目的:分析国内中药新药品种申报批准现状，为中药新药开发提供参考。方法:检索咸达数据库2016年1月1日－2022年12月31日的药品注册数据，对此阶段中药新药批准和申报信息进行系统整理，从申请品种数量、注册分类、治疗领域、处方来源、剂型分布、研发周期、临床研究及对照药等方面进行分析。结果:2016－2022年申报品种265个，申报以1.1类（原6类）复方制剂最多，剂型以载药量大的颗粒剂、胶囊剂、片剂为主，治疗领域集中在呼吸、精神神经类、消化及心脑血管疾病等。2016－2022年批准的中药新药品种共29个，其中2021－2022年19个，注册分类以1.1类为主，治疗领域主要为呼吸系统、妇科和精神神经疾病等；处方药味数多为6～15味，用药以甘草、麻黄、黄芩、半夏、茯苓、石膏为主；剂型以颗粒剂、胶囊剂、片剂等常规口服剂型为主；临床试验主要开展Ⅱ期、Ⅲ期；研发周期约10～20年；处方来源以临床经验方、医院制剂为常见。结论:我国已逐渐建成一个相对完整的中药新药开发生态系统，有助于开发出更多优质中药。

单臂试验是指在临床试验设计时，不设立平行对照组，并采用开放设计，不涉及随机与盲法的一种临床试验设计。单臂试验的特征一方面加速了临床试验的进程，缩短了药品的上市时间，使晚期恶性肿瘤患者更快获得治疗药物，但同时也具有试验结果不够稳定的局限性。2021年4月，美国食品药品监督管理局召开肿瘤药物咨询委员会会议，对6项已通过单臂加速批准上市的肿瘤适应证进行讨论，再次引发了各界对单臂试验的讨论。单臂试验所支持的药品加速上市，实际是在评估了获益风险后，对循证医学证据级别要求进行了一定程度的妥协，因此，研发单位应严格把握单臂试验支持抗肿瘤药物附条件上市的适用条件，并科学开展单臂试验，同时，及早开展上市后确证性研究，以确保患者获益。文章基于单臂试验的特点，结合国家药品监督管理局发布的《单臂试验支持上市的抗肿瘤药进入关键试验前临床方面沟通交流技术指导原则》和《单臂试验支持上市的抗肿瘤药上市许可申请前临床方面沟通交流技术指导原则》，对单臂试验支持抗肿瘤药物上市策略提出思考与总结。

目的:通过分析近5年粤港澳大湾区药品注册申报情况,了解区域内药品研发注册申报现状,为促进粤港澳大湾区药品创新发展和成果转化提供参考.方法:通过调研公开信息,对粤港澳大湾区2018-2022年药品注册申请进行数据处理和统计分析,分析要点包括药品类型、注册类别、创新药申请现状、加快上市程序以及重点治疗领域等方面.结果:2018-2022年粤港澳大湾区药品注册共申请3 496件,注册申请审结量共3 023件,药品类型以化学药为主,中药和生物制品的申报热度持续增加;注册申请类型以补充申请为主,抗肿瘤药物为最热门领域,批准的新药临床试验申请在罕见病、遗传病、衰老相关性疾病以及代谢病领域的数量显著增加;同时本文分析了大湾区创新药注册申请和获批情况,其中生物制品创新药获批上市的品种占总批准量的40％.结论:近5年来大湾区在多重政策利好优势加持下,药品的注册申报量和获批量均获得显著提升;通过梳理大湾区药品注册申请受理总体情况和各地市注册申请情况,了解大湾区的申报趋势和特点;同时为大力支持区域内重点品种的研发工作,梳理了区域内纳入药品加快上市注册程序的品种.随着我国国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心常态化运行,将进一步促进粤港澳大湾区生物医药产业高质量、一体化、国际化发展.

长期以来，临床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病和癌症等，缺少明确高效的治愈方法，如何医治这些发病率不断增加的重大疾病，成为医学界面临的巨大挑战。以干细胞技术为核心的再生医学逐渐发展起来，并成功应用于一些疾病的治疗中，日益受到患者的青睐。多个国家为应对老龄化危机，也将再生医学确立为国家战略。自2018年国家药品审评中心开放细胞治疗产品新药受理以来，迄今为止，虽然我国尚无一款"真正的"干细胞药品获批上市，但国内干细胞药物的临床研究有了相当大的进展，并不断取得突破。越来越多的细胞产品成功获批新药临床试验申请，但同时许多已获批的细胞产品不能顺利开展临床试验，更多申报项目面临资料发补甚至被驳回的风险。本视频介绍了国内外干细胞监管现状、全球干细胞临床研究进展、中国干细胞临床研究进展，并结合法规以及在注册申报过程中的实践经验对干细胞注册申报中的常见问题进行了分析，以期为促进干细胞药物的发展提供参考。

2023年度,药审中心通过药品加快上市注册程序,加强与申请人的沟通互动,缩短药物研发与技术审评时间,为患者提供更多治疗严重危及生命疾病、应对公共卫生事件的安全、有效、质量可控的临床用药.

