临床试验是中药复方新药研发的重要环节,在"三结合"审评证据体系下,人用经验的重要性显著提升,其证据质量将决定研发路径.如何基于人用经验有针对性地开展进一步临床试验成为新药研发的难点.本文旨在探讨中药复方新药临床试验设计的关键要点,以充分利用人用经验,提高临床试验证据的质量.研究内容包括人用经验对临床试验的影响,以及临床试验的研究设计类型、研究对象、数据收集、样本量计算、疗效评价指标和安全性评价指标相关的规定和技术要点.本文旨在帮助研究者在药物研发早期关注中医药在目标适应证方面的优势和临床价值,明确研究目的和研究设计类型,确保临床试验的合理性和科学性.

本文参考疫苗临床试验相关指导原则和人用狂犬病疫苗研发及审评经验积累，同时结合世界卫生组织(World Health Organization, WHO)等主要卫生机构关于人用狂犬病疫苗使用的技术推荐，探讨了人用狂犬病疫苗临床试验设计中重点考虑的问题，包括对照疫苗的选择、有效性终点的设计和评价、受试人群的选择、样本量的估算、免疫持久性和再次暴露免疫程序的研究、上市后研究等，为开展人用狂犬病疫苗临床试验提供借鉴和参考。

助听器是听力补偿的一种重要手段。近年来，随着新技术、新功能的更新迭代，骨导式助听器的发展日新月异，各种新产品不断涌现。但目前该产品缺少相应的审评技术规范，致使产品在注册上市、质量控制、审评尺度等方面存在审评标准不一的情况。对骨传导助听器的产品情况进行介绍，并针对骨导式助听器技术的审评要点包括主要风险、性能要求、临床评价等进行探讨，以期为该类产品的企业设计开发人员和审评注册人员提供参考。

原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗领域药物选择有限，存在较大的临床需求。近年来，国内外PBC治疗药物研发活跃，有多个不同靶点的药物正在开展临床试验。为指导和规范PBC治疗药物临床试验,国家药品监督管理局于2023年2月13日发布了《原发性胆汁性胆管炎治疗药物临床试验技术指导原则》。现简要介绍指导原则的要点，围绕药物临床评价难点，通过文献检索和组织专家讨论等方法，结合审评经验，探讨了受试人群和有效性终点选择等临床试验关键要素，介绍了其确定过程和科学考量。

目的:了解我国儿科药物临床试验的开展现状及面临的问题，为促进我国儿科药物临床试验健康开展提供参考。方法:以"儿科""儿童""年度报告""儿童用药研发""政策"等为关键词，在药物临床试验机构备案管理信息平台及政府相关部门网站，检索截至2023年10月我国儿科药物研发相关政策法规、儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业备案情况、儿科药物临床试验项目注册情况等信息，并对收集到的信息进行描述性分析。结果:我国已发布9项儿科药物研发相关政策法规，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，并对儿童用药品予以优先审评审批；已发布477个药品技术指导原则，但其中仅有14个是专门针对儿科人群用药的。截至2023年3月20日，共有272家备案儿科药物临床试验专业的药物临床试验机构，占备案总机构数的20.72%；备案机构数量排名前5的省份为广东省(34家)、河南省(21家)、浙江省(20家)、北京市(20家)和江苏省(18家);共对26类儿科药物临床试验专业进行了备案，备案数量较多的为小儿呼吸(143家)、小儿血液病(72家)、儿科-其他(71家)、小儿内分泌(68家)和小儿神经病学专业(64家)。2020—2022年，儿科药物临床试验注册项目在当年登记新药临床试验中的占比分别为8.8%(129/1 473)、8.3%(168/2 033)和8.3%(164/1 974)，而仅在儿童人群中开展的临床试验占比分别为2.2%(33/1 473)、3.0%(61/2 033)和3.2%(64/1 974)。结论:我国儿科药物研发相关政策法规仍不够完善；儿科药物临床试验机构和儿科专业备案数量均少于成人且存在分布不均衡问题；儿科药物临床试验注册项目尤其是仅在儿童人群中开展的临床试验项目占比较少。建议进一步完善儿科人群药物研发相关政策体系，优化儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业的布局。

真实世界数据研究证据作为评价药物和医疗器械（药械）安全性和有效性的重要组成部分，日益受到国内外监管机构和学者的关注，已成为支持药械研发与审评的关键证据来源。本文在真实世界数据的前期实际研究基础上，结合国内外监管机构所发布的指导原则/技术规范和学术研究成果，系统探讨了真实世界数据体系的构建流程和模式探索。以期为特许药械产生满足监管要求的临床评价证据提供参考，而且为研究者、申办方及监管部门顺利开展真实世界数据研究提供借鉴。

目的 对山东省通过仿制药质量和疗效一致性评价药品的备案申报情况进行分析,以提高药品上市许可持有人上市后变更研究的申报质量和效率.方法 对2023年山东省通过仿制药质量和疗效一致性评价药品的上市后变更备案事项和备案内容进行汇总分析,结合技术审评关注点对备案资料中的常见问题进行分析.结果与结论 上市许可持有人应严格落实持有人主体责任,对通过仿制药质量和疗效一致性评价药品的上市后变更开展充分全面的研究验证,确保变更不会对仿制药质量和疗效的一致性带来不良影响.

经导管二尖瓣夹系统是基于外科二尖瓣缘对缘修复技术,使用可植入二尖瓣夹通过经皮介入手术紧密对接二尖瓣瓣叶,在整个心动周期中使二尖瓣瓣叶紧密对接,达到治疗二尖瓣反流(MR)的效果.目前国内外监管机构已批准多个经导管二尖瓣夹系统评价上市,我国也有十余款经导管二尖瓣夹系统处于上市前临床研究阶段.分析美国食品药品管理局(FDA)对经导管二尖瓣夹系统MitraClip System和Pascal Precision的临床试验和审评关注点,并阐述国产首个上市的二尖瓣夹系统的临床试验,总结该类产品临床评价过程中的审评关注点,以期为该类产品的临床评价和技术审评提供思路.

办刊宗旨:报道药物评价工作实践,推动药物评价方法研究,开展药物评价标准或技术探讨,促进药物评价与研究水平的提高,为广大药物研究人员提供交流平台.内容与栏目:针对药物及其制剂的评价规范以及药学评价、安全性评价、药效学评价、药理学研究、药动学评价、质量评价、临床评价、上市药物评价等评价研究的内容,设置评价指南、审评规范、实验研究、临床评价、循证研究、专论、综述等栏目.

人类辅助生殖技术用液作为辅助生殖技术微环境的直接体现者,其安全有效性的评估尤为重要.该研究从辅助生殖技术用液产品的分类管理、技术审评要点、临床评价及审评思考等方面进行探讨,着重从基本要求、原材料控制、生物学评价、灭菌工艺等方面对辅助生殖技术用液产品的审评要点进行梳理,并结合某些物质限量、新型添加物质以及质量体系控制等内容深入思考辅助生殖技术用液产品全生命周期的管理风险.