3分）"，分别于2020年1月、2020年3月和2020年5月应用地西他滨去甲基化治疗。移植前骨髓原始粒细胞占0.020，微小残留病（MRD）0.77%，WT1基因定量18.658%，NPM1-A基因突变定量1.244%。预处理方案：阿糖胞苷4 g·m -2·d -1，移植前10 d（-10 d）、-9 d，地西他滨20 mg·m -2·d -1，-10 d~-6 d，白消安3.2 mg·kg -1·d -1，-8 d~-6 d，环磷酰胺1.8 g·m -2·d -1，-5 d、-4 d，兔抗人胸腺细胞球蛋白2.5 mg·kg -1·d -1，-5 d~-2 d，司莫司汀250 mg/m 2，-3 d，移植物抗宿主病（GVHD）预防方案：西罗莫司、霉酚酸酯联合短程甲氨蝶呤。患者于2020年8月18日行单倍型造血干细胞移植（女供母，HLA 6/12，AB+供A+），回输供者外周血干细胞单个核细胞（MNC）9.63×10 8/kg，CD34 +细胞3.84×10 6/kg。移植后11 d（+11 d）粒细胞及血小板植活。+3 d患者发生呕血，给予禁食水、抑酸治疗。患者高热，血培养、病毒、细菌、真菌筛查均为阴性，给予广谱抗生素抗感染治疗后体温未降。+8 d，患者出现皮疹。+9 d，患者发生上腹部烧灼感伴腹泻，考虑急性GVHD，加用甲泼尼龙2 mg·kg -1·d -1，体温降至正常。+13 d，患者血脂明显升高（甘油三酯38.18 mmol/L，总胆固醇8.65 mmol/L）。患者间断恶心、呕吐伴上腹不适，+14 d，患者出现乳糜血（甘油三酯41.70 mmol/L，总胆固醇7.49 mmol/L），停西罗莫司（此时西罗莫司浓度17.7 μg/L），改为环孢素A治疗GVHD，甘油三酯降至3.80 mmol/L，总胆固醇降至6.15 mmol/L。+25 d，患者出现嗜睡，恶心、呕吐好转，血巨细胞病毒、EB病毒DNA阴性，环孢素A浓度165.5 μg/L。+26 d，患者昏睡，定向力、计算力障碍、四肢肌力下降，腰穿脑脊液压力100 mmH 2O，氯114.3 mmol/L，葡萄糖8.30 mmol/L，蛋白0.55 g/L。脑脊液细菌培养、真菌培养及抗酸杆菌均阴性，脑脊液神经免疫病检测：血清和脑脊液中AQP4、MOG、MBG抗体均为阴性。脑脊液和外周血病毒PCR筛查均阴性，脑脊液病原体二代测序（NGS）阴性。TMA筛查阴性。头颅平扫+增强磁共振成像（MRI）：双侧颞叶深部（海马区）及室管膜下区、左侧颞叶皮层多发异常信号并下丘对侧斑片明显强化灶。右侧小囊幕增厚并明显强化。结合患者近1个月进食差，伴有恶心、呕吐、腹泻，考虑不除外Wernicke脑病，给予维生素B 1 200 mg每8 h 1次治疗，+27 d患者神志转清，肢体肌力明显好转。患者维生素B 1<1.0 μg/L，明确诊断为Wernicke脑病，继续补充维生素B 1治疗。复查头颅MRI：双侧颞叶（及海马区）及室管膜下区多发异常信号并双侧下丘、右侧小脑幕明显强化灶，较前部分病变信号明显减低，范围减小。+30 d，复查骨髓完全缓解（CR），MRD阴性，NPM1基因突变阴性，短串联重复序列-聚合酶链反应（STR-PCR）完全供者型。+36 d，间断谵妄，给予奥氮平对症治疗后好转，+50 d，患者谵妄好转，停用奥氮平。随访至移植后8个月，患者无明显神经、精神症状及体征，环孢素A血浓度50 μg/L，原发病处于完全缓解状态，MRD阴性，STR-PCR完全供者型。头颅MRI：双侧颞叶（及海马区）及室管膜下区多发异常信号并双侧下丘脑、右侧小脑幕病变强化灶明显减低，范围明显缩小。

