目的 探索真实世界中较高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者应用补肾解毒化瘀法治疗的血常规指标、骨髓指标表现及疗效分析.方法 选择2017年9月-2022年9月中国中医科学院西苑医院血液科病房162例较高危MDS患者的临床资料,对其一般资料、血常规指标、骨髓指标进行分析.结果 162例较高危MDS患者应用补肾解毒化瘀法为主的中西医结合治疗的总体有效率为48.8%.当较高危MDS患者年龄<70岁、应用补肾解毒化瘀法联合化疗治疗时,更易获得疗效(P<0.05).补肾解毒化瘀法治疗后,较高危MDS患者血小板(PLT)水平较治疗前明显升高(P<0.05),且无效组的PLT水平提高更为显著(P<0.05).治疗后有效组患者血红蛋白(HGB)水平明显升高(P<0.05).治疗后,较高危MDS患者的骨髓粒系占比、巨核细胞数及淋巴细胞比例均较治疗前明显升高(P<0.05).结论 含砷中药复方为主的补肾解毒化瘀法治疗较高危MDS,能够提高患者的HGB含量、PLT水平,提高患者骨髓粒系占比、巨核细胞数及淋巴细胞比例,且对于降低骨髓原始细胞比例,即去甲基化方面也发挥一定作用.

目的:探讨含利妥昔单抗化疗方案治疗套细胞淋巴瘤（MCL）患者效果及预后影响因素。方法:回顾性分析2007年6月至2018年11月苏州大学附属第一医院血液科收治的56例≤65岁MCL患者临床资料，化疗方案中均包括利妥昔单抗，观察临床特征、治疗方案及生物学指标对总生存（OS）和无进展生存（PFS）的影响。结果:56例患者中位发病年龄57岁，男性43例，女性13例。24例接受R-CHOP方案化疗；29例接受含阿糖胞苷方案化疗，其中15例接受R-hyper CVAD/R-MA方案化疗，14例接受R-CHOP/R-DAHP交替治疗；3例接受其他方案化疗。19例接受自体造血干细胞移植（ASCT）巩固治疗。56例患者中位OS时间74个月，2年OS率83.8%，3年OS率70.9%，2年PFS率72.0%，3年PFS率49.7%。国际预后指数（IPI）评分和治疗中是否接受ASCT是MCL患者OS和PFS的独立影响因素。含阿糖胞苷治疗组总有效率（ORR）93.1%，优于R-CHOP方案组（83.3%），差异无统计学意义（χ 2=0.465， P=0.495）；两组间OS及PFS差异均无统计学意义（OS：χ 2=0.291， P=0.590；PFS：χ 2=0.912， P=0.339）。诱导化疗达缓解的MCL患者中，ASCT巩固治疗可延长中位OS时间（72个月比124个月，χ 2=3.973， P=0.040）及中位PFS时间（34个月比90个月，χ 2=3.984， P=0.046）。简化MCL国际预后指数（sMIPI）评分中高危组患者中接受ASCT巩固治疗患者OS和PFS优于未接受ASCT治疗者（OS：χ 2=5.037， P=0.025；PFS：χ 2=6.787， P=0.009），而sMIPI评分低危组患者中，是否接受ASCT组间OS、PFS差异均无统计学意义（均 P>0.05）。 结论:含阿糖胞苷的化疗方案对改善MCL患者的预后和生存并不理想。对于诱导化疗达缓解及sMIPI评分中高危组的MCL患者，ASCT巩固治疗可改善其预后，可作为年轻患者的一线巩固治疗方案。

目的:探讨Pender健康促进模式在造血干细胞移植患者护理干预中的应用效果。方法:采用便利抽样法，选取2018年1月—2020年12月在宁波市第一医院血液科住院进行造血干细胞移植的92例患者为研究对象。采用随机数字表法将患者分为对照组和干预组，各46例。对照组患者采用常规护理，干预组患者在对照组基础上实施Pender健康促进模式。采用一般资料调查表、自我感受负担量表、成年人健康自我管理能力测评量表和癌症治疗功能评价系统-骨髓移植生命质量测评量表对患者进行调查，比较干预前后两组患者自我感受负担、自我管理能力、生活质量的差异。结果:干预组患者身体负担、情感负担及自我感受负担总分均低于对照组，干预组患者核心管理能力、疾病相关知识掌握及自我监测得分均高于对照组，干预组患者生活质量各维度得分及总分均高于对照组，差异均有统计学意义（ P<0.05）。 结论:Pender健康促进模式应用于造血干细胞移植患者中，可降低患者自我感受负担，提高患者自我管理能力和生活质量，值得临床推广。

