目的:分析国内中药新药品种申报批准现状，为中药新药开发提供参考。方法:检索咸达数据库2016年1月1日－2022年12月31日的药品注册数据，对此阶段中药新药批准和申报信息进行系统整理，从申请品种数量、注册分类、治疗领域、处方来源、剂型分布、研发周期、临床研究及对照药等方面进行分析。结果:2016－2022年申报品种265个，申报以1.1类（原6类）复方制剂最多，剂型以载药量大的颗粒剂、胶囊剂、片剂为主，治疗领域集中在呼吸、精神神经类、消化及心脑血管疾病等。2016－2022年批准的中药新药品种共29个，其中2021－2022年19个，注册分类以1.1类为主，治疗领域主要为呼吸系统、妇科和精神神经疾病等；处方药味数多为6～15味，用药以甘草、麻黄、黄芩、半夏、茯苓、石膏为主；剂型以颗粒剂、胶囊剂、片剂等常规口服剂型为主；临床试验主要开展Ⅱ期、Ⅲ期；研发周期约10～20年；处方来源以临床经验方、医院制剂为常见。结论:我国已逐渐建成一个相对完整的中药新药开发生态系统，有助于开发出更多优质中药。

目的:了解2019至2021年度中国糖尿病药物临床试验的开展情况。方法:基于药物临床试验登记和信息公示平台（ http：//www.chinadrugtrials.org.cn/）登记的药物临床试验信息，以及国家药品监督管理局药品审评中心-信息公开-受理品种目录中登记的药物注册信息。根据首次公示信息日期，选取2019年1月1日至2021年12月31日在该平台登记注册的药物临床试验，以“糖尿病”检索适应证为糖尿病相关的临床试验，收集试验基本信息、试验管理信息、试验设计信息等，对申办方类型、试验分期、试验范围、试验药物类型等进行分析。 结果:2019至2021年药物临床试验登记和信息公示平台共登记8 002项药物临床试验，其中糖尿病相关药物临床试验589项，占同期全部药物临床试验的比例为7.36%。从试验范围看，567项（96.26%）为国内试验，22项（3.74%）为国际多中心试验。其中，542项（92.02%）由国内制药企业发起，47项（7.98%）由国外制药企业发起；生物等效性试验最多，为299项（50.76%），Ⅰ期试验174项（29.54%），Ⅱ期+Ⅲ期试验共112项（19.00%）。在试验药物申请类型中，以新药最多，为201项（34.13%），仿制药157项（26.66%），进口药36项（6.11%）；按照药物分类划分，化学药物占比最高为456项（77.42%），生物制品125项（21.22%），中药/天然药物8项（1.36%）。根据药物作用统计，试验药物作用主要集中在二肽基肽酶Ⅳ抑制剂共105项（17.83%）、胰高糖素样肽-1受体激动剂共65项（11.04%）、钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂共64项（10.87%），胰岛素及胰岛素类似物共53项（9.00%）、复合制剂共49项（8.32%）、二甲双胍共48项（8.15%）等。结论:2019至2021年度我国糖尿病药物临床试验开展数量多，新药研发创新性已有很大提升，一些跨国企业积极将新药早期研究引进中国。

单臂试验是指在临床试验设计时，不设立平行对照组，并采用开放设计，不涉及随机与盲法的一种临床试验设计。单臂试验的特征一方面加速了临床试验的进程，缩短了药品的上市时间，使晚期恶性肿瘤患者更快获得治疗药物，但同时也具有试验结果不够稳定的局限性。2021年4月，美国食品药品监督管理局召开肿瘤药物咨询委员会会议，对6项已通过单臂加速批准上市的肿瘤适应证进行讨论，再次引发了各界对单臂试验的讨论。单臂试验所支持的药品加速上市，实际是在评估了获益风险后，对循证医学证据级别要求进行了一定程度的妥协，因此，研发单位应严格把握单臂试验支持抗肿瘤药物附条件上市的适用条件，并科学开展单臂试验，同时，及早开展上市后确证性研究，以确保患者获益。文章基于单臂试验的特点，结合国家药品监督管理局发布的《单臂试验支持上市的抗肿瘤药进入关键试验前临床方面沟通交流技术指导原则》和《单臂试验支持上市的抗肿瘤药上市许可申请前临床方面沟通交流技术指导原则》，对单臂试验支持抗肿瘤药物上市策略提出思考与总结。