我国药品注册法规一直为证候类中药新药保留位置,但迄今为止尚无证候类中药新药批准上市.该文阐述我国证候类中药新药相关政策法规和相关技术,指出应用中医证候动物模型开展药效学研究和中医证候临床疗效评价标准是证候类中药新药研发的主要技术难点;不是所有的证候都适合开发新药,证候类中药新药适应证应以"恒证"为宜.在"单纯证候""以证统病""证症结合"3种研发模式中,推荐"证症结合"研发模式.临床定位是证候类中药新药的关键环节,鼓励通过开展高质量的人用经验研究,确定证候类中药新药的临床定位,以及目标人群、剂量、疗程、初步的有效性和安全性,申请豁免非临床有效性研究.证候类中药新药临床试验应以目标症状或体征为主要疗效指标,中医证候疗效作为次要疗效指标,临床研究方案设计应贯彻"以患者为中心"理念,引入临床结局评估指标;临床安全性评价要考虑证候传变等特殊情况.随着人用经验技术体系构建与"三结合"中药注册审评证据体系推进,相信未来将开发出一批高质量的证候类中药新药.

随着我国加入ICH及一系列ICH指导原则陆续实施,我国医药创新体系与国际接轨和互认升级、深度融入全球创新体系,境外申报数据可用于我国新药上市申请,制药企业全球同步研发和注册能力日益提升.在为桥接国外临床数据而设计的临床试验中,越来越多涉及纳入健康外籍受试者.针对健康外籍受试者临床研究的管理流程与健康中国受试者研究的异同、应注意的要素,本文以一项纳入高加索受试者的Ⅰ期临床试验为例,分享和探讨纳入外籍受试者临床研究的执行和管理经验.

文章对美国突破性疗法的适用程序进行研究,总结归纳该程序的特点及优势.在此基础上,提出我国"突破性治疗药物"程序可以采取建立多元化沟通交流制度、确立强制性专家咨询会制度、明确药审机构主动指导职责等措施来完善,在保证抗肿瘤药物安全有效的基础上加快药物审评速度,提高药物上市许可申请审评通过率.

目的:了解美国突破性治疗认定(BTD)程序实施后上市药品的创新点,为我国BTD药品的研发以及审评工作提供可借鉴的依据.方法:收集截至2021 年美国FDA批准上市的BTD药品,对这些药品创新性的治疗模式、治疗机制和技术突破等方面的特点进行分类统计分析.结果:美国FDA获得1192 个BTD药品申请,审批上市242 个.上市药品中有42 个(17%)为填补临床治疗空白的新药,有99 个(41%)为扩大适应证或新适用人群的药品,有27 个(21%)为联合治疗的药品组合,有16 个(7%)为更具临床治疗优势的新药,有31 个(12.8%)为新作用机制药品,有12 个(5%)为新的剂型或工艺制备的药品.结论:突破性治疗药品临床治疗功效的实质性提高,体现在药品的创新性和治疗的进步性两方面.

评估核心指标的建立是"以临床价值为导向、重视人用经验、全过程质量控制"等研制理念开展全生命周期中成药价值评估的关键支撑.为此,世界中医药学会联合会临床研究数据监查与决策专业委员会在国家中医药管理局《中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系》(GZY-FJS-2022-206)等项目基础上,组织专家起草《中成药全生命周期价值评估核心指标专家共识》.该共识从中药新药研发立项、临床研究前、申请上市及上市后 4 个阶段,结合不同利益相关方的评估目的与需求,从临床需求、临床定位、人用经验、有效性、安全性、质量可控性、创新性、可及性、适宜性等不同维度,提出 92 个核心指标,并对指标做出释义,清晰阐释中成药不同研发阶段价值评估的核心要素,引导各利益相关方基于核心指标,科学、客观、规范的识别、分析、评估中成药在研发与使用过程中的价值.该共识将在高质量的中药新药创制、中成药科学定价与合理补偿、中医药临床路径制订及临床合理用药等领域发挥重要作用.