目的:探讨初诊免疫性血小板减少症(ITP)经糖皮质激素(GC)治疗失败的影响因素。方法:回顾性选取2018年1月至2020年12月期间保定市第一医院血液科初诊ITP并接受规范GC治疗的82例患者作为训练集，并依据治疗结果分为成功组(46例)和失败组(36例)；按相同标准选取2021年1月至2021年7月收治的患者40例作验证集。比较成功组和失败组患者临床资料，多因素logistic回归分析影响初诊ITP患者经GC治疗失败的危险因素，建立列线图预测模型并评价。结果:成功组与失败组患者年龄、性别、血小板(PLT)计数、白细胞介素-17(IL-17)、P-糖蛋白(P-gp)、CD4 ＋T淋巴细胞、骨髓巨核细胞计数、血清抗核抗体(ANA)、PLT相关抗体、中性粒细胞碱性磷酸酶(NAP)阳性率比较差异有统计学意义(均 P<0.05)。IL-17水平( OR＝2.336，95% CI：1.452～4.165， P＝0.005)、P-gp表达水平( OR＝3.723，95% CI：1.224～5.118， P＝0.013)、骨髓巨核细胞数( OR＝4.778，95% CI：3.178～5.889， P＝0.028)、PLT相关抗体表达( OR＝0.347，95% CI：0.133～0.938， P＝0.031)为GC治疗失败的独立影响因素(均 P<0.05)。训练集和验证集列线图模型的C-index计算结果分别为0.822(95% CI：0.735～0.891)、0.809(95% CI：0.711～0.856)，ROC曲线下面积分别为0.815(95% CI：0.745～0.902)、0.843(95% CI：0.733～0.887)，列线图模型的临床决策曲线阈值概率在0.01～0.95范围内，净获益率>0。 结论:IL-17水平升高、P-gp高表达、骨髓巨核细胞数减少、PLT相关抗体阳性是GC治疗失败的独立影响因素。

目的:探讨益肾生血汤对急性髓系白血病化疗后骨髓抑制患者骨髓抑制发生情况的影响。方法:将符合入选标准的2018年6月-2020年3月北京市隆福医院血液科患者60例采用随机数字表法分为2组，每组30例。对照组给予常规支持治疗，观察组在对照组基础上加服自拟益肾生血汤。2组均治疗2周。分别于治疗前后进行症状、体征评分，观察化疗后出现Ⅳ度骨髓抑制的时间和持续时间，记录治疗期间重组人粒细胞集落刺激因子(granulocyte colony stimulating factor, G-CSF)注射次数及输血量，以及治疗期间的不良反应。结果:观察组Ⅳ度骨髓抑制出现时间[(5.07±0.87)d比(3.83±1.15)d， t＝4.695]晚于对照组( P<0.01)、持续时间[(7.20±0.76)d比(10.03±1.30)d， t＝10.305]低于对照组( P<0.01)；观察组重组人G-CSF注射次数[(7.2±0.8)次比(10.0±1.3)次， t＝10.305]少于对照组( P<0.01)，红细胞悬液[红细胞(2.5±1.5)U比(4.7±1.5)U， t＝7.749]及血小板[(1.70±0.54)U比(3.13±0.86)U， t＝5.879]输注量少于对照组( P<0.01)；观察组治疗后1、2周症状、体征评分低于对照组( t值分别为18.208、15.129， P值均<0.01)；观察组化疗后感染、出血、心电图异常的发生率低于对照组( χ2值分别为7.500、10.000、4.286， P值均<0.01)。 结论:益肾生血汤有助于延缓骨髓抑制的发生时间，可促进骨髓抑制的恢复，减少骨髓抑制期的不良反应，提高生命质量。

