神经源性直立性低血压（neurogenic orthostatic hypotension,NOH）患者在非药物治疗的基础上仍不能达到满意效果时，可以给予药物治疗，包括拟交感神经药物，如米多君（midodrine）、屈昔多巴（droxidopa）和溴吡斯的明（pyridostigmine）等增加周围血管阻力；以及使用氟氢可的松（fludrocortisone）等增加中心血容量。药物的选择取决于每个患者的具体情况和需要，以及周围的交感神经神经失神经支配的程度。治疗的同时要密切监测药物的不良反应。

屈昔多巴是一种人工合成的去甲肾上腺素前体药物,当交感神经系统受损时,屈昔多巴在L-芳香族氨基酸脱羧酶的作用下,在外周和中枢神经通过脱羧作用转化为去甲肾上腺素,从而使神经系统去甲肾上腺素水平升高.1989年,日本便将屈昔多巴运用在神经源性体位性低血压的治疗中,但是其未在欧洲或美国使用,直到2014年美国FDA批准屈昔多巴治疗有症状的直立性低血压,其次是原发性自主神经病变、多巴胺-β-羟化酶缺乏症或非糖尿病自主神经病变.2012年1月,中国重庆圣华曦药业股份有限公司3.1类新药屈昔多巴胶囊(商品名:善为)获批上市,是屈昔多巴在国内的首次应用.屈昔多巴在治疗体位性低血压、步态障碍以及透析性低血压的疗效确切,安全性良好.文中就屈昔多巴的药动学特性、作用机制、临床效果以及耐受性研究进行综述.

帕金森病是常见的神经系统变性疾病,冻结步态是帕金森病的难治性症状,表现为患者试图行走或前进时步伐短暂、突然地中止,在中晚期帕金森病患者中比较常见,严重影响患者的生活质量和预后.目前帕金森病冻结步态的治疗以药物为主,辅以康复及手术治疗.就帕金森病冻结步态治疗药物的研究进展进行综述,主要包括影响多巴胺能神经递质的药物,如左旋多巴、多巴胺能受体激动剂、单胺氧化酶B抑制剂;同时影响多巴胺能和非多巴胺能神经递质的药物,如金刚烷胺、屈昔多巴联合恩他卡朋、哌甲酯等;影响非多巴胺能神经递质的药物,如胆碱酯酶抑制剂、抗抑郁药及伊曲茶碱等.

目的 评价国内已上市且有明确适应证的罕见病用药的可负担性,比较不同罕见疾病、城乡不同水平的可负担性差异,为完善我国罕见病用药保障提供参考.方法 基于中国罕见病信息网和《罕见病诊疗指南(2019年版)》收集罕见病发病率等信息,基于药智网(https://www.yaozh.com/)收集罕见病用药的中标价格等信息,对基于数据可得性纳入研究的16种罕见病和34种罕见病用药,分别采用世界卫生组织/国际健康行动组织(WHO/HAI)标准调查法、致贫性评价法和灾难性支出评价法,分析城镇居民和农村居民的可负担性情况.结果 按WHO/HAI标准调查法,34种药品中的16种药品使城镇居民负担较重,19种药品使农村居民负担较重,其中治疗戈谢病的伊米苷酶年度药品支出是城镇居民平均收入的114.67倍,是农村居民平均收入的303.17倍;按致贫性评价法,罕见病用药的支出会导致全国超过268万居民(农村居民131万,城镇居民137万)陷入贫困,其中治疗帕金森病(青年型、早发型)的屈昔多巴会造成全国约31.2万居民致贫;按灾难性支出评价法,34种罕见病用药会导致全国超过302万的居民发生灾难性支出,其中治疗帕金森病(青年型、早发型)的屈昔多巴、恩他卡朋双多巴、雷沙吉兰会导致65.61万城镇居民和49.65万农村居民发生灾难性支出.结论目前,我国居民罕见病用药可负担性因不同疾病类型有差异,但总体可负担性较差,不同收入水平的居民均有因病致贫、药品支付困难的现象,建议针对不同罕见病实施多层次医疗保障,提高罕见病用药可负担性.

1 病例资料患者,女性,54岁.因"渐进性头晕、行走不稳、言语欠清近3年"入院.患者2019年夏季无明显诱因下出现头晕,头晕与体位变化有关,起立后明显,严重时不能行走,移步即晕,先后就诊多家医院,考虑"多系统萎缩、共济失调"等,予以"中药、盐酸米多君"等口服,症状改善不明显.2020年夏季出现行走不稳,同时自觉双手很难完成精细动作,症状逐渐加重,日常生活自理能力受限,就诊他院诊断"共济失调",予以"屈昔多巴50 mg一天两次、丁螺环酮5 mg一天两次"治疗后,自觉症状略有缓解.

目的 探究医保目录调整对医院罕见病用药的影响,为提高我国罕见病患者用药保障水平提供参考.方法 从全国医药经济信息网中提取2016年1月-2018年12月有连续数据的789家医疗机构的罕见病用药的月度采购数据,采用单组间断时间序列模型对医保目录调整前后的罕见病用药品种、采购金额、平均限定日费用(DDDc)和用药频度(DDDs)进行比较.结果 2017年医保目录共新增9个罕见病用药,包括吡非尼酮、左旋多巴/卡比多巴、利鲁唑、罗匹尼罗、屈昔多巴、依折麦布、依维莫司、重组人凝血因子Ⅸ和重组人凝血因子Ⅶa.医保目录调整后,9个罕见病用药的平均DDDc显著降低,DDDs和采购金额的上升趋势显著增大(P<0.001).结论 我国医保目录中新增的罕见病用药数量不断增多,医疗保障覆盖范围不断扩大,罕见病用药价格显著降低,患者经济负担进一步降低,罕见病用药的用量显著增加,惠及了更多的罕见病患者,但同时也会增加医院的罕见病用药的采购金额.国家医疗保障部门需要充分考虑如何权衡医保基金承受能力与罕见病用药覆盖需求.