放疗及根治性前列腺切除术是局限性前列腺癌的最终治疗选择。根治性前列腺切除术后前列腺特异抗原水平升高提示前列腺癌复发，此类患者仍可通过挽救性放疗治愈。为了使治愈机会最大化，放疗靶区应包括疾病的所有范围。因此，无论是根治性还是挽救性放疗，准确估计疾病位置对放疗规划至关重要。目前一线显像方法对前列腺癌的早期分期和生化复发的检测灵敏度均有限。将PET纳入前列腺癌患者的常规评估可以提高分期的准确性和放疗计划的规范性。目前， 18F-脱氧葡萄糖(FDG)PET/CT已被常规用于多种癌症的放疗规划，但其对前列腺癌的灵敏度较低。其他评估前列腺癌的PET探针包括 18F-NaF、 11C-乙酸盐、 11C或 18F标记的胆碱、抗1-氨基酸-3- 18F-氟环丁烷-1羧酸( 18F-fluciclovine)和 68Ga或 18F标记的配体，均可与前列腺特异膜抗原(PSMA)结合。PSMA似乎是最灵敏和特异的配体，但其尚未获得美国食品与药品监督管理局(FDA)的新药申请批准。回顾性和前瞻性研究显示，PET/CT对前列腺放疗计划可能有潜在的重要价值。将患者随机分配到常规放疗计划与PET/CT辅助放疗计划的前瞻性试验或许可以得出很有意义的临床结果。目前正在进行前瞻性临床试验，评估利用 18F-fluciclovine PET/CT对具有临床终点的挽救性放疗进行规划；建议进行前瞻性试验，评估PSMA PET/CT对前列腺放疗计划的临床影响。

目的:在我国新药审评审批制度持续改革的推动下，临床试验各项管理流程在持续改进和完善。本文旨在探索临床试验机构对临床试验立项的审查要点，为进一步优化立项审查标准提供建议。方法:本文通过梳理临床试验立项管理的法规要求，结合医院情况，分析立项申请一次审核通过情况及立项审查中发现的问题，探索可能影响立项申请一次审核通过的因素及临床试验立项审查要素和标准。结果:2020—2022年，医院共受理了514项以注册为目的的临床试验项目立项申请，一次审核通过的百分比为30.2%。是否作为组长单位和单中心临床试验是立项申请一次审核通过的影响因素( P<0.05)。在立项审查中，药物临床试验的问题位居前几位的分别是申办者资质，药物标签，监查员资质和药检报告等；医疗器械临床试验的问题位居前几位的分别是PI的GCP证书时限，监查员资质，申办者资质和检验报告等。 结论:建议行业内部出台临床试验立项审查要点指导性文件，加强机构与申办者及CRO的沟通交流，加强对相关人员的培训，从而共同促进临床试验立项审查的质量和效率。

目的:通过分析近5年粤港澳大湾区药品注册申报情况,了解区域内药品研发注册申报现状,为促进粤港澳大湾区药品创新发展和成果转化提供参考.方法:通过调研公开信息,对粤港澳大湾区2018-2022年药品注册申请进行数据处理和统计分析,分析要点包括药品类型、注册类别、创新药申请现状、加快上市程序以及重点治疗领域等方面.结果:2018-2022年粤港澳大湾区药品注册共申请3 496件,注册申请审结量共3 023件,药品类型以化学药为主,中药和生物制品的申报热度持续增加;注册申请类型以补充申请为主,抗肿瘤药物为最热门领域,批准的新药临床试验申请在罕见病、遗传病、衰老相关性疾病以及代谢病领域的数量显著增加;同时本文分析了大湾区创新药注册申请和获批情况,其中生物制品创新药获批上市的品种占总批准量的40％.结论:近5年来大湾区在多重政策利好优势加持下,药品的注册申报量和获批量均获得显著提升;通过梳理大湾区药品注册申请受理总体情况和各地市注册申请情况,了解大湾区的申报趋势和特点;同时为大力支持区域内重点品种的研发工作,梳理了区域内纳入药品加快上市注册程序的品种.随着我国国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心常态化运行,将进一步促进粤港澳大湾区生物医药产业高质量、一体化、国际化发展.