目的:评价BAD(硼替佐米+多柔比星+地塞米松)和BDD(硼替佐米+脂质多柔比星+地塞米松)方案，对新诊断活动性多发性骨髓瘤(MM)患者诱导化疗的有效性及安全性。方法:选择2015年1月至2019年6月，于绵阳市第三人民医院血液科确诊并采用BAD或BDD方案诱导化疗的80例新诊断活动性MM患者为研究对象。其中，男性患者为49例，女性为31例；中位年龄为57.5岁(51.2～63.8岁)。按照化疗方案不同，将其分为BAD组( n＝47)和BDD组( n＝33)。对患者的随访日期截至2020年3月31日。回顾性分析并比较2组患者的一般临床资料。治疗后，2组患者的高质量缓解率和总反应率(ORR)比较采用 χ2检验。采用Kaplan-Meier法绘制2组患者的无进展生存(PFS)和总体生存(OS)曲线，并使用log-rank检验比较2组患者的PFS和OS期。采用 χ2检验或Fisher精确概率法比较2组患者治疗后不同级别不良反应发生率。本研究经绵阳市第三人民医院医学伦理委员会批准(批准文号：2205391)，并与所有受试者及家属签署临床研究知情同意书。 结果:① BAD组和BDD组患者年龄，性别、MM类型、国际分期系统(ISS)分期、美国东部肿瘤协作组(ECOG)-体力状况(PS)构成比，以及骨髓浆细胞比例等一般临床资料分别比较，差异均无统计学意义( P>0.05)。② BAD组MM患者接受诱导化疗的中位疗程数为4个(2～7个)，BDD组为5个(2～8个)，2组比较，差异无统计学意义( Z＝—0.687， P＝0.492)；2组患者的高质量缓解率[44.7%(21/47)比54.5%(18/33)]、ORR[80.9%(38/47)比87.9%(29/33)]分别比较，差异均无统计学意义( χ2＝0.755、0.704， P＝0.385、0.402)。③中位随访时间24.5个月(6.0～61.0个月)，BAD组患者的中位PFS和OS期分别为32.0个月(95% CI：29.2～34.8个月)和37.0个月(95% CI：24.4～49.6个月)，与BDD组的35.0个月(95% CI：31.2～38.8个月)和51.0个月(95% CI：32.8～69.2个月)分别比较，差异均无统计学意义( χ2＝2.617、1.247， P＝0.106、0.264)。④血液学不良反应方面，2组患者所有级别(1～5级)和3～5级白细胞减少(70.2%比60.6%，36.2%比30.0%)，中性粒细胞减少(63.8%比57.6%，23.4%比21.2%)及血小板减少(66.0%比60.6%，40.4%比36.4%)发生率分别比较，差异均无统计学意义( P>0.05)。非血液学不良反应方面，与BAD组比较，BDD组患者心脏毒性(所有级别：12.1%比31.9%， χ2＝4.194， P＝0.041；3～ 5级：3.0%比21.3%， χ2＝4.013， P＝0.045)，脱发(所有级别：21.2%比53.2%， χ2＝8.261， P＝0.004; 3～5级：9.1%比34.0%， χ2＝6.665， P＝0.010)，恶心(所有级别：33.3%比57.4%， χ2＝4.520， P＝0.033；3～5级：9.1%比27.7%， χ2＝4.178， P＝0.041)，呕吐(所有级别：18.2%比40.4%， χ2＝4.465， P＝0.035；3～5级：6.1%比23.4%， χ2＝4.285， P＝0.038)发生率均显著降低，并且差异均有统计学意义。 结论:BDD方案诱导化疗新诊断活动性MM患者的总体疗效与BAD方案相当，但是前者非血液系统不良反应发生率较后者显著降低，可以减轻患者心脏毒性，降低脱发和胃肠道反应的发生风险。BDD方案是BAD方案的良好替代方案，可作为临床上诱导化疗新诊断活动性MM患者的优先选择之一。

目的:探讨行嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）临床试验治疗血液系统肿瘤患儿照顾者决策过程的内心体验，为此类患儿照顾者开展针对性的心理支持提供参考。方法:2020年8月至2021年1月采用质性研究中的现象学方法，对苏州大学附属儿童医院血液科11名受试患儿的照顾者进行半结构式访谈，使用Colaizzi分析方法进行资料分析，并运用NVivo10.0软件管理、发掘和查找文本数据。结果:析出血液系统肿瘤患儿的照顾者在进行CAR-T治疗决策过程的3个主题：决策初期复杂的心理体验；决策中期信息需求强烈；存在不同决策质量体验。结论:应关注并理解行CAR-T细胞临床试验患儿照顾者的心理体验，为其提供全面系统、科学的决策咨询，保障患儿照顾者决策参与权，从而提高患儿照顾者治疗和护理依从性。

