随着我国药品审评审批制度的改革，自主研发新药和附条件批准药物逐年增多。因我国新药上市前临床试验、审评审批制度（尤其是附条件批准制度）和上市后监测管理等方面仍处于不断完善阶段，自主研发新药的安全性需要给予更多的关注，做好其上市后的安全性监测和研究。其中包括加强药物安全性监测工作，做好文献数据的系统性评价，通过高质量真实世界研究广泛收集药品安全性数据，对药物安全性报告数据进行深入挖掘等，为患者安全使用该类药物提供更多的数据支持。

目的:分析国内中药新药品种申报批准现状，为中药新药开发提供参考。方法:检索咸达数据库2016年1月1日－2022年12月31日的药品注册数据，对此阶段中药新药批准和申报信息进行系统整理，从申请品种数量、注册分类、治疗领域、处方来源、剂型分布、研发周期、临床研究及对照药等方面进行分析。结果:2016－2022年申报品种265个，申报以1.1类（原6类）复方制剂最多，剂型以载药量大的颗粒剂、胶囊剂、片剂为主，治疗领域集中在呼吸、精神神经类、消化及心脑血管疾病等。2016－2022年批准的中药新药品种共29个，其中2021－2022年19个，注册分类以1.1类为主，治疗领域主要为呼吸系统、妇科和精神神经疾病等；处方药味数多为6～15味，用药以甘草、麻黄、黄芩、半夏、茯苓、石膏为主；剂型以颗粒剂、胶囊剂、片剂等常规口服剂型为主；临床试验主要开展Ⅱ期、Ⅲ期；研发周期约10～20年；处方来源以临床经验方、医院制剂为常见。结论:我国已逐渐建成一个相对完整的中药新药开发生态系统，有助于开发出更多优质中药。

目的:系统汇总并比较分析中美加速审评通道发展与设置概况及2012—2021年中美上市抗肿瘤新药加速通道的使用情况。方法:基于中国和美国国家药品监督管理部门官网，查阅并整理中美两国新药加速审评通道发展历程和设置现状；针对2012—2021年在中美两国上市的抗肿瘤药物（中国87种，美国118种），查阅并汇总比较抗肿瘤新药加速通道的使用率和变化趋势，包括加速通道总体使用率和各加速通道使用率。采用χ 2检验进行组间比较。 结果:中美两国分别建立了5条加速通道，包括优先审评、附条件批准或加速批准和突破性治疗3条相同通道，中国特有的特别审批、特殊审批，美国特有的快速通道和实时肿瘤审评。与美国相比，中国的加速通道设置起步晚（美国1992年，中国2005年）。2012—2021年获批的抗肿瘤新药中，中美加速通道的总体使用率相近［分别为90.8%（109/118）和92.4%（79/87）， P=0.800］。中美两国都是优先审评通道使用率最高（分别为77.0%和82.2%， P=0.381）；相对而言，中国附条件批准（分别为31.0%和44.9%， P=0.041）和突破性治疗（分别为2.3%和50.0%， P＜0.001）使用率较低。中国有52.9%的抗肿瘤新药使用了特殊审批，美国40.7%的抗肿瘤新药使用了快速通道。中美优先审评的变化波动较小，年平均使用率接近（分别为84.8%和83.7%）；美国加速批准和突破性疗法使用率波动幅度较大，2019—2021年趋于稳定。 结论:中美两国均已建立了较为完善的加速审评体系，总体使用率在90%以上；中国加速审评起步较晚，虽然总体使用率与美国接近，但附条件批准和突破性治疗通道的使用率较低。灵活运用加速通道，获得监管认定使用替代终点、实现滚动审查和实时指导是加速中国新药研发的关键。