分析ANCA相关性血管炎（AAV）患者的临床特征。方法:对2015年2月至2022年2月间在北京协和医院风湿免疫科门诊长期随访的AAV患者进行回顾性研究，总结AAV三个临床亚型的人口学特征、临床表现、复发事件、治疗及预后情况。结果:147例患者中肉芽肿性多血管炎（GPA）、显微镜下多血管炎（MPA）和嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）分别有71、45、31例，3种疾病中ANCA阳性率分别为91.5%、95.6%和19.4%（ χ2=76.68， P<0.01）。上呼吸道和肺脏是GPA和EGPA受累的主要器官，肾脏和下呼吸道MPA受累的主要器官，另外，EGPA患者中心包炎、心肌炎、神经系统受累和血栓发生率高于GPA和MPA（分别为12.9%、9.7%、41.9%和19.4%； χ2=8.51、7.13、7.54和0.02， P<0.05）。3组患者中位随访时间分别为43、28、46个月，GPA和EGPA复发比较常见（分别为59.2%和64.5%； χ2=11.26， P=0.004），其中肺脏和耳鼻喉是最常见出现复发的器官（GPA为61.9%和40.5%，EGPA为55.0%和50.0%），MPA复发时以肺脏及肾脏表现常见（分别为64.3%和60.0%）。3种疾病患者接受的主要治疗药物有糖皮质激素（95.9%）、环磷酰胺（71.4%）、甲氨蝶呤（54.4%）、雷公藤（34.0%）、霉酚酸酯（31.3%）、硫唑嘌呤（29.3%）、来氟米特（19.0%）、利妥昔单抗（19.0%）、他克莫司/环孢素（8.8%）。本研究随访期间总有6例患者死亡（4.1%）。 结论:AAV临床特征与其他国家相似，复发常见，绝大多数患者需要糖皮质激素联合免疫抑制剂治疗。

目的:观察早期转换为每日单次西罗莫司联合低剂量他克莫司缓释剂的免疫抑制方案对肾移植术后受者的疗效和安全性。方法:2019年4月至2020年8月于华中科技大学同济医学院附属同济医院器官移植科行同种异体肾移植术受者44例(22对)。来源于同一供者的两个肾脏数字随机配对分为观察组和常规组。观察组和常规组在术后1个月内的用药方案是无差异的，免疫抑制维持方案均为他克莫司联合吗替麦考酚酯类(或麦考酚酸钠类)和糖皮质激素类药物。在术后1个月左右，观察组的免疫抑制方案转换为以西罗莫司为主，联合低剂量他克莫司缓释剂和泼尼松每日单次的服药方案，而常规组的用药方案不变。观察在转换方案前后两组之间的移植肾功能、蛋白尿水平及相关不良事件发生率的变化。结果:观察组和常规组的血清肌酐值在术后1个月时分别为(163.40±51.57)μmol/L和(166.10±49.48)μmol/L，两组之间差异无统计学意义；在方案转换后，术后3个月和6个月时，观察组的血清肌酐水平均较常规组略低，分别为(130.10±30.10)μmol/L和(134.90±28.97)μmol/L，(121.50±24.96)μmol/L和(136.30±27.06)μmol/L，但差异无统计学意义。观察组的24 h尿微量总蛋白(mg/24 h)较常规组略增高，术后3个月和术后6个月分别为(331.20±84.21)mg/24 h和(279.50±80.91)mg/24 h，(209.60±66.02)mg/24 h和(179.50±37.60)mg/24 h，但差异无统计学意义。观察组和常规组在其他药物副作用和不良事件发生率上差异均无统计学意义。结论:肾移植受者术后1个月时转换为每日单次的免疫抑制方案(西罗莫司+低剂量他克莫司缓释剂+糖皮质激素)可以明显增加受者的服药便捷性，尚没有观察到增加药物毒副作用和其他不良事件的发生风险，且在减少肾毒性等方面可能存在优势，值得进一步的研究和探索。