目的:建立应用荧光原位杂交技术（FISH）筛查成人Ph样急性淋巴细胞白血病（ALL）的体系。方法:根据Ph样ALL的遗传学特征，设计了针对ABL1、ABL2、JAK2、EPOR、CRLF2、CSF1R、PDGFRB、P2RY8等基因断裂重排的FISH探针；对BCR-ABL1、ETV6-RUNX1、MLL基因断裂重排和E2A断裂重排均阴性的B-ALL，采用FISH进行Ph样ALL筛查，并结合流式免疫表型、靶向二代测序突变检测和RNA测序进行Ph样ALL诊断分析。结果:2016年1月至2019年4月，南方医院血液科收治189例成人B-ALL，经FISH和（或）PCR检测，BCR-ABL1、ETV6-RUNX1、MLL断裂重排或E2A断裂重排阳性者共83例；其余106例患者接受Ph样ALL FISH探针筛查，其中，12例（11.3％）检出典型的Ph样ALL特异基因断裂重排，2例检出基因缺失。经RNA测序进一步验证，FISH检测Ph样ALL基因断裂重排结果灵敏度为71.4％，特异度为95.8％。综合免疫表型、靶向二代测序突变检测和RNA测序，共诊断融合基因阳性Ph样ALL 14例（13.2％）。结论:FISH技术检测Ph样ALL具有较高的特异性，结合免疫表型和测序技术可完善诊断体系。

2022年6月国际血液学权威期刊 Blood发表了以徐州医科大学附属医院血液科徐开林教授、徐州医科大学肿瘤研究所郑骏年教授及同济大学附属同济医院血液科梁爱斌教授牵头的一项临床研究“CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗中枢神经系统（CNS）受累的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的安全性及有效性的研究”［Qi Y，Zhao M，Hu Y，et al. Efficacy and safety of CD19-specific CAR T cell-based therapy in B-cell acute lymphoblastic leukemia patients with CNSL. Blood，2022，139（23）：3376-3386.］。该研究主要分析了含CD19 CAR-T疗法的强化治疗可在骨髓和CNS的B-ALL病变中诱导相似的高缓解率，同时安全性可接受。对于既往临床试验所排除的预后不佳的中枢神经系统白血病（CNSL）患者，提供了一种潜在的治疗选择。

目的:通过对戈谢病患儿进行伊米苷酶用药监测，对伊米苷酶替代治疗戈谢病短期疗效及生活质量改善情况进行评估。方法:对2019年5月至2020年5月在山西省儿童医院血液科规律行伊米苷酶替代治疗的6例戈谢病患儿进行回顾性研究，每3个月体检评估肝脾大小、记录骨痛等症状、监测血液学，治疗1年时CT评估肝脾体积、磁共振成像(MRI)评估骨骼受累情况、监测体质量及身高、SF-36健康调查表评估生活质量，并与治疗前进行比较。采用SPSS 25.0软件进行数据分析，治疗前后比较采用配对 t检验。 结果:6例戈谢病患儿进行伊米苷酶替代治疗，无严重不良反应出现。治疗3~6个月患儿肝脾均出现回缩，血红蛋白及血小板上升。治疗1年血红蛋白较治疗前明显升高( t＝4.200， P＝0.008)，血小板较治疗前亦升高，但差异无统计学意义( t＝2.260， P＝0.073)。治疗1年行CT评估肝脾体积，肝体积缩小(22.10±15.28)%( t＝2.725， P＝0.042)，脾体积缩小(47.10±18.42)%( t＝3.162， P＝0.034)；身高增长(6.17±2.86) cm( t＝5.286， P＝0.003)，体质量增加(4.08±2.01) kg( t＝4.975， P＝0.004)分。SF-36健康调查量表评分示生活质量明显改善[(489.35±103.99)分比(632.75±73.34)， t＝5.740， P＝0.002]。治疗1年仍有1例间断诉骨痛，2例MRI进展，考虑可能与观察时间短及用量不足有关，3例MRI与治疗前无变化。 结论:伊米苷酶替代治疗儿童戈谢病短期可纠正血细胞减低、肝脾大，身高、体质量出现增长，生活质量改善，骨骼受累短期改善不明显。