目的:了解2019至2021年度中国糖尿病药物临床试验的开展情况。方法:基于药物临床试验登记和信息公示平台（ http：//www.chinadrugtrials.org.cn/）登记的药物临床试验信息，以及国家药品监督管理局药品审评中心-信息公开-受理品种目录中登记的药物注册信息。根据首次公示信息日期，选取2019年1月1日至2021年12月31日在该平台登记注册的药物临床试验，以“糖尿病”检索适应证为糖尿病相关的临床试验，收集试验基本信息、试验管理信息、试验设计信息等，对申办方类型、试验分期、试验范围、试验药物类型等进行分析。 结果:2019至2021年药物临床试验登记和信息公示平台共登记8 002项药物临床试验，其中糖尿病相关药物临床试验589项，占同期全部药物临床试验的比例为7.36%。从试验范围看，567项（96.26%）为国内试验，22项（3.74%）为国际多中心试验。其中，542项（92.02%）由国内制药企业发起，47项（7.98%）由国外制药企业发起；生物等效性试验最多，为299项（50.76%），Ⅰ期试验174项（29.54%），Ⅱ期+Ⅲ期试验共112项（19.00%）。在试验药物申请类型中，以新药最多，为201项（34.13%），仿制药157项（26.66%），进口药36项（6.11%）；按照药物分类划分，化学药物占比最高为456项（77.42%），生物制品125项（21.22%），中药/天然药物8项（1.36%）。根据药物作用统计，试验药物作用主要集中在二肽基肽酶Ⅳ抑制剂共105项（17.83%）、胰高糖素样肽-1受体激动剂共65项（11.04%）、钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂共64项（10.87%），胰岛素及胰岛素类似物共53项（9.00%）、复合制剂共49项（8.32%）、二甲双胍共48项（8.15%）等。结论:2019至2021年度我国糖尿病药物临床试验开展数量多，新药研发创新性已有很大提升，一些跨国企业积极将新药早期研究引进中国。

近年来，国内抗肿瘤创新药物的研发环境快速发生变化，给药物创新带来了各种挑战，如何在早期临床研究阶段探索出药物的临床优势，并制定出科学合理且高效的关键性注册研究方案即是挑战之一。文章以血液肿瘤创新药物为例，从临床审评人员的角度出发，对进入关键性注册研究的时机和方案要素的审评考虑进行阐述，为新药研发提供参考。

患者的总生存时间延长是评价抗肿瘤药物临床价值的金标准。但在抗肿瘤新药的研发过程中，对于预后较好的癌种，如果进行药物临床试验时以总生存时间为主要终点，随访时间太长，药物上市时间也会相应延迟。此外，总生存时间还常受到后续治疗等混杂因素的干扰。因此，药品监管机构针对抗肿瘤新药审批上市建立了采用替代终点的加速审评模式，但在抗肿瘤药物临床试验中运用替代终点还存在一些问题。文章从新药审评的角度，深入阐述了在抗肿瘤药物临床试验中确证和合理运用替代终点的要点，有助于提高抗肿瘤新药临床试验的水平，加快抗肿瘤药物的研发。

原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗领域药物选择有限，存在较大的临床需求。近年来，国内外PBC治疗药物研发活跃，有多个不同靶点的药物正在开展临床试验。为指导和规范PBC治疗药物临床试验,国家药品监督管理局于2023年2月13日发布了《原发性胆汁性胆管炎治疗药物临床试验技术指导原则》。现简要介绍指导原则的要点，围绕药物临床评价难点，通过文献检索和组织专家讨论等方法，结合审评经验，探讨了受试人群和有效性终点选择等临床试验关键要素，介绍了其确定过程和科学考量。