目的:提出我国新药临床研究阶段申办者和生产场地及其变更的管理对策,为适应药品研发新形势发展和完善我国药品监管政策提供参考.方法:对当前国内临床研究阶段申办者和生产场地管理中的问题进行分析,借鉴国外监管机构的管理经验,基于风险原则进行综合评估研判,提出适合我国国情的相关管理对策.结果与结论:以确保受试者安全为核心,以鼓励创新、改善公众用药的可及性和可获得性为目标,提出关于强化申办者作为主体的责任、加强临床试验药物制备的质量管理、适度放开申请人/申办者与生产场地的跨境及跨境变更的试点情形的管理建议.

长期以来，临床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病和癌症等，缺少明确高效的治愈方法，如何医治这些发病率不断增加的重大疾病，成为医学界面临的巨大挑战。以干细胞技术为核心的再生医学逐渐发展起来，并成功应用于一些疾病的治疗中，日益受到患者的青睐。多个国家为应对老龄化危机，也将再生医学确立为国家战略。自2018年国家药品审评中心开放细胞治疗产品新药受理以来，迄今为止，虽然我国尚无一款"真正的"干细胞药品获批上市，但国内干细胞药物的临床研究有了相当大的进展，并不断取得突破。越来越多的细胞产品成功获批新药临床试验申请，但同时许多已获批的细胞产品不能顺利开展临床试验，更多申报项目面临资料发补甚至被驳回的风险。本视频介绍了国内外干细胞监管现状、全球干细胞临床研究进展、中国干细胞临床研究进展，并结合法规以及在注册申报过程中的实践经验对干细胞注册申报中的常见问题进行了分析，以期为促进干细胞药物的发展提供参考。

我国药品注册法规一直为证候类中药新药保留位置,但迄今为止尚无证候类中药新药批准上市.该文阐述我国证候类中药新药相关政策法规和相关技术,指出应用中医证候动物模型开展药效学研究和中医证候临床疗效评价标准是证候类中药新药研发的主要技术难点;不是所有的证候都适合开发新药,证候类中药新药适应证应以"恒证"为宜.在"单纯证候""以证统病""证症结合"3种研发模式中,推荐"证症结合"研发模式.临床定位是证候类中药新药的关键环节,鼓励通过开展高质量的人用经验研究,确定证候类中药新药的临床定位,以及目标人群、剂量、疗程、初步的有效性和安全性,申请豁免非临床有效性研究.证候类中药新药临床试验应以目标症状或体征为主要疗效指标,中医证候疗效作为次要疗效指标,临床研究方案设计应贯彻"以患者为中心"理念,引入临床结局评估指标;临床安全性评价要考虑证候传变等特殊情况.随着人用经验技术体系构建与"三结合"中药注册审评证据体系推进,相信未来将开发出一批高质量的证候类中药新药.

引自:国家药品监督管理局药品审评中心.国家药监局药审中心关于发布《糖尿病视网膜病变相关中药新药临床研发技术指导原则(试行)》的通告(2023年第55号)[EB/OL].2023-11-14[2023-11-15].https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/b984a8d499e698665f8aaf48407c0307.为丰富完善中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系,引导申请人按照"三结合"中药注册审评证据体系研发符合中医药治疗优势和特点的糖尿病视网膜病变相关中药新药,药审中心组织制定了《糖尿病视网膜病变相关中药新药临床研发技术指导原则(试行)》(见附件).根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管[2020]9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自发布之日起施行.