目的 分析总结强直性脊柱炎(AS)新药临床试验方案设计与实施要点.方法 检索国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网"药物临床试验登记与信息公示平台",获得数据,进行分类统计.采用定量资料的统计学描述采用(x)±s或M(Q1,Q3)描述,定性资料的统计学描述用率、构成比或相对比.结果 筛选符合要求的临床试验项目共23项,其中19项生物制品中Ⅲ期临床试验项目有9项,4项化学药品中Ⅱ期临床试验项目有2项.AS临床试验诊断标准采用1966年纽约标准1项,占4％;1984年纽约标准19项,占83％;其他未明确的诊断标准3项,占13％.临床试验对年龄的要求,至少要求≥ 16岁,23项临床试验项目中对年龄要求≥ 16岁1项,18～65岁有9项,≥18岁有6项.临床试验活动性AS的定义中BASDAI≥4有19项;同时满足BASDAI、总背痛、脊柱痛、晨僵4项.结论 国内AS临床试验项目持续增多;建议采用1984年标准为临床试验使用的诊断标准;建议入组标准中年龄可以定为下限18岁,适当地放宽上限;可通过BASDAI评分,结合夜间背痛、整体脊柱疼痛及晨僵等综合指标进行AS疾病活动的评估.

目的:了解我国儿科药物临床试验的开展现状及面临的问题，为促进我国儿科药物临床试验健康开展提供参考。方法:以"儿科""儿童""年度报告""儿童用药研发""政策"等为关键词，在药物临床试验机构备案管理信息平台及政府相关部门网站，检索截至2023年10月我国儿科药物研发相关政策法规、儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业备案情况、儿科药物临床试验项目注册情况等信息，并对收集到的信息进行描述性分析。结果:我国已发布9项儿科药物研发相关政策法规，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，并对儿童用药品予以优先审评审批；已发布477个药品技术指导原则，但其中仅有14个是专门针对儿科人群用药的。截至2023年3月20日，共有272家备案儿科药物临床试验专业的药物临床试验机构，占备案总机构数的20.72%；备案机构数量排名前5的省份为广东省(34家)、河南省(21家)、浙江省(20家)、北京市(20家)和江苏省(18家);共对26类儿科药物临床试验专业进行了备案，备案数量较多的为小儿呼吸(143家)、小儿血液病(72家)、儿科-其他(71家)、小儿内分泌(68家)和小儿神经病学专业(64家)。2020—2022年，儿科药物临床试验注册项目在当年登记新药临床试验中的占比分别为8.8%(129/1 473)、8.3%(168/2 033)和8.3%(164/1 974)，而仅在儿童人群中开展的临床试验占比分别为2.2%(33/1 473)、3.0%(61/2 033)和3.2%(64/1 974)。结论:我国儿科药物研发相关政策法规仍不够完善；儿科药物临床试验机构和儿科专业备案数量均少于成人且存在分布不均衡问题；儿科药物临床试验注册项目尤其是仅在儿童人群中开展的临床试验项目占比较少。建议进一步完善儿科人群药物研发相关政策体系，优化儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业的布局。

目的:分析总结2013年1月至2019年11月，国内风湿性疾病药物临床试验登记情况。方法:检索国家食品药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网"药物临床试验登记与信息公示平台"，获得数据，进行分类统计。结果:①国内风湿性疾病领域药物临床试验数量逐年递增，共计525项。适应证主要包括弥漫性CTD、脊柱关节炎、代谢性疾病及退行性变四大类，以RA（189项）、痛风（122项）、OA（89项）、AS（60项）及SLE（39项）为主；② Ⅱ~Ⅲ期临床试验的药物主要是生物制剂DMARDs，生物等效性试验大多数为化学药品；③国内自主研发的化学创新药和生物制品创新药涵盖了BLyS/APRIL、CD22、JAK1、S1P1及BTK等作用靶点；④生物类似药以阿达木单抗和托珠单抗为参照药占比最多，适应证主要集中在RA；⑤国际多中心临床试验逐年增多，适应证以RA及SLE居多。结论:①我国风湿性疾病药物临床试验整体数量近年来呈现迅速增长趋势；②化学创新药和生物制品创新药研发是趋势；③国内生物类似药研发取得了重要成果，有望通过外推适应证惠及更多患者。